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Studie zu Deferasirox zur Behandlung von transfusionsbedingter Eisenüberladung bei myelodysplastischen Patienten

21. Juli 2021 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine Open-Label-, Sicherheits- und Verträglichkeitsstudie von Deferasirox zur Behandlung von transfusionsbedingter Eisenüberladung bei myelodysplastischen Patienten mit geringem Risiko und INT-1 unter Verwendung von Serumferritin-Überwachung

Der Zweck dieser Studie ist die Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von Deferasirox bei Patienten mit myelodysplastischem Syndrom (MDS) und chronischer Eisenüberladung durch Bluttransfusionen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Aufnahme in die Studie erfordert eine Diagnose von MDS mit niedrigem oder mittlerem (INT-1) Risiko gemäß den Kriterien des International Prognostic Scoring System (IPSS) und Serum-Ferritin ≥ 1000 ng/ml. Die Patienten müssen mindestens 30 vorherige Erythrozytentransfusionen erhalten haben. Deferasirox wird mit einer Anfangsdosis von 20 mg/kg einmal täglich oral verabreicht. Für Patienten mit MDS und chronischer Eisenüberladung durch Bluttransfusionen müssen die Transfusionsanamnese des Patienten und mindestens drei vollständige Blutbildwerte (CBC) für die 12 Wochen vor der Studienregistrierung verfügbar sein.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

176

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Novartis Investigative Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Novartis Investigative Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H1T 2M4
        • Novartis Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • Univ of Alabama Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85054
        • Mayo Clinic
    • California
      • Concord, California, Vereinigte Staaten, 94520
        • Bay Area Cancer Research Group
      • Duarte, California, Vereinigte Staaten, 91010
        • City of Hope National Medical Center
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095-1678
        • UCLA Medical Center
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center, UCLA School of Medicine
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • UCSF
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143-0324
        • UCSF
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80012
        • Rocky Mountain Cancer Centers
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Mayo Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University School of Medicine/Winship Cancer Institute
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Vereinigte Staaten, 96813
        • Straub Clinic and Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Novartis Investigative Site
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637-1470
        • University of Chicago Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40536-0093
        • University of Kentucky College of Medicine, Markey Cancer Center
    • Louisiana
      • Alexandria, Louisiana, Vereinigte Staaten, 71301
        • Cabrini Center for Cancer Care/Christus St. Frances Cabrini Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21231-1000
        • St. Agnes Healthcare
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01605
        • Rush Cancer Institute Univ. of Massachussets Medical Center
    • Michigan
      • Southfield, Michigan, Vereinigte Staaten, 48075
        • Novartis Investigative Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • The Center for Cancer Care & Research (TCCCR)
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68124-2346
        • Oncology Hematology West, PC
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03756-0001
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
        • The Cancer Center at Hackensack University
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Vereinigte Staaten, 87109
        • NMOHC
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14623
        • Roswell Park Cancer Center
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14621
        • Rochester General Hospital/Lipson Cancer and Blood Center
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28801
        • Cancer Care of WNC
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157-1082
        • Wake Forest UniversitComprehensive Cancer Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • The Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Thomas Jefferson University; Jefferson Medical College, Kimmel Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Western Pennsylvania Hospital Cancer Institute
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38120
        • The West Cancer Clinic
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor/The Methodist Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84106
        • Utah Cancer Specialists
    • Virginia
      • Arlington, Virginia, Vereinigte Staaten, 22205
        • Arlington Fairfax Hematology Oncology PC
    • Washington
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99202
        • Novartis Investigative Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche Patienten mit MDS mit niedrigem oder mittlerem (INT-1) Risiko
  • Die Patienten können ENTWEDER naiv gegenüber Eisenchelat sein ODER zuvor eine Behandlung mit Deferoxamin (DFO) erhalten haben.
  • Alter größer oder gleich 18 Jahre
  • Verfügbarkeit von Transfusionsaufzeichnungen für die 12 Wochen vor der Registrierung
  • Ein lebenslanges Minimum von 30 vorangegangenen Transfusionen von Erythrozytenkonzentraten
  • Verfügbarkeit von mindestens drei CBC-Werten (Prätransfusion) in den 12 Wochen vor der Registrierung
  • Serumferritin:

Für den Eintritt in den Screening-Zeitraum Serumferritin ≥ 1000 ng/ml bei mindestens zwei Gelegenheiten im Abstand von mindestens zwei Wochen im Vorjahr.

Serumferritin ≥ 1000 ng/mL beim Screening durch das Zentrallabor.

  • Lebenserwartung ≥ 6 Monate
  • Sexuell aktive Frauen müssen eine wirksame Verhütungsmethode anwenden oder sich einer klinisch dokumentierten totalen Hysterektomie und/oder Ovarektomie oder Tubenligatur unterzogen haben oder postmenopausal sein (definiert als Amenorrhoe für mindestens 12 Monate)
  • Kann eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben

Ausschlusskriterien:

  • Serum-Kreatinin über der oberen Normgrenze
  • Alaninaminotransferase (ALT) > 500 U/L während des Screenings
  • Klinischer oder Labornachweis einer aktiven Hepatitis B oder C
  • Protein/Kreatinin-Verhältnis im Urin > 0,5 mg/mg
  • HIV-positives Testergebnis in der Vorgeschichte (ELISA oder Western Blot)
  • Leistungsstatus der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) > 2
  • Patienten mit unkontrollierter systemischer Hypertonie
  • Instabile Herzerkrankung, die nicht durch medizinische Standardtherapie kontrolliert werden kann
  • Patienten mit einer Diagnose oder Vorgeschichte einer klinisch relevanten Augentoxizität im Zusammenhang mit Eisenchelatbildung
  • Systemerkrankungen (Herz-Kreislauf-, Nieren-, Lebererkrankungen usw.), die eine Studienbehandlung verhindern würden
  • Schwangerschaft oder Stillzeit
  • Behandlung mit systemischem Prüfpräparat innerhalb der letzten 4 Wochen oder mit topischem Prüfpräparat innerhalb der letzten 7 Tage
  • Anderer chirurgischer oder medizinischer Zustand, der die Absorption, Verteilung, den Metabolismus oder die Ausscheidung des Studienmedikaments erheblich verändern könnte
  • Vorgeschichte der Nichteinhaltung von medizinischen Behandlungen oder Patienten, die als potenziell unzuverlässig und/oder nicht kooperativ angesehen werden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: ICL670
Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Deferasirox 20 mg/kg/Tag über einen Zeitraum von einem Jahr bei Patienten mit MDS
Arzneimittel: Deferasirox
20 mg/kg/Tag über ein Jahr bei Patienten mit MDS
Andere Namen:
  • ICL670A
  • Chelatbildner
  • Zurückweisung
  • Eisenchelat

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, die unerwünschte Ereignisse gemeldet haben
Zeitfenster: bis zu 53 Wochen
Alle unerwünschten oder ungünstigen medizinischen Vorkommnisse bei einem Teilnehmer, einschließlich abnormaler Anzeichen (z. B. abnormale körperliche Untersuchung oder Laborbefunde), Symptome oder Krankheiten, die zeitlich mit der Teilnahme des Teilnehmers an der Studie verbunden sind, unabhängig davon, ob sie als mit der Teilnahme des Teilnehmers zusammenhängend angesehen werden oder nicht in der Studie. Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse umfassen unerwünschte Ereignisse, die entweder zum Tod führen, ein lebensbedrohliches unerwünschtes Ereignis, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts, eine anhaltende oder erhebliche Arbeitsunfähigkeit oder eine erhebliche Störung der Fähigkeit, normale Funktionen auszuführen, oder eine angeborene Anomalie/Geburt Defekt.
bis zu 53 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Serumferritins vom Ausgangswert bis zu den Wochen 13, 25, 37 und 53
Zeitfenster: Von der Baseline bis zu den Wochen 13, 25, 37 und 53
Veränderung der Serum-Ferritinspiegel vom Ausgangswert bis 3, 6, 9 und 12 Monate (Wochen 13, 25, 37 und 53).
Von der Baseline bis zu den Wochen 13, 25, 37 und 53
Veränderung des labilen Plasmaeisens (LPI)
Zeitfenster: Von der Baseline bis zu den Wochen 13, 25, 37 und 49
LPI stellt die Komponente des nicht an Transferrin gebundenen Eisens dar und ist ein Indikator für eine Eisenüberladung. Die Blutproben für die LPI-Bestimmungen wurden in Woche 1 (vor der ersten Dosis) und in den Wochen 13, 25, 37 und 49 entnommen. LPI wurde berechnet als 1 LPI-Einheit = die Menge an reaktiven Sauerstoffspezies, die von etwa 1,5 μM Fe erzeugt wird
Von der Baseline bis zu den Wochen 13, 25, 37 und 49
Direkt chelatierbares Eisen (DCI)
Zeitfenster: Von der Baseline bis zu den Wochen 13, 25, 37 und 49
Die Blutproben für die DCI-Bestimmungen wurden in Woche 1 (vor der ersten Dosis) und in den Wochen 13, 25, 37 und 49 entnommen.
Von der Baseline bis zu den Wochen 13, 25, 37 und 49
Gesamteisenspiegel
Zeitfenster: Von der Baseline bis zu den Wochen 13, 25, 37, 49 und 53
Die Werte von nicht Transferrin-gebundenem Eisen (NTBI) und Serum-Eisen vom Ausgangswert bis 3, 6, 9 und 12 Monate (Wochen 13, 25, 37 und 49) wurden bestimmt.
Von der Baseline bis zu den Wochen 13, 25, 37, 49 und 53
Serumtransferrinspiegel
Zeitfenster: Von der Baseline bis zu den Wochen 13, 25, 37, 49 und 53
Serumtransferrin vom Ausgangswert bis 3, 6, 9 und 12 Behandlungsmonate (Besuchswochen 13, 25, 37 und 49) wurden bewertet.
Von der Baseline bis zu den Wochen 13, 25, 37, 49 und 53
Transferrin-Sättigung
Zeitfenster: Von der Baseline bis zu den Wochen 13, 25, 37, 49 und 53
Niveaus der Transferrinsättigung vom Ausgangswert bis zu 3, 6, 9 und 12 Monaten.
Von der Baseline bis zu den Wochen 13, 25, 37, 49 und 53
Transfusionsanforderungen
Zeitfenster: bis 1 Jahr
Anzahl der Teilnehmer, die Transfusionen erhielten, die während der Studie zusammengefasst wurden.
bis 1 Jahr
Häufigkeit der hämatologischen Verbesserung während der Studie
Zeitfenster: bis 1 Jahr

Hämatologische Reaktionen, definiert durch die Reaktionskriterien der Internationalen Arbeitsgruppe bei Myelodysplasie. Hämatologische Verbesserung (HI)-Reaktionen, mindestens 9 Wochen, definiert als:

Erythroide Reaktion (Vorbehandlung, <11 g/dl): Hgb-Anstieg um 1,5 g/dl; Relevante Reduktionseinheiten von Transfusionen roter Blutkörperchen (RBC) nach absoluter Anzahl mindestens 4 RBC-Transfusionen/8 Wochen im Vergleich zur Transfusionszahl vor der Behandlung in den vorangegangenen 8 Wochen; Nur Erythrozyten-Transfusionen für Hgb von 9,0 g/dL vor der Behandlung zählen bei der Bewertung des Ansprechens auf Erythrozyten-Transfusionen; Thrombozytenreaktion (Vorbehandlung, < 100 x 10 ^ 9/l): Wenn mit > 20 x 10 ^ 9/l Thrombozyten begonnen wird: absoluter Anstieg 30 x 10 ^ 9/l, Anstieg vom Ausgangswert < 20 x 10 ^ 9/l auf > 20 x 10 ^ 9/l und um =/> 100 %; Reaktion der Neutrophilen (Vorbehandlung, <1,0 x 10^9/l): =/> 100 % Anstieg & absoluter Anstieg >0,5 x 10^9/l; Progression oder Rückfall nach HI: Mindestens 1 der folgenden: =/> 50 % Abnahme der maximalen Ansprechwerte in Granulozyten oder Blutplättchen; Reduzierung des Hgb um 1,5 g/dL; oder Transfusionsabhängigkeit.
bis 1 Jahr
Trog-Plasma-Deferasirox-Konzentration
Zeitfenster: In Woche 13, 25, 37 und 49
Die pharmakokinetischen (PK) Parameter wurden in Woche 13, 25, 37 und 49 mittels Flüssigchromatographie mit Tandem-Massenspektrometrie (LC-MS/MS)-Methode bestimmt.
In Woche 13, 25, 37 und 49
Therapietreue gegenüber Deferasirox
Zeitfenster: bis 1 Jahr
Die Einhaltung der Behandlung wurde anhand von Aufzeichnungen über die verwendete Studienmedikation, die verabreichten Dosierungen und die Intervalle zwischen den Besuchen während der Studie bewertet. Die Verantwortlichkeit für das Medikament wurde vom Feldmonitor während der Besuche vor Ort und nach Abschluss der Studie festgestellt. Die Teilnehmer wurden gebeten, alle unbenutzten Medikamente bei den monatlichen Besuchen zurückzugeben.
bis 1 Jahr
Die Prävalenz von Genmutationen des hereditären Hämochromatose-Gens (HFE).
Zeitfenster: bis Woche 13 (Monat 3)
HFE (Hämochromatose)-Genmutationen in der Population des myelodysplastischen Syndroms (MDS) umfasste die Studie Tests auf die C282Y-, H63D- und S65C-HFE-Genmutationen. Eine Blutprobe wurde zu Studienbeginn (Woche 1) entnommen, oder, falls dieser Besuch ausblieb, wurde die Probe in Woche 13 (Monat 3) entnommen. Von jedem Teilnehmer durfte nur eine Blutprobe entnommen werden.
bis Woche 13 (Monat 3)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

25. Juli 2005

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

28. März 2008

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

28. März 2008

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Mai 2005

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Mai 2005

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

5. Mai 2005

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

16. August 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Juli 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CICL670AUS03

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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