Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie deferazyroksu w leczeniu przeciążenia żelazem po transfuzji u pacjentów z mielodysplastyką

21 lipca 2021 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Otwarte badanie, bezpieczeństwo i tolerancja deferazyroksu w leczeniu przeciążenia żelazem po transfuzji u pacjentów z grupy niskiego ryzyka i INT-1, mielodysplastycznych stosujących monitorowanie stężenia ferrytyny w surowicy

Celem tego badania jest zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności deferazyroksu u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym (MDS) i przewlekłym przeciążeniem żelazem w wyniku transfuzji krwi.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Włączenie do badania wymaga rozpoznania MDS niskiego lub pośredniego (INT-1) ryzyka zgodnie z kryteriami Międzynarodowego Systemu Prognostycznego (IPSS) oraz stężenia ferrytyny w surowicy ≥ 1000 ng/ml. Pacjenci muszą mieć wcześniej co najmniej 30 transfuzji krwinek czerwonych. Deferazyroks będzie podawany w dawce początkowej 20 mg/kg doustnie raz dziennie. Historia transfuzji pacjenta i co najmniej trzy pełne wyniki morfologii krwi (CBC) muszą być dostępne przez 12 tygodni przed rejestracją badania dla pacjentów z MDS i przewlekłym przeciążeniem żelazem w wyniku transfuzji krwi.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

176

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Novartis Investigative Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Novartis Investigative Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H1T 2M4
        • Novartis Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • Univ of Alabama Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85054
        • Mayo Clinic
    • California
      • Concord, California, Stany Zjednoczone, 94520
        • Bay Area Cancer Research Group
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
        • City of Hope National Medical Center
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095-1678
        • UCLA Medical Center
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center, UCLA School of Medicine
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • UCSF
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143-0324
        • UCSF
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80012
        • Rocky Mountain Cancer Centers
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Mayo Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University School of Medicine/Winship Cancer Institute
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stany Zjednoczone, 96813
        • Straub Clinic and Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Novartis Investigative Site
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637-1470
        • University of Chicago Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536-0093
        • University of Kentucky College of Medicine, Markey Cancer Center
    • Louisiana
      • Alexandria, Louisiana, Stany Zjednoczone, 71301
        • Cabrini Center for Cancer Care/Christus St. Frances Cabrini Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21231-1000
        • St. Agnes Healthcare
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01605
        • Rush Cancer Institute Univ. of Massachussets Medical Center
    • Michigan
      • Southfield, Michigan, Stany Zjednoczone, 48075
        • Novartis Investigative Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • The Center for Cancer Care & Research (TCCCR)
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68124-2346
        • Oncology Hematology West, PC
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03756-0001
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • The Cancer Center at Hackensack University
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone, 87109
        • NMOHC
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14623
        • Roswell Park Cancer Center
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14621
        • Rochester General Hospital/Lipson Cancer and Blood Center
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28801
        • Cancer Care of WNC
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157-1082
        • Wake Forest UniversitComprehensive Cancer Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • The Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Thomas Jefferson University; Jefferson Medical College, Kimmel Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Western Pennsylvania Hospital Cancer Institute
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38120
        • The West Cancer Clinic
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor/The Methodist Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84106
        • Utah Cancer Specialists
    • Virginia
      • Arlington, Virginia, Stany Zjednoczone, 22205
        • Arlington Fairfax Hematology Oncology PC
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99202
        • Novartis Investigative Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej z MDS niskiego lub pośredniego ryzyka (INT-1).
  • Pacjenci mogą być LUB wcześniej nie stosowali chelatacji żelaza LUB byli wcześniej leczeni deferoksaminą (DFO).
  • Wiek większy lub równy 18 lat
  • Dostępność zapisów transfuzji za 12 tygodni poprzedzających rejestrację
  • Minimum 30 poprzednich transfuzji krwinek czerwonych w ciągu całego życia
  • Dostępność co najmniej trzech wartości CBC (przed transfuzją) w ciągu 12 tygodni poprzedzających rejestrację
  • Ferrytyna w surowicy:

Aby rozpocząć okres przesiewowy, stężenie ferrytyny w surowicy ≥ 1000 ng/ml w co najmniej dwóch przypadkach, w odstępie co najmniej dwóch tygodni, w ciągu poprzedniego roku.

Stężenie ferrytyny w surowicy ≥ 1000 ng/ml podczas badania przesiewowego w laboratorium centralnym.

  • Oczekiwana długość życia ≥ 6 miesięcy
  • Kobiety aktywne seksualnie muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji lub przejść udokumentowaną klinicznie całkowitą histerektomię i/lub wycięcie jajników lub podwiązanie jajowodów lub być po menopauzie (zdefiniowanej jako brak miesiączki przez co najmniej 12 miesięcy)
  • Zdolność do wyrażenia pisemnej świadomej zgody

Kryteria wyłączenia:

  • Stężenie kreatyniny w surowicy powyżej górnej granicy normy
  • Aminotransferaza alaninowa (ALT) > 500 j./l podczas badania przesiewowego
  • Kliniczne lub laboratoryjne dowody na aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C
  • Stosunek białka do kreatyniny w moczu > 0,5 mg/mg
  • Historia pozytywnego wyniku testu na obecność wirusa HIV (ELISA lub Western blot)
  • Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) > 2
  • Pacjenci z niekontrolowanym nadciśnieniem układowym
  • Niestabilna choroba serca niekontrolowana standardową terapią medyczną
  • Pacjenci z rozpoznaniem lub historią klinicznie istotnego działania toksycznego na oczy związanego z chelatacją żelaza
  • Choroby ogólnoustrojowe (sercowo-naczyniowe, nerek, wątroby itp.), które uniemożliwiają leczenie w ramach badania
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Leczenie badanym lekiem o działaniu ogólnoustrojowym w ciągu ostatnich 4 tygodni lub badanym lekiem o działaniu miejscowym w ciągu ostatnich 7 dni
  • Inny stan chirurgiczny lub medyczny, który może znacząco zmienić wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie badanego leku
  • Historia nieprzestrzegania reżimów medycznych lub pacjentów, którzy są uważani za potencjalnie niewiarygodnych i/lub niechętnych do współpracy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: ICL670
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji deferazyroksu w dawce 20 mg/kg mc./dobę przez rok u pacjentów z MDS
Lek: Deferazyroks
20 mg/kg mc./dobę przez rok u pacjentów z MDS
Inne nazwy:
  • ICL670A
  • chelator
  • zniewolony
  • chelatowanie żelaza

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników zgłaszających zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: do 53 tygodni
Wszelkie nieprzewidziane lub niekorzystne zdarzenia medyczne u uczestnika, w tym wszelkie nieprawidłowe objawy (na przykład nieprawidłowe wyniki badania fizykalnego lub laboratoryjnego), objawy lub choroby, tymczasowo związane z udziałem uczestnika w badaniu, niezależnie od tego, czy są uważane za związane z udziałem uczestnika, czy nie W badaniu. Poważne zdarzenia niepożądane obejmują zdarzenia niepożądane, które skutkują zgonem, zdarzeniem niepożądanym zagrażającym życiu, hospitalizacją w szpitalu lub przedłużeniem istniejącej hospitalizacji, trwałą lub znaczną niezdolnością lub znacznym zaburzeniem zdolności do wykonywania normalnych funkcji lub wadą wrodzoną/porodem wada.
do 53 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana stężenia ferrytyny w surowicy od wartości początkowej do tygodni 13, 25, 37 i 53
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodni 13, 25, 37 i 53
Zmiana poziomu ferrytyny w surowicy od wartości początkowej do 3, 6, 9 i 12 miesięcy (tygodnie 13, 25, 37 i 53).
Od punktu początkowego do tygodni 13, 25, 37 i 53
Zmiana w labilnym żelazie plazmowym (LPI)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodni 13, 25, 37 i 49
LPI reprezentuje składnik żelaza niezwiązanego z transferyną i jest wskaźnikiem przeciążenia żelazem. Próbkę krwi do oznaczenia LPI pobrano w 1. tygodniu (przed podaniem pierwszej dawki) oraz w 13., 25., 37. i 49. tygodniu. LPI obliczono jako 1 jednostka LPI = ilość reaktywnych form tlenu wytwarzanych przez około 1,5 μM Fe
Od punktu początkowego do tygodni 13, 25, 37 i 49
Żelazo chelatowalne bezpośrednio (DCI)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodni 13, 25, 37 i 49
Próbki krwi do oznaczania DCI pobrano w 1. tygodniu (przed podaniem pierwszej dawki) oraz w 13., 25., 37. i 49. tygodniu.
Od punktu początkowego do tygodni 13, 25, 37 i 49
Całkowity poziom żelaza
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodni 13, 25, 37, 49 i 53
Oceniono poziomy żelaza niezwiązanego z transferyną (NTBI) i żelaza w surowicy od wartości początkowej do 3, 6, 9 i 12 miesięcy (tygodnie 13, 25, 37 i 49).
Od punktu początkowego do tygodni 13, 25, 37, 49 i 53
Poziomy transferyny w surowicy
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodni 13, 25, 37, 49 i 53
Oceniano transferynę w surowicy od wartości początkowej do 3, 6, 9 i 12 miesięcy leczenia (wizyta w 13, 25, 37 i 49 tygodniu).
Od punktu początkowego do tygodni 13, 25, 37, 49 i 53
Nasycenie transferyną
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodni 13, 25, 37, 49 i 53
Poziomy wysycenia transferyny od wartości wyjściowej do 3, 6, 9 i 12 miesięcy.
Od punktu początkowego do tygodni 13, 25, 37, 49 i 53
Wymagania dotyczące transfuzji
Ramy czasowe: do 1 roku
Liczba uczestników otrzymujących transfuzje, podsumowana w trakcie badania.
do 1 roku
Częstotliwość poprawy hematologicznej podczas badania
Ramy czasowe: do 1 roku

Odpowiedzi hematologiczne określone przez kryteria odpowiedzi Międzynarodowej Grupy Roboczej w mielodysplazji. Poprawa hematologiczna (HI), trwająca co najmniej 9 tygodni, zdefiniowana jako:

Odpowiedź erytroidalna (wstępne leczenie, <11 g/dl): wzrost Hgb o 1,5 g/dl; Odpowiednie jednostki redukcji transfuzji krwinek czerwonych (RBC) w liczbie bezwzględnej co najmniej 4 transfuzje krwinek czerwonych/8 tygodni w porównaniu z liczbą transfuzji przed leczeniem w poprzednich 8 tygodniach; Tylko transfuzje krwinek czerwonych dla Hgb 9,0 g/dl przed leczeniem liczą się w ocenie odpowiedzi na transfuzję krwinek czerwonych; Odpowiedź płytek krwi (wstępne leczenie, <100x10^9/l): jeśli początkowa liczba płytek >20x10^9/l: bezwzględny wzrost 30x10^9/l, wzrost od wartości początkowej <20x10^9/l do >20x10^9/l i o =/> 100%; Odpowiedź neutrofili (wstępne leczenie, <1,0x10^9/l): =/> 100% wzrost i bezwzględny wzrost >0,5x10^9/l; Progresja lub nawrót po HI: Co najmniej 1 z poniższych: =/>50% spadek od maksymalnego poziomu odpowiedzi w granulocytach lub płytkach krwi; Redukcja Hgb o 1,5 g/dL; lub uzależnienie od transfuzji.
do 1 roku
Minimalne stężenie deferazyroksu w osoczu
Ramy czasowe: W 13, 25, 37 i 49 tygodniu
Parametry farmakokinetyczne (PK) oceniono w 13, 25, 37 i 49 tygodniu, stosując metodę chromatografii cieczowej z tandemową spektrometrią mas (LC-MS/MS).
W 13, 25, 37 i 49 tygodniu
Zgodność leczenia z deferazyroksem
Ramy czasowe: do 1 roku
Zgodność z leczeniem oceniano na podstawie zapisów stosowanych leków, podawanych dawek i przerw między wizytami w trakcie badania. Odpowiedzialność za lek została odnotowana przez monitora terenowego podczas wizyt na miejscu i po zakończeniu badania. Uczestnicy zostali poproszeni o zwrot wszystkich niewykorzystanych leków podczas comiesięcznych wizyt.
do 1 roku
Częstość występowania mutacji genu dziedzicznej hemochromatozy (HFE).
Ramy czasowe: do tygodnia 13 (miesiąc 3)
Mutacji genu HFE (hemochromatoza) w populacji z zespołem mielodysplastycznym (MDS), badanie obejmowało badanie mutacji genów C282Y, H63D i S65C HFE. Jedną próbkę krwi pobrano w punkcie wyjściowym (tydzień 1) lub, jeśli tej wizyty nie było, próbkę pobrano w 13. tygodniu (miesiąc 3). Od każdego uczestnika miała zostać pobrana tylko jedna próbka krwi.
do tygodnia 13 (miesiąc 3)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

25 lipca 2005

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

28 marca 2008

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

28 marca 2008

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 maja 2005

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 maja 2005

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

5 maja 2005

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

16 sierpnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 lipca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CICL670AUS03

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj