Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av Deferasirox for behandling av transfusjonal jernoverbelastning hos myelodysplastiske pasienter

21. juli 2021 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En åpen etikett, sikkerhet og tolerabilitetsstudie av Deferasirox for behandling av transfusjonal jernoverbelastning hos lavrisikopasienter og INT-1, myelodysplastiske pasienter som bruker serumferritinovervåking

Formålet med denne studien er å undersøke sikkerheten og effekten av deferasirox hos pasienter med myelodysplastisk syndrom (MDS) og kronisk jernoverskudd fra blodtransfusjoner.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studiebidrag krever en diagnose av lav eller middels (INT-1) risiko MDS i henhold til International Prognostic Scoring System (IPSS) kriterier og serumferritin ≥ 1000 ng/ml. Pasienter må ha hatt minst 30 tidligere transfusjoner av røde blodlegemer. Deferasirox vil bli administrert med en startdose på 20 mg/kg oralt én gang daglig. Pasienttransfusjonshistorie og minst tre verdier for fullstendig blodtelling (CBC) må være tilgjengelig i de 12 ukene før studieregistrering for pasienter med MDS og kronisk jernoverskudd fra blodtransfusjoner.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

176

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 1Y6
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Novartis Investigative Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Novartis Investigative Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H1T 2M4
        • Novartis Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
        • Novartis Investigative Site
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • Univ of Alabama Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85054
        • Mayo Clinic
    • California
      • Concord, California, Forente stater, 94520
        • Bay Area Cancer Research Group
      • Duarte, California, Forente stater, 91010
        • City of Hope National Medical Center
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095-1678
        • UCLA Medical Center
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center, UCLA School of Medicine
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • UCSF
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143-0324
        • UCSF
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80012
        • Rocky Mountain Cancer Centers
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Mayo Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University School of Medicine/Winship Cancer Institute
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Forente stater, 96813
        • Straub Clinic and Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Novartis Investigative Site
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637-1470
        • University of Chicago Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536-0093
        • University of Kentucky College of Medicine, Markey Cancer Center
    • Louisiana
      • Alexandria, Louisiana, Forente stater, 71301
        • Cabrini Center for Cancer Care/Christus St. Frances Cabrini Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21231-1000
        • St. Agnes Healthcare
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01605
        • Rush Cancer Institute Univ. of Massachussets Medical Center
    • Michigan
      • Southfield, Michigan, Forente stater, 48075
        • Novartis Investigative Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • The Center for Cancer Care & Research (TCCCR)
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68124-2346
        • Oncology Hematology West, PC
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forente stater, 03756-0001
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
        • The Cancer Center at Hackensack University
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forente stater, 87109
        • NMOHC
    • New York
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14623
        • Roswell Park Cancer Center
      • Rochester, New York, Forente stater, 14621
        • Rochester General Hospital/Lipson Cancer and Blood Center
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Forente stater, 28801
        • Cancer Care of WNC
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157-1082
        • Wake Forest UniversitComprehensive Cancer Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • The Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Thomas Jefferson University; Jefferson Medical College, Kimmel Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Western Pennsylvania Hospital Cancer Institute
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38120
        • The West Cancer Clinic
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor/The Methodist Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84106
        • Utah Cancer Specialists
    • Virginia
      • Arlington, Virginia, Forente stater, 22205
        • Arlington Fairfax Hematology Oncology PC
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forente stater, 99202
        • Novartis Investigative Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige eller kvinnelige pasienter med lav eller middels (INT-1) risiko MDS
  • Pasienter kan ENTEN være naive til jernkelering ELLER ha hatt tidligere behandling med deferoksamin (DFO).
  • Alder over eller lik 18 år
  • Tilgjengelighet av transfusjonsjournaler for de 12 ukene før registrering
  • Minimum 30 tidligere pakkede transfusjoner av røde blodlegemer
  • Tilgjengelighet av minst tre CBC-verdier (pretransfusjon) i løpet av de 12 ukene før registrering
  • Serum ferritin:

For å gå inn i screeningsperioden, serumferritin ≥ 1000 ng/ml ved minst to anledninger, med minst to ukers mellomrom, i løpet av året før.

Serumferritin ≥ 1000 ng/mL ved screening via sentrallab.

  • Forventet levealder ≥ 6 måneder
  • Seksuelt aktive kvinner må bruke en effektiv prevensjonsmetode, eller må ha gjennomgått klinisk dokumentert total hysterektomi og/eller ooforektomi, eller tubal ligering eller være postmenopausale (definert som amenoré i minst 12 måneder)
  • Kunne gi skriftlig informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Serumkreatinin over den øvre normalgrensen
  • Alaninaminotransferase (ALT) > 500 U/L under screening
  • Klinisk eller laboratoriebevis for aktiv hepatitt B eller C
  • Urinprotein/kreatinin-forhold > 0,5 mg/mg
  • Anamnese med HIV-positive testresultat (ELISA eller Western blot)
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus > 2
  • Pasienter med ukontrollert systemisk hypertensjon
  • Ustabil hjertesykdom som ikke kontrolleres av standard medisinsk behandling
  • Pasienter med diagnose eller historie med klinisk relevant okulær toksisitet relatert til jernkelering
  • Systemiske sykdommer (kardiovaskulær, nyre, lever, etc.) som ville forhindre studiebehandling
  • Graviditet eller amming
  • Behandling med systemisk undersøkelseslegemiddel i løpet av de siste 4 ukene eller lokalt undersøkelsesmiddel innen de siste 7 dagene
  • Annen kirurgisk eller medisinsk tilstand som i betydelig grad kan endre absorpsjon, distribusjon, metabolisme eller utskillelse av studiemedisin
  • Historie om manglende overholdelse av medisinske regimer eller pasienter som anses som potensielt upålitelige og/eller ikke samarbeidsvillige

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: ICL670
Evaluer sikkerheten og toleransen til deferasirox 20 mg/kg/dag over ett år hos pasienter med MDS
Legemiddel: Deferasirox
20 mg/kg/dag over ett år hos pasienter med MDS
Andre navn:
  • ICL670A
  • chelator
  • desperal
  • jernkelering

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som rapporterer uønskede hendelser
Tidsramme: opptil 53 uker
Enhver uheldig eller ugunstig medisinsk hendelse hos en deltaker, inkludert ethvert unormalt tegn (for eksempel unormal fysisk undersøkelse eller laboratoriefunn), symptom eller sykdom, tidsmessig assosiert med deltakerens deltakelse i studien, uansett om det anses relatert til deltakerens deltakelse eller ikke i studiet. Alvorlige uønskede hendelser inkluderer uønskede hendelser som resulterer i enten død, en livstruende uønsket hendelse, sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, vedvarende eller betydelig manglende evne eller vesentlig forstyrrelse av evnen til å utføre normale funksjoner, eller en medfødt anomali/fødsel. defekt.
opptil 53 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i serumferritin fra baseline til uke 13, 25, 37 og 53
Tidsramme: Fra baseline til uke 13, 25, 37 og 53
Endring i nivåer av serumferritin fra baseline til 3, 6, 9 og 12 måneder (uke 13, 25, 37 og 53).
Fra baseline til uke 13, 25, 37 og 53
Endring i labilt plasmajern (LPI)
Tidsramme: Fra baseline til uke 13, 25, 37 og 49
LPI representerer komponenten av ikke-transferrinbundet jern og er en indikator på jernoverbelastning. Blodprøven for LPI-bestemmelser ble tatt ved uke 1 (før første dose) og ved uke 13, 25, 37 og 49. LPI ble beregnet som 1 LPI-enhet = mengden reaktive oksygenarter produsert av omtrent 1,5 μM Fe
Fra baseline til uke 13, 25, 37 og 49
Direkte chelaterbart jern (DCI)
Tidsramme: Fra baseline til uke 13, 25, 37 og 49
Blodprøven for DCI-bestemmelser ble tatt ved uke 1 (før første dose) og ved uke 13, 25, 37 og 49.
Fra baseline til uke 13, 25, 37 og 49
Totale jernnivåer
Tidsramme: Fra baseline til uke 13, 25, 37, 49 og 53
Nivåer av ikke-transferrinbundet jern (NTBI) og serumjern fra baseline til 3,6,9 og 12 måneder (uke 13, 25, 37 og 49) ble vurdert.
Fra baseline til uke 13, 25, 37, 49 og 53
Serum transferrinnivåer
Tidsramme: Fra baseline til uke 13, 25, 37, 49 og 53
Serumtransferrin fra baseline til 3, 6, 9 og 12 måneders behandling (besøksuke 13, 25, 37 og 49) ble vurdert.
Fra baseline til uke 13, 25, 37, 49 og 53
Transferrinmetning
Tidsramme: Fra baseline til uke 13, 25, 37, 49 og 53
Nivåer av transferrinmetning fra baseline til 3, 6, 9 og 12 måneder.
Fra baseline til uke 13, 25, 37, 49 og 53
Transfusjonskrav
Tidsramme: opptil 1 år
Antall deltakere som mottar transfusjoner, oppsummert under studien.
opptil 1 år
Hyppighet av hematologisk forbedring under studien
Tidsramme: opptil 1 år

Hematologiske responser definert av International Working Groups responskriterier i myelodysplasi. Hematologisk forbedring (HI) responser, minst 9 uker definert som:

Erytroidrespons (forbehandling, <11 g/dL): Hgb-økning med 1,5 g/dL; Relevante reduksjonsenheter for transfusjoner av røde blodlegemer (RBC) med absolutt antall minst 4 RBC-transfusjoner/8 uker sammenlignet med transfusjonsnummer før behandling i de foregående 8 ukene; Kun RBC-transfusjoner for Hgb på 9,0 g/dL forbehandling teller i RBC-transfusjonsresponsevaluering; Blodplaterespons (forbehandling,<100x10^9/L): Ved start med >20x10^9/L blodplater: absolutt økning 30x10^9/L, Økning fra baseline <20 x10^9/L til >20x10^9/L og av =/> 100 %; Nøytrofil respons (forbehandling, <1,0x10^9/L): =/> 100 % økning & absolutt økning >0,5x10^9/L; Progresjon eller tilbakefall etter HI: Minst 1 av følgende: =/>50 % reduksjon fra maksimale responsnivåer i granulocytter eller blodplater; Reduksjon i Hgb med 1,5 g/dL; eller transfusjonsavhengighet.
opptil 1 år
Gjennom Plasma Deferasirox-konsentrasjon
Tidsramme: I uke 13, 25, 37 og 49
De farmakokinetiske (PK) parametrene ble vurdert ved uke 13, 25, 37 og 49 ved bruk av væskekromatografi med tandem massespektrometri (LC-MS/MS) metode.
I uke 13, 25, 37 og 49
Behandlingsoverholdelse til Deferasirox
Tidsramme: opptil 1 år
Behandlingsoverholdelse ble vurdert ved å bruke registreringer av studiemedisiner brukt, administrerte doser og intervaller mellom besøk under studien. Narkotikaansvar ble notert av feltmonitoren under besøk på stedet og ved fullføring av forsøket. Deltakerne ble bedt om å returnere all ubrukt medisin ved månedlige besøk.
opptil 1 år
Forekomsten av arvelige hemokromatose-gen (HFE) genmutasjoner
Tidsramme: opp til uke 13 (måned 3)
HFE (hemokromatose) genmutasjoner i myelodysplastisk syndrom (MDS) populasjonen, forsøket inkluderte testing for C282Y, H63D og S65C HFE genmutasjoner. Én blodprøve ble tatt ved baseline (uke 1), eller, hvis besøket manglet, ble prøven tatt i uke 13 (måned 3). Det skulle kun tas én blodprøve fra hver deltaker.
opp til uke 13 (måned 3)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

25. juli 2005

Primær fullføring (FAKTISKE)

28. mars 2008

Studiet fullført (FAKTISKE)

28. mars 2008

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. mai 2005

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. mai 2005

Først lagt ut (ANSLAG)

5. mai 2005

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

16. august 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. juli 2021

Sist bekreftet

1. juli 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CICL670AUS03

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Overbelastning av jern

Kliniske studier på Deferasirox

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Togo

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere