Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A deferasirox vizsgálata mielodiszpláziás betegek transzfúziós vas-túlterhelésének kezelésére

2021. július 21. frissítette: Novartis Pharmaceuticals

A Deferasirox nyílt címkézésű, biztonságossági és tolerálhatósági vizsgálata alacsony kockázatú és INT-1, mielodiszpláziás betegek transzfúziós vastúlterhelésének kezelésére, szérum ferritin monitorozással

A vizsgálat célja a deferasirox biztonságosságának és hatásosságának vizsgálata myelodysplasiás szindrómában (MDS) és vérátömlesztésből eredő krónikus vastúlterhelésben szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálatba való belépéshez alacsony vagy közepes (INT-1) kockázatú MDS diagnózisa szükséges a Nemzetközi Prognosztikai Pontozási Rendszer (IPSS) kritériumai szerint, és a szérum ferritin ≥ 1000 ng/ml. A betegeknek legalább 30 vörösvérsejt-transzfúzióban kell részesülniük. A deferaziroxot 20 mg/ttkg kezdeti dózisban kell beadni szájon át naponta egyszer. A betegek transzfúziós kórtörténetének és legalább három teljes vérkép (CBC) értéknek rendelkezésre kell állnia a vizsgálati regisztrációt megelőző 12 hétben MDS-ben szenvedő és vérátömlesztésből származó krónikus vastúlterhelésben szenvedő betegek esetében.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

176

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35294
        • Univ of Alabama Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85054
        • Mayo Clinic
    • California
      • Concord, California, Egyesült Államok, 94520
        • Bay Area Cancer Research Group
      • Duarte, California, Egyesült Államok, 91010
        • City of Hope National Medical Center
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095-1678
        • UCLA Medical Center
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center, UCLA School of Medicine
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
        • UCSF
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143-0324
        • UCSF
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80012
        • Rocky Mountain Cancer Centers
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32224
        • Mayo Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Emory University School of Medicine/Winship Cancer Institute
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Egyesült Államok, 96813
        • Straub Clinic and Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • Novartis Investigative Site
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637-1470
        • University of Chicago Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Egyesült Államok, 40536-0093
        • University of Kentucky College of Medicine, Markey Cancer Center
    • Louisiana
      • Alexandria, Louisiana, Egyesült Államok, 71301
        • Cabrini Center for Cancer Care/Christus St. Frances Cabrini Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21231-1000
        • St. Agnes Healthcare
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Egyesült Államok, 01605
        • Rush Cancer Institute Univ. of Massachussets Medical Center
    • Michigan
      • Southfield, Michigan, Egyesült Államok, 48075
        • Novartis Investigative Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • The Center for Cancer Care & Research (TCCCR)
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68124-2346
        • Oncology Hematology West, PC
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Egyesült Államok, 03756-0001
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Egyesült Államok, 07601
        • The Cancer Center at Hackensack University
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Egyesült Államok, 87109
        • NMOHC
    • New York
      • Buffalo, New York, Egyesült Államok, 14623
        • Roswell Park Cancer Center
      • Rochester, New York, Egyesült Államok, 14621
        • Rochester General Hospital/Lipson Cancer and Blood Center
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Egyesült Államok, 28801
        • Cancer Care of WNC
      • Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27157-1082
        • Wake Forest UniversitComprehensive Cancer Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
        • The Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
        • Thomas Jefferson University; Jefferson Medical College, Kimmel Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
        • Western Pennsylvania Hospital Cancer Institute
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38120
        • The West Cancer Clinic
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Baylor/The Methodist Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84106
        • Utah Cancer Specialists
    • Virginia
      • Arlington, Virginia, Egyesült Államok, 22205
        • Arlington Fairfax Hematology Oncology PC
    • Washington
      • Spokane, Washington, Egyesült Államok, 99202
        • Novartis Investigative Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Novartis Investigative Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Novartis Investigative Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H1T 2M4
        • Novartis Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
        • Novartis Investigative Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi vagy női betegek alacsony vagy közepes (INT-1) kockázatú MDS-ben
  • A betegek VAGY nem kaptak vaskelátot, VAGY korábban deferoxaminnal (DFO) kezeltek.
  • 18 évnél nagyobb vagy egyenlő életkor
  • A transzfúziós nyilvántartások elérhetősége a regisztrációt megelőző 12 hétben
  • Élethosszig tartó minimum 30 korábbi csomagolt vörösvérsejt transzfúzió
  • Legalább három CBC-érték (transzfúzió előtti) rendelkezésre állása a regisztrációt megelőző 12 hét során
  • Ferritin szérum:

A szűrési időszak megkezdéséhez szérum ferritin ≥ 1000 ng/ml legalább két alkalommal, legalább kéthetes különbséggel az előző évben.

Szérum ferritin ≥ 1000 ng/mL a központi laboron keresztül végzett szűréskor.

  • Várható élettartam ≥ 6 hónap
  • A szexuálisan aktív nőknek hatékony fogamzásgátlási módszert kell alkalmazniuk, vagy klinikailag dokumentált teljes méheltávolításon és/vagy peteeltávolításon vagy petevezeték-lekötésen kell átesniük, vagy posztmenopauzálisnak kell lenniük (amenorrhoeaként definiálva legalább 12 hónapig).
  • Képes írásos beleegyező nyilatkozatot adni

Kizárási kritériumok:

  • A szérum kreatinin a normál felső határa felett van
  • Alanin aminotranszferáz (ALT) > 500 U/L a szűrés során
  • Aktív hepatitis B vagy C klinikai vagy laboratóriumi bizonyítékai
  • A vizelet fehérje/kreatinin aránya > 0,5 mg/mg
  • HIV-pozitív teszt eredménye (ELISA vagy Western blot)
  • Keleti Kooperatív Onkológiai Csoport (ECOG) teljesítményének állapota > 2
  • Nem kontrollált szisztémás hipertóniában szenvedő betegek
  • Instabil szívbetegség, amelyet a szokásos orvosi terápia nem szabályoz
  • Betegek, akiknél vaskelátképződéssel kapcsolatos, klinikailag jelentős szemtoxicitást diagnosztizáltak vagy anamnézisben szerepel
  • Szisztémás betegségek (szív- és érrendszeri, vese-, máj- stb.), amelyek megakadályozzák a vizsgálati kezelést
  • Terhesség vagy szoptatás
  • Kezelés szisztémás vizsgálati gyógyszerrel az elmúlt 4 hétben vagy helyi vizsgálati gyógyszerrel az elmúlt 7 napban
  • Egyéb műtéti vagy egészségügyi állapot, amely jelentősen megváltoztathatja a vizsgált gyógyszer felszívódását, eloszlását, metabolizmusát vagy kiválasztódását
  • Az orvosi kezelések be nem tartása a kórelőzményben, vagy olyan betegek, akiket potenciálisan megbízhatatlannak és/vagy nem együttműködőnek tartanak

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: ICL670
Értékelje a 20 mg/ttkg/nap deferazirox biztonságosságát és tolerálhatóságát egy éven keresztül MDS-ben szenvedő betegeknél
Drog: Deferasirox
20 mg/ttkg/nap egy éven át MDS-ben szenvedő betegeknél
Más nevek:
  • ICL670A
  • kelátképző
  • lemondás
  • vas kelát

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A nemkívánatos eseményeket jelentő résztvevők száma
Időkeret: 53 hétig
Bármilyen nemkívánatos vagy kedvezőtlen orvosi esemény egy résztvevőnél, beleértve a kóros jeleket (például kóros fizikális vizsgálat vagy laboratóriumi lelet), tünetet vagy betegséget, amely időlegesen kapcsolódik a résztvevőnek a vizsgálatban való részvételéhez, függetlenül attól, hogy a résztvevő részvételével kapcsolatosnak tekinthető-e vagy sem. a dolgozószobában. Súlyos nemkívánatos események közé tartoznak azok a nemkívánatos események, amelyek halált, életveszélyes nemkívánatos eseményt, fekvőbeteg-kórházi kezelést vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását, tartós vagy jelentős munkaképtelenséget vagy a normális funkciók végzésére való képesség jelentős megzavarását, vagy veleszületett rendellenességet/születést eredményeznek. disszidál.
53 hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A szérum feritin változása az alapértékről a 13., 25., 37. és 53. hétre
Időkeret: Az alaphelyzettől a 13., 25., 37. és 53. hétig
A szérum ferritin szintjének változása a kiindulási értékről 3, 6, 9 és 12 hónapra (13., 25., 37. és 53. hét).
Az alaphelyzettől a 13., 25., 37. és 53. hétig
A labilis plazmavas (LPI) változása
Időkeret: Az alaphelyzettől a 13., 25., 37. és 49. hétig
Az LPI a nem transzferrinhez kötött vas összetevője, és a vas túlterhelésének jelzője. Az LPI meghatározásához szükséges vérmintát az 1. héten (az első adag előtt) és a 13., 25., 37. és 49. héten vettük. Az LPI-t úgy számítottuk ki, hogy 1 LPI egység = a körülbelül 1,5 μM Fe által termelt reaktív oxigénfajták mennyisége
Az alaphelyzettől a 13., 25., 37. és 49. hétig
Közvetlenül kelátozható vas (DCI)
Időkeret: Az alaphelyzettől a 13., 25., 37. és 49. hétig
A DCI-meghatározáshoz szükséges vérmintát az 1. héten (az első adag előtt) és a 13., 25., 37. és 49. héten vettük.
Az alaphelyzettől a 13., 25., 37. és 49. hétig
Teljes vasszint
Időkeret: Az alaphelyzettől a 13., 25., 37., 49. és 53. hétig
Felmérték a nem transzferrinhez kötött vas (NTBI) és a szérum vas szintjét a kiindulási értéktől a 3, 6, 9 és 12 hónapig (13., 25., 37. és 49. hét).
Az alaphelyzettől a 13., 25., 37., 49. és 53. hétig
Szérum transzferrin szint
Időkeret: Az alaphelyzettől a 13., 25., 37., 49. és 53. hétig
A szérum transzferrin szintjét a kiindulási értéktől a 3., 6., 9. és 12. hónapos kezelésig (13., 25., 37. és 49. látogatási hét) értékelték.
Az alaphelyzettől a 13., 25., 37., 49. és 53. hétig
Transzferrin telítettség
Időkeret: Az alaphelyzettől a 13., 25., 37., 49. és 53. hétig
A transzferrin telítettség szintje az alapvonaltól 3, 6, 9 és 12 hónapig.
Az alaphelyzettől a 13., 25., 37., 49. és 53. hétig
Transzfúziós követelmények
Időkeret: legfeljebb 1 évig
A transzfúziót kapott résztvevők száma, a vizsgálat során összegzett.
legfeljebb 1 évig
A hematológiai javulás gyakorisága a vizsgálat során
Időkeret: legfeljebb 1 évig

A Nemzetközi Munkacsoport válaszkritériumai által meghatározott hematológiai válaszok myelodysplasiában. Hematológiai javulás (HI) válaszok, legalább 9 hetes, a következőképpen definiálva:

Eritroid válasz (előkezelés, <11 g/dl): Hgb növekedése 1,5 g/dl-rel; A vörösvértestek (RBC) transzfúziójának megfelelő csökkentési egységei abszolút szám szerint legalább 4 VVT transzfúzió/8 hét, összehasonlítva a kezelés előtti transzfúziók számával az előző 8 hétben; Csak a 9,0 g/dl-es Hgb-re vonatkozó vörösvértest-transzfúziók számítanak a kezelés előtti vörösvértest-transzfúziós válasz értékelésénél; Thrombocyta-válasz (előkezelés, <100x10^9/L): Ha >20x10^9/L vérlemezkeszámmal kezdődik: abszolút növekedés 30x10^9/l, növekedés a kiindulási értékről <20x10^9/l >20x10^9/l-re és =/> 100%-kal; Neutrophil válasz (előkezelés, <1,0x10^9/L): =/> 100%-os növekedés és abszolút növekedés >0,5x10^9/L; Progresszió vagy relapszus HI után: Az alábbiak közül legalább 1: =/>50%-os csökkenés a maximális válaszszinthez képest a granulocitákban vagy a vérlemezkékben; Hgb csökkenése 1,5 g/dl-rel; vagy transzfúziós függőség.
legfeljebb 1 évig
Plazma Deferasirox koncentráción keresztül
Időkeret: A 13., 25., 37. és 49. héten
A farmakokinetikai (PK) paramétereket a 13., 25., 37. és 49. héten értékeltük folyadékkromatográfiás tandem tömegspektrometriás (LC-MS/MS) módszerrel.
A 13., 25., 37. és 49. héten
A Deferasirox kezelésének megfelelősége
Időkeret: legfeljebb 1 évig
A kezelésnek való megfelelést a vizsgálat során alkalmazott gyógyszeres kezelés, a beadott dózisok és a vizitek közötti intervallumok alapján értékeltük. A kábítószer-elszámoltathatóságot a helyszíni szemle során és a vizsgálat befejezésekor észlelte a helyszíni monitor. A résztvevőket arra kérték, hogy a havi látogatásokon vigyék vissza az összes fel nem használt gyógyszert.
legfeljebb 1 évig
Az örökletes hemokromatózis gén (HFE) génmutációinak prevalenciája
Időkeret: a 13. hétig (3. hónap)
HFE (hemochromatosis) génmutációk a myelodysplasiás szindrómás (MDS) populációban, a vizsgálat a C282Y, H63D és S65C HFE génmutációk tesztelését is magában foglalta. Egy vérmintát vettünk az alaphelyzetben (1. hét), vagy ha ez a látogatás hiányzott, a mintát a 13. héten (3. hónap) vettük. Minden résztvevőtől csak egy vérmintát kellett venni.
a 13. hétig (3. hónap)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novartis Pharmaceuticals

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2005. július 25.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2008. március 28.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2008. március 28.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2005. május 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2005. május 4.

Első közzététel (BECSLÉS)

2005. május 5.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2021. augusztus 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. július 21.

Utolsó ellenőrzés

2021. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CICL670AUS03

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Vas túlterhelés

Klinikai vizsgálatok a Deferasirox

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Pakistan

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel