IMM 0212: 중증 선천성 T 세포 면역결핍 치료를 위한 조혈 줄기 세포 이식을 위한 전처리 요법으로 플루다라빈 및 항흉선세포 글로불린을 병용한 부설판

이것은 소아 혈액 및 골수 이식 컨소시엄이 조정한 다중 기관, 단일 부문, 비무작위 파일럿 연구입니다. 적격 환자는 중증 복합 면역결핍 증후군(SCID) 또는 중증 T 세포 면역결핍 장애가 있습니다. 이러한 장애가 있는 환자는 적절하게 기능하는 면역 체계가 없습니다. 치료하지 않으면 이러한 장애는 유아기 사망을 초래합니다. 이러한 질병에 사용되는 표준 치료법은 일치하는 기증자로부터 환자에게 줄기 세포 이식을 제공하는 것입니다. 기증자 세포는 가족 구성원, 비혈연 골수 기증자 또는 제대혈에서 유래할 수 있습니다. 기증자 출처는 이식 위험과 준비 요법에 대한 접근 방식에 영향을 미칩니다.

SCIDS 또는 중증 T 세포 면역결핍 증후군 환자에게 사용되는 다양한 준비 요법이 많이 있습니다. 일부 환자는 예비 요법을 받지 않은 반면 다른 환자는 항흉선세포 글로불린(ATG; 투여 시 림프구를 죽이는 말에서 만들어진 면역 단백질)만 투여 받았습니다. 또 다른 환자들은 기존의 화학 요법을 받았습니다. 아무것도 치료하지 않거나 ATG 단독 치료를 받은 소아의 경우 이식 실패 또는 부분 생착만 발생할 위험이 증가합니다. 이런 일이 발생하면 환자는 면역 체계를 지원하기 위해 면역 글로불린을 사용한 평생 요법이 필요합니다. 화학 요법으로 치료받은 어린이는 일반적으로 완전한 면역 회복을 보이지만 화학 요법으로 인한 주요 부작용이 있을 수도 있습니다. 부작용으로는 감염, 장기 부전 및 불임이 있습니다.

이 프로토콜은 별도의 준비 요법이 있는 병렬 연구와 함께 어떤 일차 면역결핍 환자에게 준비 요법이 필요하고 어떤 강도가 필요한지에 대한 질문에 답하려고 시도할 것입니다. 환자는 질병 유형 및 기증자 출처에 따라 등록됩니다. 이 연구의 목적은 이식이 작동하기 위해 실제로 얼마나 많은 화학 요법이 필요한지 확인하는 것입니다. 이것을 할 수 있고 여전히 이식이 작동하도록 하기 위해 일시적으로 면역 체계를 약화시키는 데 사용되는 약물이 강화될 것입니다. 그룹에서 환자는 완전한 면역 회복을 얻는 데 필요한 이 약물의 최저 용량을 찾기 위해 부설판 용량을 낮추는 치료를 받게 됩니다. 연구자들은 이 요법이 화학 요법의 부작용을 제한하면서 완전한 면역 체계 회복을 가져오기를 희망합니다. 이 연구의 두 번째 목적은 면역 체계의 여러 부분의 회복을 추적하는 것입니다. 조사관은 또한 회복이 기증자 줄기 세포에서 오는지 또는 환자에게서 오는지 확인하기를 원합니다.

환자는 이식을 위해 병원에 입원할 것이며 최대 4주에서 6주 동안 머무를 것으로 예상됩니다. 준비 요법은 busulfan, fludarabine 및 antithymocyte globulin (ATG)으로 구성됩니다. 준비 요법 후 기증자의 세포가 제공됩니다. 환자의 신체가 기증자 세포를 거부하고 기증자 세포가 환자의 신체를 공격하지 못하도록(이식편대숙주병 또는 GVHD) 사이클로스포린을 투여합니다.

조사관은 면역 회복 및 공여자 세포 키메라증(공여자에게 속한 혈액의 일부)을 테스트하기 위해 지정된 시점에 추가로 2~4티스푼의 혈액을 채취합니다. 이식 전 평가, 이식 전후 지원 및 이식 후 후속 조치와 관련하여 표준 골수 이식(BMT) 임상 치료가 제공됩니다.