중등도 재생불량성 빈혈, 순수 적혈구 무형성증 또는 다이아몬드 흑선 빈혈을 치료하는 리툭시맙

• 포함 기준:

재생불량성 빈혈(저세포성 골수)로 정의되는 후천성 중등도 재생불량성 빈혈의 진단 및 기저 질환 진행에 대한 증거 없음 및 다음 값 미만의 3개 혈구 수 중 2개 이상의 감소:

• l200/mm(3) 이하의 절대 호중구 수(ANC)
• 혈소판 수 70,000/mm 이하(3)
• 수혈 의존 환자에서 헤모글로빈이 8.5g/dl 이하이거나 절대 망상적혈구 수가 60,000/mm(3) 이하인 빈혈이지만 골수 세포질이 30% 미만으로 정의되는 중증 질환의 기준을 충족하지 않는 경우( 림프구 제외) 및 세 가지 말초 수치 중 적어도 두 가지의 저하:
• 500/ul 이하 ANC
• 혈소판 수 20,000/ul 이하
• 망상적혈구수 60,000/ul 미만

또는

적혈구(RBC) 수혈이 필요한 순수 적혈구 무형성증 또는 다이아몬드 블랙판 빈혈의 진단

순수 적혈구 무형성증은 다음과 같이 정의됩니다.

• 빈혈증,
• 망상적혈구감소증(망상적혈구수가 50,000/mm(3) 이하)
• 골수 적혈구 전구체의 부재 또는 감소

Diamond Blackfan 빈혈은 다음과 같이 정의됩니다.

• 빈혈증,
• 망상적혈구감소증(망상적혈구수가 50,000/mm(3) 이하)
• 어린 나이에 진단된 골수 적혈구 전구체의 부재 또는 감소

이 집단은 골수 흡인을 하는 경향이 있기 때문에 세포충실도 평가를 위해 충분한 골수를 수집할 수 없는 피험자는 말초혈액수에 기초한 다른 모든 포함 기준을 충족한다면 제외되지 않을 것입니다.

순수 적혈구 무형성증 및 다이아몬드 블랙판 환자는 2세 이상이고 체중이 12kg 이상이어야 합니다. 중등도 재생 불량성 빈혈 환자는 18세 이상이어야 합니다.

최소 1회 면역억제 요법에 불응하거나 이전 면역억제 요법 후 질병이 재발했습니다(PRCA/DBA 환자만 해당).

환자 또는 그 부모/책임 있는 보호자는 정보에 입각한 동의서를 이해하고 기꺼이 서명할 수 있어야 합니다.

제외 기준:

Fanconi 빈혈 또는 DBA를 제외한 다른 선천성 골수부전 증후군의 현재 진단

골수이형성증(MDS)을 나타내는 세포유전학적 이상 병력

적절한 치료에 적절하게 반응하지 않는 활동성 감염

HIV 양성

양성 항 B형 간염 코어 항체(antiHBc) 또는 HBsAG

임상적으로 중요한 부정맥의 병력

알려진 아나필락시스 또는 면역글로불린 E(IgE) 매개 마우스 단백질 또는 이 제품의 구성 요소에 대한 과민성.

환자가 프로토콜 요법을 견딜 수 없거나 다음 달 이내에 사망할 가능성이 있는 중증도의 빈사 상태 또는 동시 간, 신장, 심장, 신경, 폐, 감염 또는 대사 질환

활성 화학요법 치료를 받고 있거나 혈액학적 효과가 있는 약물을 복용하는 잠재적인 암 환자는 자격이 없습니다.

최근 또는 진행 중인 B19 파보바이러스 감염의 병력

정보에 입각한 동의를 제공하거나 연구 연구에 협조하는 능력을 손상시킬 수 있는 정신과적, 정동적 또는 기타 장애.

임신 또는 수유 또는 피임약 복용을 꺼리는 경우

연구 시작 30일 이내에 다른 연구 약물 시험에 참여하거나 다른 연구 물질(조혈 성장 인자 제외)에 대한 노출. 저용량 면역억제제의 사용은 환자가 최소 3개월 동안 이 약을 복용하고 있는 경우 PI의 재량에 따라 계속 사용할 수 있습니다.