Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rytuksymab w leczeniu umiarkowanej niedokrwistości aplastycznej, czystej aplazji czerwonokrwinkowej lub niedokrwistości Diamonda Blackfana

20 sierpnia 2018 zaktualizowane przez: Adrian Wiestner, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Badanie pilotażowe rekombinowanego humanizowanego przeciwciała przeciw klastrowemu antygenowi różnicowania 20 (anty-CD20) (rytuksymab) u pacjentów z umiarkowaną niedokrwistością aplastyczną, wybiórczą aplazją czerwonokrwinkową lub niedokrwistością typu Diamond Blackfan

Badanie to sprawdzi, czy lek immunosupresyjny rytuksymab może zwiększyć morfologię krwi i zmniejszyć potrzebę transfuzji u pacjentów z umiarkowaną niedokrwistością aplastyczną, czystą aplazją czerwonokrwinkową lub niedokrwistością Diamonda Blackfana. Są to rzadkie i poważne zaburzenia krwi, w których układ odpornościowy zwraca się przeciwko komórkom szpiku kostnego, powodując, że szpik kostny przestaje wytwarzać krwinki czerwone u pacjentów z wybiórczą aplazją czerwonokrwinkową i niedokrwistością Diamonda Blackfana oraz krwinkami czerwonymi, krwinkami białymi i płytkami krwi u pacjentów z niedokrwistością aplastyczną. Rytuksymab to laboratoryjne przeciwciało monoklonalne, które rozpoznaje i niszczy białe krwinki zwane limfocytami, które są odpowiedzialne za niszczenie komórek szpiku kostnego w tych chorobach. Lek jest obecnie zatwierdzony przez Food and Drug Administration do leczenia pacjentów z chłoniakiem nieziarniczym B-komórkowym, chorobą białych krwinek.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie to sprawdzi, czy lek immunosupresyjny rytuksymab może zwiększyć morfologię krwi i zmniejszyć potrzebę transfuzji u pacjentów z umiarkowaną niedokrwistością aplastyczną, czystą aplazją czerwonokrwinkową lub niedokrwistością Diamonda Blackfana. Są to rzadkie i poważne zaburzenia krwi, w których układ odpornościowy zwraca się przeciwko komórkom szpiku kostnego, powodując, że szpik kostny przestaje wytwarzać krwinki czerwone u pacjentów z wybiórczą aplazją czerwonokrwinkową i niedokrwistością Diamonda Blackfana oraz krwinkami czerwonymi, krwinkami białymi i płytkami krwi u pacjentów z niedokrwistością aplastyczną. Rytuksymab to laboratoryjne przeciwciało monoklonalne, które rozpoznaje i niszczy białe krwinki zwane limfocytami, które są odpowiedzialne za niszczenie komórek szpiku kostnego w tych chorobach. Lek jest obecnie zatwierdzony przez Food and Drug Administration do leczenia pacjentów z chłoniakiem nieziarniczym B-komórkowym, chorobą białych krwinek.

Uczestnicy otrzymują cztery dawki rytuksymabu raz w tygodniu przez 4 tygodnie przez igłę wkłutą do żyły ramienia. Szybkość infuzji zależy od tego, jak dobrze pacjent toleruje lek. Pierwsza infuzja trwa zwykle od 4 do 6 godzin, a pozostałe od 3 do 4 godzin. Pierwszy i czwarty wlew podaje się w NIH; drugi i trzeci mogą być podane w NIH lub przez lekarza kierującego pacjenta. Pacjenci, u których wystąpiła odpowiedź na leczenie rytuksymabem, ale nastąpił nawrót choroby, mogą otrzymać jeden dodatkowy cykl czterech dawek. Podczas badania pacjenci mogą kontynuować transfuzje i przyjmowane dotychczas leki, w tym czynniki wzrostu (np. Epogen i Neupogen), ale mogą być zmuszeni do zaprzestania przyjmowania leków immunosupresyjnych, takich jak prednizon lub cyklosporyna. Pacjenci, którzy muszą rozpocząć kolejny lek immunosupresyjny, są odstawieni od rytuksymabu i kontrolowani ze względów bezpieczeństwa przez tydzień, a następnie raz w miesiącu przez 6 miesięcy po pierwszej dawce rytuksymabu.

Pacjenci otrzymują badanie krwi raz w tygodniu podczas przyjmowania rytuksymabu w celu oceny morfologii krwi. Po zakończeniu leczenia pacjenci są oceniani raz w miesiącu do 6 miesięcy, a następnie raz w roku do 3 lat w celu monitorowania odpowiedzi na leczenie i ewentualnych działań niepożądanych leków. Pacjenci są oceniani w NIH pod kątem wizyt 3- i 6-miesięcznych oraz corocznych wizyt. Mogą być widziani w NIH lub przez lekarzy kierujących na wizyty 1-, 2-, 4- i 5-miesięczne. Podczas każdej wizyty wykonuje się badanie krwi, a aspirację i biopsję szpiku kostnego wykonuje się podczas 3-miesięcznej wizyty (oraz gdy jest to klinicznie konieczne do oceny wpływu rytuksymabu na komórki szpiku kostnego).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

11

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

7 miesięcy i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

  • KRYTERIA PRZYJĘCIA:

Rozpoznanie nabytej umiarkowanej niedokrwistości aplastycznej zdefiniowanej jako niedokrwistość aplastyczna (hipokomórkowy szpik kostny) i brak dowodów na proces chorobowy oraz obniżenie co najmniej dwóch z trzech morfologii krwi poniżej tych wartości:

  • Bezwzględna liczba neutrofili (ANC) równa lub mniejsza niż l200/mm(3)
  • liczba płytek krwi równa lub mniejsza niż 70 000/mm3(3)
  • niedokrwistość z hemoglobiną równą lub mniejszą niż 8,5 g/dl lub bezwzględną liczbą retikulocytów równą lub mniejszą niż 60 000/mm(3) u pacjentów zależnych od transfuzji, ale niespełniającą kryteriów ciężkiej choroby definiowanej przez komórkowość szpiku kostnego mniejszą niż 30% ( z wyłączeniem limfocytów) i obniżenie co najmniej dwóch z trzech wskaźników obwodowych:
  • ANC równe lub mniejsze niż 500/ul
  • liczba płytek krwi równa lub mniejsza niż 20 000/ul
  • liczba retikulocytów mniejsza niż 60 000/ul

Lub

Diagnoza wybiórczej aplazji czerwonokrwinkowej lub niedokrwistości Diamonda Blackfana wymagającej transfuzji krwinek czerwonych (RBC).

Czysta aplazja czerwonokrwinkowa jest definiowana przez

  • niedokrwistość,
  • retikulocytopenia (liczba retikulocytów równa lub mniejsza niż 50 000/ mm(3))
  • oraz nieobecne lub zmniejszone prekursory erytroidalne szpiku

Anemia Diamonda Blackfana jest definiowana przez

  • niedokrwistość,
  • retikulocytopenia (liczba retikulocytów równa lub mniejsza niż 50 000/ mm(3))
  • oraz brak lub zmniejszona liczba prekursorów erytroidalnych szpiku zdiagnozowana we wczesnym wieku

Ponieważ ta populacja jest podatna na suche aspiraty szpiku kostnego, osoby, od których nie można pobrać wystarczającej ilości szpiku kostnego do oceny komórkowości, nie zostaną wykluczone, pod warunkiem że spełniają wszystkie inne kryteria włączenia oparte na morfologii krwi obwodowej.

Pacjenci z czysto czerwonokrwinkową aplazją i Diamond Blackfan muszą mieć co najmniej 2 lata i ważyć więcej niż 12 kg; Pacjenci z umiarkowaną niedokrwistością aplastyczną muszą mieć co najmniej 18 lat.

Oporny na co najmniej 1 cykl leczenia immunosupresyjnego lub nawrót choroby po wcześniejszym leczeniu immunosupresyjnym (tylko pacjenci z PRCA/DBA).

Pacjenci lub ich rodzice/odpowiedzialni opiekunowie muszą być w stanie zrozumieć świadomą zgodę i chcieć ją podpisać.

KRYTERIA WYŁĄCZENIA:

Aktualne rozpoznanie niedokrwistości Fanconiego lub innych wrodzonych zespołów niewydolności szpiku kostnego z wyjątkiem DBA

Historia nieprawidłowości cytogenetycznej wskazującej na mielodysplazję (MDS)

Aktywna infekcja nieodpowiadająca odpowiednio na odpowiednią terapię

pozytywny wynik testu na obecność wirusa HIV

Dodatnie przeciwciała przeciw rdzeniowemu zapaleniu wątroby typu B (antyHBc) lub HBsAG

Historia klinicznie istotnej arytmii

Znana reakcja anafilaktyczna lub nadwrażliwość związana z immunoglobuliną E (IgE) na białka mysie lub którykolwiek składnik tego produktu.

Stan konający lub współistniejąca choroba wątroby, nerek, serca, neurologiczna, płucna, zakaźna lub metaboliczna o takim nasileniu, że uniemożliwia to tolerowanie przez pacjenta terapii zgodnej z protokołem lub że prawdopodobny jest zgon w ciągu następnego miesiąca

Potencjalni pacjenci z chorobą nowotworową, którzy są w trakcie aktywnego leczenia chemioterapeutycznego lub przyjmują leki o działaniu hematologicznym, nie będą się kwalifikować.

Historia niedawnego lub trwającego zakażenia parwowirusem B19

Zaburzenia psychiczne, afektywne lub inne, które mogą upośledzać zdolność do wyrażenia świadomej zgody lub współpracy w badaniu naukowym.

Ciąża lub laktacja lub niechęć do przyjmowania środków antykoncepcyjnych

Uczestnictwo w jakimkolwiek innym badanym leku lub ekspozycja na inne badane czynniki (inne niż hematopoetyczne czynniki wzrostu) w ciągu 30 dni od rozpoczęcia badania. Stosowanie leków immunosupresyjnych w małych dawkach może być kontynuowane według uznania PI, pod warunkiem, że pacjent przyjmuje ten lek przez co najmniej 3 miesiące.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Rytuksymab (Rituxan)
Jest to nierandomizowane, niezgodne z zaleceniami, pilotażowe badanie humanizowanego rytuksymabu anty-CD20 (Rituxan®) u pacjentów z umiarkowaną niedokrwistością aplastyczną, wybiórczą aplazją czerwonokrwinkową lub niedokrwistością Diamonda-Blackfana, którzy albo nie zareagowali na co najmniej jeden wcześniejszy kurs leczenia immunosupresyjnej (tylko pacjenci z PRCA/DBA) lub z nawrotem choroby po wcześniejszym leczeniu immunosupresyjnym (tylko pacjenci z PRCA/DBA).
Lek: Rytuksymab
Rytuksymab (Rituxan) 375 mg/m2 we wlewie dożylnym. Wlew będzie podawany raz w tygodniu, łącznie 4 dawki.
Inne nazwy:
  • Rytuksany

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odpowiedź na rytuksymab
Ramy czasowe: 6 miesięcy

Rytuksymab będzie podawany pacjentom z umiarkowaną niedokrwistością aplastyczną (MAA), wybiórczą aplazją czerwonokrwinkową lub niedokrwistością Diamonda Blackfana. Rituxmiab zostanie podany w celu oceny, czy osoby z zespołem niewydolności szpiku kostnego będą miały odpowiedź immunologiczną na interwencję. Pacjenci otrzymają rytuksymab w dawce 375 mg/metr kwadratowy, który będzie podawany we wlewie dożylnym raz w tygodniu, łącznie 4 dawki.

Pierwszorzędowy punkt końcowy określi odpowiedź immunologiczną poprzez ocenę zmian w morfologii krwi obwodowej (płytki krwi, bezwzględna liczba neutrofili, liczba retikulocytów, hemoglobina) i wymagań dotyczących transfuzji po 6 miesiącach. Odpowiedź zostanie sklasyfikowana jako pełna, częściowa lub brak odpowiedzi. Pacjenci zostaną sklasyfikowani jako osoby z pełną odpowiedzią, jeśli ich morfologia krwi powróci do normy. Pacjenci zostaną sklasyfikowani jako osoby z częściową odpowiedzią, jeśli nastąpi poprawa w 2 lub 3 z obniżonych wyjściowych morfologii krwi.
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Ocena odpowiedzi po 3 miesiącach
Ramy czasowe: 3 miesiące
3 miesiące
Wskaźniki odpowiedzi po 12 miesiącach (po pierwszej dawce leku Study Med)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Śledczy

  • Główny śledczy: Sabrina Martyr, MD, NIH National Heart, Lung and Blood Institute

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2005

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 czerwca 2010

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 września 2005

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 września 2005

Pierwszy wysłany (Oszacować)

29 września 2005

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 września 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 sierpnia 2018

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 050244
  • 05-H-0244 (Inny identyfikator: NIH NHLBI)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Niedokrwistość, aplastyczna

Badania kliniczne na Rytuksymab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Croatia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj