Rituximab för att behandla måttlig aplastisk anemi, ren rödcells-aplasi eller Diamond Blackfan-anemi

• INKLUSIONSKRITERIER:

Diagnos av förvärvad måttlig aplastisk anemi definierad som aplastisk anemi (hypocellulär benmärg) och inga bevis för en underliggande sjukdomsprocess och depression av minst två av tre blodvärden under dessa värden:

• Absolut neutrofilantal (ANC) lika med eller mindre än l200/mm(3)
• trombocytantal lika med eller mindre än 70 000/mm(3)
• anemi med hemoglobin lika med eller mindre än 8,5 g/dl eller absolut retikulocytantal lika med eller mindre än 60 000/mm(3) hos transfusionsberoende patienter men som inte uppfyller kriterierna för allvarlig sjukdom definierad av benmärgscellularitet mindre än 30 % ( exklusive lymfocyter) och depression av minst två av de tre perifera antalet:
• ANC lika med eller mindre än 500/ul
• trombocytantal lika med eller mindre än 20 000/ul
• retikulocytantal mindre än 60 000/ul

Eller

Diagnos av pure red cell aplasia eller Diamond Blackfan anemi som kräver transfusioner av röda blodkroppar (RBC)

Aplasi av ren röda blodkroppar definieras av

• anemi,
• retikulocytopeni (retikulocytantal lika med eller mindre än 50 000/mm(3))
• och frånvarande eller minskade märg-erytroida prekursorer

Diamond Blackfan anemi definieras av

• anemi,
• retikulocytopeni (retikulocytantal lika med eller mindre än 50 000/mm(3))
• och frånvarande eller minskade märg erytroida prekursorer diagnostiserade i tidig ålder

Eftersom denna population är benägen att få torra benmärgsaspirationer, kommer försökspersoner från vilka tillräcklig benmärg inte kan samlas in för utvärdering av cellularitet inte att uteslutas förutsatt att de uppfyller alla andra inklusionskriterier baserade på perifert blodtal.

Patienter med Pure Red cell Aplasia och Diamond Blackfan måste vara äldre än eller lika med 2 år och väga över 12 kg; Patienter med måttlig aplastisk anemi måste vara äldre än eller lika med 18 år.

Refraktär mot minst en kur av immunsuppressiv behandling eller återfall av sjukdom efter tidigare immunsuppressiv behandling (endast PRCA/DBA-patienter).

Patienter eller deras föräldrar/ansvariga vårdnadshavare måste kunna förstå och vara villiga att underteckna ett informerat samtycke.

EXKLUSIONS KRITERIER:

Nuvarande diagnos av Fanconis anemi eller andra medfödda benmärgssviktsyndrom förutom DBA

Historik av en cytogenetisk abnormitet som indikerar myelodysplasi (MDS)

Aktiv infektion svarar inte tillräckligt på lämplig behandling

HIV-positivitet

Positiv anti-hepatit B-kärnantikropp (antiHBc) eller HBsAG

Historik av kliniskt signifikant arytmi

Känd anafylaxi eller immunglobulin E (IgE) förmedlad överkänslighet mot murina proteiner eller någon komponent i denna produkt.

Döende status eller samtidig lever-, njur-, hjärt-, neurologisk, lung-, infektions- eller metabolisk sjukdom av sådan svårighetsgrad att det skulle utesluta patientens förmåga att tolerera protokollbehandling, eller att döden inom nästa månad är sannolikt

Potentiella patienter med cancer som är på aktiv kemoterapeutisk behandling eller som tar läkemedel med hematologiska effekter kommer inte att vara berättigade.

Historik av nyligen eller pågående B19 parvovirusinfektion

Psykiatrisk, affektiv eller annan störning som kan äventyra förmågan att ge informerat samtycke eller att samarbeta i en forskningsstudie.

Graviditet eller amning eller ovilja att ta preventivmedel

Deltagande i någon annan prövning av läkemedel eller exponering för andra prövningsmedel (andra än hematopoetiska tillväxtfaktorer) inom 30 dagar från studiestart. Användning av lågdos immunsuppressiva medel kan fortsätta efter PI:s beslut förutsatt att patienten har tagit detta läkemedel i minst 3 månader.