Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Rituksimabi kohtalaisen aplastisen anemian, puhtaan punasoluaplasian tai Diamond Blackfan -anemian hoitoon

maanantai 20. elokuuta 2018 päivittänyt: Adrian Wiestner, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Pilottitutkimus humanisoidun yhdistelmä-DNA-tekniikan anti-differentiaatioantigeeniklusterin (anti-CD20) vasta-aineesta (rituksimabista) potilailla, joilla on kohtalainen aplastinen anemia, puhdas punasoluaplasia tai timantti Blackfan-anemia

Tässä tutkimuksessa testataan, voiko immuunivastetta heikentävä lääke rituksimabi lisätä verenkuvaa ja vähentää verensiirtojen tarvetta potilailla, joilla on kohtalainen aplastinen anemia, puhdas punasoluaplasia tai Diamond Blackfan -anemia. Nämä ovat harvinaisia ​​ja vakavia verisairauksia, joissa immuunijärjestelmä kääntyy luuydinsoluja vastaan, jolloin luuydin lakkaa tuottamasta punasoluja potilailla, joilla on puhdas punasoluaplasia ja Diamond Blackfan -anemia sekä punasoluja, valkosoluja ja verihiutaleita. potilailla, joilla on aplastinen anemia. Rituksimabi on laboratoriossa valmistettu monoklonaalinen vasta-aine, joka tunnistaa ja tuhoaa lymfosyyteiksi kutsuttuja valkosoluja, jotka ovat vastuussa luuydinsolujen tuhoamisesta näissä sairauksissa. Food and Drug Administration on tällä hetkellä hyväksynyt lääkkeen potilaiden hoitoon, joilla on B-soluinen non-Hodgkin-lymfooma, valkosolujen sairaus.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tässä tutkimuksessa testataan, voiko immuunivastetta heikentävä lääke rituksimabi lisätä verenkuvaa ja vähentää verensiirtojen tarvetta potilailla, joilla on kohtalainen aplastinen anemia, puhdas punasoluaplasia tai Diamond Blackfan -anemia. Nämä ovat harvinaisia ​​ja vakavia verisairauksia, joissa immuunijärjestelmä kääntyy luuydinsoluja vastaan, jolloin luuydin lakkaa tuottamasta punasoluja potilailla, joilla on puhdas punasoluaplasia ja Diamond Blackfan -anemia sekä punasoluja, valkosoluja ja verihiutaleita. potilailla, joilla on aplastinen anemia. Rituksimabi on laboratoriossa valmistettu monoklonaalinen vasta-aine, joka tunnistaa ja tuhoaa lymfosyyteiksi kutsuttuja valkosoluja, jotka ovat vastuussa luuydinsolujen tuhoamisesta näissä sairauksissa. Food and Drug Administration on tällä hetkellä hyväksynyt lääkkeen potilaiden hoitoon, joilla on B-soluinen non-Hodgkin-lymfooma, valkosolujen sairaus.

Osallistujat saavat neljä annosta rituksimabia kerran viikossa 4 viikon ajan neulan kautta käsivarren laskimoon. Infuusionopeus riippuu siitä, kuinka hyvin potilas sietää lääkettä. Ensimmäinen infuusio kestää yleensä 4–6 tuntia ja loput 3–4 tuntia. Ensimmäinen ja neljäs infuusio annetaan NIH:ssa; toisen ja kolmannen voi antaa NIH:ssa tai potilaan lähettelevän lääkärin toimesta. Potilaat, jotka reagoivat rituksimabiin mutta saavat sen jälkeen uusiutumisen, voivat saada yhden neljän annoksen lisäkuurin. Potilaat voivat jatkaa verensiirtoja ja nykyisiä lääkkeitään, mukaan lukien kasvutekijät (esim. Epogen ja Neupogen) tutkimuksen aikana, mutta heidän on ehkä lopetettava immunosuppressiivisten lääkkeiden, kuten prednisonin tai syklosporiinin, käyttö. Potilaat, jotka joutuvat aloittamaan toisen immunosuppressiivisen lääkityksen, poistetaan rituksimabista ja niitä seurataan turvallisuuden vuoksi klinikalla viikon ja sen jälkeen kerran kuukaudessa 6 kuukauden ajan ensimmäisen rituksimabiannoksen jälkeen.

Potilaille tehdään verikoe kerran viikossa, kun he saavat rituksimabia verenkuvan arvioimiseksi. Hoidon päätyttyä potilaat arvioidaan kerran kuukaudessa 6 kuukauden ikään asti, sitten kerran vuodessa 3 vuoteen asti, jotta voidaan seurata hoitovastetta ja mahdollisia lääkkeiden sivuvaikutuksia. Potilaat arvioidaan NIH:ssa 3 ja 6 kuukauden käynneillä sekä vuosittaisilla käynneillä. Heidät voidaan nähdä NIH:ssa tai heidän lähettämänsä lääkärin toimesta 1, 2, 4 ja 5 kuukauden käynneille. Verikoe tehdään jokaisella käynnillä, ja luuytimen aspiraatio ja biopsia tehdään 3 kuukauden käynnillä (ja kun kliinisesti tarvitaan arvioimaan rituksimabin vaikutusta luuydinsoluihin).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

11

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

7 kuukautta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

  • SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:

Hankitun keskivaikean aplastisen anemian diagnoosi, joka määritellään aplastiseksi anemiaksi (hyposellulaarinen luuydin), eikä näyttöä taustalla olevasta sairaudesta ole havaittavissa, ja vähintään kaksi kolmesta verenkuvan laskusta on näiden arvojen alapuolella:

  • Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) on l200/mm tai vähemmän (3)
  • verihiutaleiden määrä 70 000/mm tai vähemmän (3)
  • anemia, jossa hemoglobiini on 8,5 g/dl tai vähemmän tai absoluuttinen retikulosyyttien määrä on vähintään 60 000/mm(3) verensiirrosta riippuvaisilla potilailla, mutta jotka eivät täytä vakavan sairauden kriteerejä, jotka määritellään luuytimen solujen alle 30 % ( lymfosyyttejä lukuun ottamatta) ja vähintään kahden kolmesta perifeerisen luvun lasku:
  • ANC on yhtä suuri tai pienempi kuin 500/ul
  • verihiutaleiden määrä on yhtä suuri tai vähemmän kuin 20 000/ul
  • retikulosyyttien määrä alle 60 000/ul

Tai

Puhtaan punasoluaplasian tai Diamond Blackfan -anemian diagnoosi, joka vaatii punasolujen (RBC) siirtoja

Puhdas punasoluaplasia määritellään

  • anemia,
  • retikulosytopenia (retikulosyyttien määrä 50 000/mm tai vähemmän (3))
  • ja luuytimen erytroidiprekursorien puuttuminen tai vähentyminen

Diamond Blackfan anemia määritellään

  • anemia,
  • retikulosytopenia (retikulosyyttien määrä 50 000/mm tai vähemmän (3))
  • ja varhaisessa iässä diagnosoitujen luuytimen erytroidiprekursorien puuttuminen tai vähentyminen

Koska tämä populaatio on altis kuivalle luuytimen aspiraatiolle, koehenkilöitä, joilta ei voida kerätä riittävästi luuydintä solujen arvioimiseksi, ei suljeta pois, jos he täyttävät kaikki muut perifeerisen verenkuvaan perustuvat kriteerit.

Pure Red cell Aplasia- ja Diamond Blackfan -potilaiden on oltava vähintään 2-vuotiaita ja paino yli 12 kg; Keskivaikeaa aplastista anemiaa sairastavien potilaiden on oltava vähintään 18-vuotiaita.

Ei kestä vähintään yhtä immunosuppressiivista hoitojaksoa tai uusiutunut sairaus aikaisemman immunosuppressiivisen hoidon jälkeen (vain PRCA/DBA-potilaat).

Potilaiden tai heidän vanhempansa/vastuullisten huoltajiensa on kyettävä ymmärtämään tietoon perustuva suostumus ja oltava halukkaita allekirjoittamaan.

POISTAMISKRITEERIT:

Nykyinen Fanconin anemian tai muiden synnynnäisten luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymien diagnoosi DBA:ta lukuun ottamatta

Aiempi sytogeneettinen poikkeavuus, joka viittaa myelodysplasiaan (MDS)

Aktiivinen infektio, joka ei reagoi riittävästi asianmukaiseen hoitoon

HIV-positiivisuus

Positiivinen anti-hepatiitti B -ydinvasta-aine (antiHBc) tai HBsAG

Kliinisesti merkittävä rytmihäiriö historia

Tunnettu anafylaksia tai immunoglobuliini E (IgE) -välitteinen yliherkkyys hiiren proteiineille tai jollekin tämän tuotteen aineosalle.

Kuoleva tila tai samanaikainen maksa-, munuais-, sydän-, neurologinen, keuhko-, infektio- tai aineenvaihduntasairaus, jonka vaikeusaste estää potilaan kyvyn sietää protokollahoitoa tai että kuolema seuraavan kuukauden sisällä on todennäköistä

Mahdolliset syöpäpotilaat, jotka ovat aktiivisessa kemoterapeuttisessa hoidossa tai jotka käyttävät hematologisesti vaikuttavia lääkkeitä, eivät ole tukikelpoisia.

Viimeaikainen tai meneillään oleva B19-parvovirusinfektio

Psykiatrinen, mielialahäiriö tai muu häiriö, joka voi vaarantaa kyvyn antaa tietoinen suostumus tai tehdä yhteistyötä tutkimustutkimuksessa.

Raskaus tai imetys tai haluttomuus käyttää ehkäisyä

Osallistuminen muihin lääketutkimuksiin tai altistuminen muille tutkittaville aineille (muille kuin hematopoieettisille kasvutekijöille) 30 päivän kuluessa tutkimukseen saapumisesta. Pieniannoksisten immunosuppressiivisten aineiden käyttöä voidaan jatkaa proteaasinestäjien harkinnan mukaan edellyttäen, että potilas on käyttänyt tätä lääkettä vähintään 3 kuukautta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Rituksimabi (Rituxan)
Tämä on ei-satunnaistettu, poikkeuksellinen pilottitutkimus humanisoidusta anti-CD20-rituksimabista (Rituxan®) potilailla, joilla on kohtalainen aplastinen anemia, puhdas punasoluaplasia tai Diamond-Blackfan-anemia ja jotka eivät ole reagoineet vähintään yhteen aiempaan hoitoon. immunosuppressiivisessa hoidossa (vain PRCA/DBA-potilaat) tai joilla sairaus on uusiutunut aiemman immunosuppressiivisen hoidon jälkeen (vain PRCA/DBA-potilaat).
Lääke: Rituksimabi
Rituksimabi (Rituxan) 375 mg/m2 suonensisäinen infuusio. Infuusio annetaan kerran viikossa, yhteensä 4 annosta.
Muut nimet:
  • Rituxan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vastaus Rituksimabille
Aikaikkuna: 6 kuukautta

Rituksimabia annetaan kohtalaiselle aplastiselle anemialle (MAA), puhtaalle punasoluaplasialle tai Diamond Blackfan -anemiapotilaille. Rituksmiabia annetaan sen arvioimiseksi, onko näillä luuytimen vajaatoimintaoireyhtymäpotilailla immuunivaste interventioon. Koehenkilöt saavat 375 mg/m/m rituksimabia, joka infusoidaan suonensisäisesti kerran viikossa yhteensä 4 annosta.

Ensisijainen päätetapahtuma määrittää immuunivasteen arvioimalla muutoksia ääreisveren määrässä (verihiutaleet, absoluuttinen neutrofiilien määrä, retikulosyyttien määrä, hemoglobiini) ja verensiirtotarpeet 6 kuukauden kohdalla. Vastaus luokitellaan täydelliseksi, osittaiseksi tai ei vastausta. Koehenkilöt luokitellaan täysin reagoiviksi, jos heidän verenkuvansa palautuvat normaaliksi. Koehenkilöt luokitellaan osittain vasteen saaneiksi, jos 2 tai 3 masentuneesta perusverenarvosta on parantunut.
6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Vastausarviointi 3 kuukauden iässä
Aikaikkuna: 3 kuukautta
3 kuukautta
Vastausprosentit 12 kuukauden kohdalla (ensimmäisen Study Med -annoksen jälkeen)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Tutkijat

  • Päätutkija: Sabrina Martyr, MD, NIH National Heart, Lung and Blood Institute

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. syyskuuta 2005

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. kesäkuuta 2010

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. kesäkuuta 2010

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 29. syyskuuta 2005

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 28. syyskuuta 2005

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 29. syyskuuta 2005

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 18. syyskuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 20. elokuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. elokuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 050244
  • 05-H-0244 (Muu tunniste: NIH NHLBI)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Rituksimabi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa