Rituximab zur Behandlung von mäßiger aplastischer Anämie, reiner Erythrozytenaplasie oder Diamond-Blackfan-Anämie

• EINSCHLUSSKRITERIEN:

Diagnose einer erworbenen moderaten aplastischen Anämie definiert als aplastische Anämie (hypozelluläres Knochenmark) und kein Hinweis auf einen zugrunde liegenden Krankheitsprozess und Depression von mindestens zwei von drei Blutwerten unter diesen Werten:

• Absolute Neutrophilenzahl (ANC) gleich oder kleiner als 1200/mm(3)
• Thrombozytenzahl gleich oder weniger als 70.000/mm(3)
• Anämie mit einem Hämoglobinwert von höchstens 8,5 g/dl oder einer absoluten Retikulozytenzahl von höchstens 60.000/mm (3) bei transfusionsabhängigen Patienten, die jedoch die Kriterien für eine schwere Erkrankung nicht erfüllen, die durch eine Knochenmarkszellularität von weniger als 30 % definiert sind ( ausgenommen Lymphozyten) und Depression von mindestens zwei der drei peripheren Zählungen:
• ANC gleich oder weniger als 500/ul
• Blutplättchenzahl gleich oder weniger als 20.000/ul
• Retikulozytenzahl weniger als 60.000/ul

Oder

Diagnose einer Aplasie der reinen roten Blutkörperchen oder einer Diamond-Blackfan-Anämie, die Transfusionen roter Blutkörperchen (RBC) erfordert

Reine Erythrozytenaplasie wird definiert durch

• Anämie,
• Retikulozytopenie (Retikulozytenzahl kleiner oder gleich 50.000/mm(3))
• und fehlende oder verringerte erythroide Markvorläufer

Diamond Blackfan Anämie wird definiert durch

• Anämie,
• Retikulozytopenie (Retikulozytenzahl kleiner oder gleich 50.000/mm(3))
• und fehlende oder verringerte erythroide Markvorläufer, die in einem frühen Alter diagnostiziert wurden

Da diese Population anfällig für trockene Knochenmarkaspirate ist, werden Personen, denen nicht genügend Knochenmark für die Bewertung der Zellularität entnommen werden kann, nicht ausgeschlossen, sofern sie alle anderen Einschlusskriterien basierend auf dem peripheren Blutbild erfüllen.

Patienten mit reiner Erythrozytenaplasie und Diamond Blackfan müssen mindestens 2 Jahre alt sein und mehr als 12 kg wiegen; Patienten mit mittelschwerer aplastischer Anämie müssen mindestens 18 Jahre alt sein.

Refraktär gegenüber mindestens 1 Kurs einer immunsuppressiven Therapie oder rezidivierende Erkrankung nach vorheriger immunsuppressiver Therapie (nur PRCA/DBA-Patienten).

Patienten oder ihre Eltern/verantwortlichen Erziehungsberechtigten müssen in der Lage sein, eine Einverständniserklärung zu verstehen und bereit sein, diese zu unterzeichnen.

AUSSCHLUSSKRITERIEN:

Aktuelle Diagnose einer Fanconi-Anämie oder anderer angeborener Knochenmarkinsuffizienzsyndrome mit Ausnahme von DBA

Geschichte einer zytogenetischen Anomalie, die auf Myelodysplasie (MDS) hinweist

Aktive Infektion, die nicht ausreichend auf eine geeignete Therapie anspricht

HIV-Positivität

Positiver Anti-Hepatitis-B-Core-Antikörper (Anti-HBc) oder HBsAG

Klinisch signifikante Arrhythmie in der Anamnese

Bekannte Anaphylaxie oder durch Immunglobulin E (IgE) vermittelte Überempfindlichkeit gegen murine Proteine ​​oder einen Bestandteil dieses Produkts.

Moribunder Status oder gleichzeitige hepatische, renale, kardiale, neurologische, pulmonale, infektiöse oder metabolische Erkrankung mit einer solchen Schwere, dass der Patient die Protokolltherapie nicht tolerieren kann oder dass der Tod innerhalb des nächsten Monats wahrscheinlich ist

Potenzielle Patienten mit Krebs, die sich einer aktiven chemotherapeutischen Behandlung unterziehen oder Medikamente mit hämatologischer Wirkung einnehmen, sind nicht teilnahmeberechtigt.

Geschichte einer kürzlichen oder laufenden B19-Parvovirus-Infektion

Psychiatrische, affektive oder andere Störung, die die Fähigkeit beeinträchtigen kann, eine Einverständniserklärung abzugeben oder an einer Forschungsstudie mitzuarbeiten.

Schwangerschaft oder Stillzeit oder Unwilligkeit, Verhütungsmittel einzunehmen

Teilnahme an einer anderen Arzneimittelstudie oder Exposition gegenüber anderen Prüfsubstanzen (außer hämatopoetischen Wachstumsfaktoren) innerhalb von 30 Tagen nach Studieneintritt. Die Anwendung niedrig dosierter Immunsuppressiva kann nach Ermessen des PI fortgesetzt werden, vorausgesetzt, der Patient nimmt dieses Medikament seit mindestens 3 Monaten ein.