진성적혈구증가증에서 Pegylated Interferon Alfa의 효능 및 안전성
진성적혈구증가증 환자에서 Pegylated Interferon-alfa 2a의 효능 및 안전성에 대한 다기관 2상 연구
연구 개요
상세 설명
PV 치료의 목표는 골수 섬유증 또는 MDS/AL로의 장기적 발전 위험을 증가시키지 않으면서 혈관 혈전증의 위험을 줄이는 것입니다. 현재 논란의 여지가 있지만 오래된 PVSG01 연구에서 사혈술이 혈전증과 골수 섬유증의 위험을 증가시키는 것으로 나타났습니다. 한편, 현재 이용 가능한 세포감소 치료는 혈전 위험을 효율적으로 감소시키는 것으로 나타났지만 MDS/AL로의 진화 위험을 높이는 것으로 입증되었거나(32P, busulfan, chlorambucil) 의심(pipobroman, hydroxyurea)되었습니다. 실제로 널리 사용되는 주요 세포감소 치료는 필요한 경우 하이드록시우레아(HU)입니다. 이 약물은 80~90%의 반응률로 골수 증식을 조절하는 데 매우 효율적입니다. 장기 독성이 사례의 10%에서 치료 변경으로 이어지더라도 일반적으로 내약성이 양호합니다. 전향적 연구가 아직 PV에서 백혈병 유발 가능성을 명확하게 입증한 바는 없지만 비백혈병 대체 치료법은 특히 젊은 환자에게 매우 적합합니다.
인터페론(IFN) 알파는 우수한 효능과 백혈병 위험이 없기 때문에 PV에서 유망한 약제입니다. IFN-알파에 대한 확장된 경험이 최근 보고되었으며, 환자의 약 75%에서 적혈구증가 조절을 보여줍니다. 비슷한 비율의 환자가 질병 관련 증상, 특히 비장 크기 감소 및 난치성 가려움증의 완화를 보입니다. 어떤 경우에는 치료 중단 후 장기간 지속되는 완화와 골수증식성 클론의 박멸이 관찰되었습니다. 그러나 환자의 20%는 부작용 때문에 치료를 견디지 못할 수 있습니다. 또한, 치료 일정(주 3회 투여)이 이 약물에 대한 장기적인 순응도를 감소시키는 요인이 될 수 있습니다.
이와 관련하여 peglated-IFN은 PV의 주요 약물이 될 수 있습니다. 간염 환자에서 보고된 IFN과 비교하여 주간 투여 및 더 나은 내약성은 치료 순응도 및 효능 측면에서 화학 요법과 유사한 결과를 얻을 수 있으며 주요 이점은 돌연변이 유발성이 없다는 것입니다.
연구 유형
등록
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Bobigny, 프랑스
- Hopital Avicenne
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Lille, 프랑스
- Hopital Huriez
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Limoges, 프랑스
- Hopital Dupuytren
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Paris, 프랑스
- Hôpital Lariboisière
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Paris, 프랑스
- Hôpital Saint-Louis
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- Pearson이 수정한 PVSG 기준에 따라 진단된 진성적혈구증가증
- 이전에 치료를 받지 않은 환자 또는 2년 미만 동안 정맥 절개만 또는 HU 또는 피포브로만 치료를 받은 환자
- 18세 ~ 65세
- 서명된 동의서
제외 기준:
- 인터페론에 대한 콘트라 적응증
- 심한 신장 또는 간 질환
- ECOG 수행 상태 > 2
- 임신
- 잘 조절되는 갑상선 기능 항진증 및 당뇨병을 제외한 조절되지 않는 내분비 장애
- 심각한 수반되는 심부전 또는 정신 장애
- 다른 시험적 치료를 받고 있는 환자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
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치료 1년 후 반응률
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2차 결과 측정
결과 측정 |
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안전
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분자 반응
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Jean-Jacques Kiladjian, MD, PV-Nord
- 연구 의자: Pierre Fenaux, MD, PhD, PV-Nord
- 연구 의자: Christine Chomienne, MD, PhD, PV-Nord
- 연구 의자: Sylvia Bellucci, MD, PV-Nord
- 연구 의자: Bruno Cassinat, MD, PV-Nord
- 연구 의자: Marie-Jose Grange, MD, PV-Nord
- 연구 의자: Nathalie Cambier, MD, PV-Nord
- 연구 의자: Jean-Francois Bernard, MD, PV-Nord
- 연구 의자: Philippe Rousselot, MD, PV-Nord
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Berk PD, Goldberg JD, Donovan PB, Fruchtman SM, Berlin NI, Wasserman LR. Therapeutic recommendations in polycythemia vera based on Polycythemia Vera Study Group protocols. Semin Hematol. 1986 Apr;23(2):132-43.
- Fruchtman SM, Mack K, Kaplan ME, Peterson P, Berk PD, Wasserman LR. From efficacy to safety: a Polycythemia Vera Study group report on hydroxyurea in patients with polycythemia vera. Semin Hematol. 1997 Jan;34(1):17-23. No abstract available.
- Kiladjian JJ, Bernard JF, Fenaux P. Is life expectancy of polycythemia vera patients clearly different from that of the general population? Am J Med. 2005 May;118(5):565; author reply 565-6. doi: 10.1016/j.amjmed.2004.12.026. No abstract available.
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- Kiladjian JJ, Cassinat B, Chevret S, Turlure P, Cambier N, Roussel M, Bellucci S, Grandchamp B, Chomienne C, Fenaux P. Pegylated interferon-alfa-2a induces complete hematologic and molecular responses with low toxicity in polycythemia vera. Blood. 2008 Oct 15;112(8):3065-72. doi: 10.1182/blood-2008-03-143537. Epub 2008 Jul 23.
- Kiladjian JJ, Cassinat B, Turlure P, Cambier N, Roussel M, Bellucci S, Menot ML, Massonnet G, Dutel JL, Ghomari K, Rousselot P, Grange MJ, Chait Y, Vainchenker W, Parquet N, Abdelkader-Aljassem L, Bernard JF, Rain JD, Chevret S, Chomienne C, Fenaux P. High molecular response rate of polycythemia vera patients treated with pegylated interferon alpha-2a. Blood. 2006 Sep 15;108(6):2037-40. doi: 10.1182/blood-2006-03-009860. Epub 2006 May 18.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
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