- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT00241241
Účinnost a bezpečnost pegylovaného interferonu Alfa u Polycythemia Vera
Multicentrická studie fáze 2 účinnosti a bezpečnosti pegylovaného interferonu-alfa 2a u pacientů s polycytemií vera
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Cílem léčby PV je snížit riziko vaskulární trombózy bez zvýšení dlouhodobého rizika vývoje směrem k myelofibróze nebo MDS/AL. Ačkoli je to v současné době kontroverzní, ve staré studii PVSG01 bylo prokázáno, že flebotomie zvyšují riziko trombózy i myelofibrózy. Na druhé straně bylo prokázáno, že v současnosti dostupné cytoredukční léčby účinně snižují riziko trombózy, ale bylo prokázáno (32P, busulfan, chlorambucil) nebo se předpokládá (pipobroman, hydroxyurea), že zvyšují riziko evoluce k MDS/AL. Ve skutečnosti je hlavní široce používanou cytoredukční léčbou, pokud je indikována, hydroxyurea (HU). Tento lék je velmi účinný při kontrole myeloproliferace s mírou odezvy 80 až 90 %. Obecně je dobře snášen, i když dlouhodobá toxicita vede v 10 % případů ke změně léčby. Ačkoli žádná prospektivní studie dosud jednoznačně neprokázala jeho leukemogenní potenciál u PV, je vysoce opodstatněná neleukemogenní alternativní léčba, zejména u mladších pacientů.
Interferon (IFN) alfa je slibnou látkou u PV jak pro dobrou účinnost, tak pro absenci leukemogenního rizika. Nedávno byly hlášeny rozšířené zkušenosti s IFN-alfa, které ukazují kontrolu erytrocytózy u přibližně 75 % pacientů. U podobného procenta pacientů došlo také k vymizení příznaků souvisejících s onemocněním, zejména zmenšení velikosti sleziny a úlevě od nezvladatelného svědění. V některých případech byly pozorovány dlouhodobé přetrvávající remise po přerušení léčby a také průkaz eradikace myeloproliferativního klonu. 20 % pacientů však nemusí léčbu snášet kvůli vedlejším účinkům. Kromě toho může být plán léčby (podání třikrát týdně) faktorem snižujícím dlouhodobou komplianci s tímto lékem.
V tomto ohledu by mohl být pegylovaný IFN hlavním lékem u PV. Týdenní podávání a lepší tolerance ve srovnání s IFN hlášené u pacientů s hepatitidou by mohly umožnit získat výsledky podobné chemoterapii, pokud jde o compliance k léčbě a účinnost, s hlavní výhodou, že nemá mutagenitu.
Typ studie
Zápis
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Bobigny, Francie
- Hopital Avicenne
-
Lille, Francie
- Hopital Huriez
-
Limoges, Francie
- Hopital Dupuytren
-
Paris, Francie
- Hôpital Lariboisière
-
Paris, Francie
- Hôpital Saint-Louis
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- polycythemia vera diagnostikovaná podle kritérií PVSG, upravená Pearsonem
- Dříve neléčení pacienti nebo pacienti léčení pouze flebotomií nebo HU nebo pipobromanem po dobu kratší než 2 roky
- Věk 18 až 65 let
- Podepsaný informovaný souhlas
Kritéria vyloučení:
- Kontraindikace pro interferon
- Závažné onemocnění ledvin nebo jater
- Stav výkonu ECOG > 2
- Těhotenství
- Nekontrolované endokrinní poruchy kromě dobře regulované hypertyreózy a diabetu
- Těžké souběžné srdeční selhání nebo psychiatrická porucha
- Pacienti, kteří dostávají jinou hodnocenou léčbu
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
|---|
|
míra odpovědi po jednom roce léčby
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
|---|
|
bezpečnost
|
|
molekulární odezva
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Jean-Jacques Kiladjian, MD, PV-Nord
- Studijní židle: Pierre Fenaux, MD, PhD, PV-Nord
- Studijní židle: Christine Chomienne, MD, PhD, PV-Nord
- Studijní židle: Sylvia Bellucci, MD, PV-Nord
- Studijní židle: Bruno Cassinat, MD, PV-Nord
- Studijní židle: Marie-Jose Grange, MD, PV-Nord
- Studijní židle: Nathalie Cambier, MD, PV-Nord
- Studijní židle: Jean-Francois Bernard, MD, PV-Nord
- Studijní židle: Philippe Rousselot, MD, PV-Nord
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Berk PD, Goldberg JD, Donovan PB, Fruchtman SM, Berlin NI, Wasserman LR. Therapeutic recommendations in polycythemia vera based on Polycythemia Vera Study Group protocols. Semin Hematol. 1986 Apr;23(2):132-43.
- Fruchtman SM, Mack K, Kaplan ME, Peterson P, Berk PD, Wasserman LR. From efficacy to safety: a Polycythemia Vera Study group report on hydroxyurea in patients with polycythemia vera. Semin Hematol. 1997 Jan;34(1):17-23. No abstract available.
- Kiladjian JJ, Bernard JF, Fenaux P. Is life expectancy of polycythemia vera patients clearly different from that of the general population? Am J Med. 2005 May;118(5):565; author reply 565-6. doi: 10.1016/j.amjmed.2004.12.026. No abstract available.
- Lengfelder E, Berger U, Hehlmann R. Interferon alpha in the treatment of polycythemia vera. Ann Hematol. 2000 Mar;79(3):103-9. doi: 10.1007/s002770050563.
- Streiff MB, Smith B, Spivak JL. The diagnosis and management of polycythemia vera in the era since the Polycythemia Vera Study Group: a survey of American Society of Hematology members' practice patterns. Blood. 2002 Feb 15;99(4):1144-9. doi: 10.1182/blood.v99.4.1144.
- Kiladjian JJ, Cassinat B, Chevret S, Turlure P, Cambier N, Roussel M, Bellucci S, Grandchamp B, Chomienne C, Fenaux P. Pegylated interferon-alfa-2a induces complete hematologic and molecular responses with low toxicity in polycythemia vera. Blood. 2008 Oct 15;112(8):3065-72. doi: 10.1182/blood-2008-03-143537. Epub 2008 Jul 23.
- Kiladjian JJ, Cassinat B, Turlure P, Cambier N, Roussel M, Bellucci S, Menot ML, Massonnet G, Dutel JL, Ghomari K, Rousselot P, Grange MJ, Chait Y, Vainchenker W, Parquet N, Abdelkader-Aljassem L, Bernard JF, Rain JD, Chevret S, Chomienne C, Fenaux P. High molecular response rate of polycythemia vera patients treated with pegylated interferon alpha-2a. Blood. 2006 Sep 15;108(6):2037-40. doi: 10.1182/blood-2006-03-009860. Epub 2006 May 18.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Novotvary
- Novotvary podle místa
- Nemoci kostní dřeně
- Hematologická onemocnění
- Myeloproliferativní poruchy
- Novotvary kostní dřeně
- Hematologické novotvary
- Polycythemia Vera
- Polycytémie
- Fyziologické účinky léků
- Antiinfekční látky
- Antivirová činidla
- Antineoplastická činidla
- Imunologické faktory
- Interferony
- Interferon-alfa
- Peginterferon alfa-2a
- Interferon alfa-2
Další identifikační čísla studie
- PVN1
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .