Effekt och säkerhet av pegylerat interferon alfa i polycytemia Vera

Syftet med PV-behandling är att minska risken för vaskulär trombos utan att öka den långsiktiga risken för utveckling mot myelofibros eller MDS/AL. Även om det för närvarande är kontroversiellt har flebotomier i den gamla PVSG01-studien visat sig öka risken för både trombos och myelofibros. Å andra sidan har för närvarande tillgängliga cytoreduktiva behandlingar visat sig effektivt minska den trombotiska risken, men de visades (32P, busulfan, klorambucil) eller misstänktes (pipobroman, hydroxiurea) öka risken för utveckling till MDS/AL. Faktum är att den huvudsakliga allmänt använda cytoreduktiva behandlingen, när indikerad, är hydroxiurea (HU). Detta läkemedel är mycket effektivt för att kontrollera myeloproliferation med en svarsfrekvens på 80 till 90 %. Det tolereras i allmänhet väl, även om långtidstoxicitet leder till behandlingsförändring i 10 % av fallen. Även om ingen prospektiv studie ännu tydligt har visat sin leukemogena potential i PV, är en icke-leukemogen alternativ behandling mycket motiverad, särskilt för yngre patienter.

Interferon (IFN) alfa är ett lovande medel i PV både på grund av god effekt och frånvaro av leukemogen risk. Utökad erfarenhet av IFN-alfa har nyligen rapporterats, vilket visar en kontroll av erytrocytos hos cirka 75 % av patienterna. En liknande andel av patienterna har också upplösning av sjukdomsrelaterade symtom, särskilt en minskning av mjältens storlek och lindring av svårbehandlad klåda. I vissa fall har långvariga remissioner efter avslutad behandling observerats samt påvisat utrotning av den myeloproliferativa klonen. Det är dock möjligt att 20 % av patienterna inte tolererar behandlingen på grund av biverkningar. Dessutom kan behandlingsschemat (administrering tre gånger i veckan) vara en faktor som minskar den långsiktiga följsamheten till detta läkemedel.

I detta avseende kan pegylerat IFN vara ett viktigt läkemedel i PV. Den veckovisa administreringen och bättre tolerans jämfört med IFN som rapporterats hos hepatitpatienter kan göra det möjligt att uppnå resultat som liknar kemoterapi när det gäller överensstämmelse med behandling och effekt, med en stor fördel, dess brist på mutagenicitet.