소아 골수단구성 백혈병에 대한 에타너셉트(엔브렐)
소아 골수단구성 백혈병에 대한 Etanercept(Enbrel)의 IIA상 창 연구
주요 목표:
1.1 새로 진단되거나 재발된 JMML의 선행 단계 II 창에서 사용되는 에타너셉트에 대한 반응 속도를 추정하고 급성 독성을 정의합니다.
1.2 종양괴사인자(TNF) 차단에 대한 반응이 소아 골수단구성 백혈병(JMML)[NF1, Ras, SHP2의 돌연변이] 또는 TNFa 수준의 유전적 기초와 상관관계가 있는지 확인합니다.
1.3 에타너셉트에 의한 TNF 차단이 ELISA 및 생물학적 검정에 의해 자유 수준의 TNFa 및 기타 사이토카인을 억제하고 혈구 수를 개선하는지 확인합니다.
1.4 에타너셉트 및 동종 조혈모세포 이식 후 JMML 환자의 2년 무사고 생존 및 전체 생존을 추정합니다.
연구 개요
상세 설명
Etanercept는 JMML에서 백혈병 세포의 성장을 돕는 역할을 하는 것으로 밝혀진 TNF(종양 괴사 인자)라는 호르몬을 차단합니다.
참가자가 이 연구에 대한 치료를 시작하기 전에 "선별 검사"라고 하는 검사를 받게 됩니다. 이 테스트는 의사가 환자가 연구에 참여할 자격이 있는지 결정하는 데 도움이 됩니다. 완전한 병력 및 신체 검사를 받게 됩니다. 일상적인 검사와 간 및 신장 기능 검사를 위해 약 2테이블스푼의 혈액과 소변을 채취합니다. 질병 활동을 모니터링하기 위해 골수 생검을 시행하게 됩니다. 골수 생검을 수집하기 위해 둔부 또는 흉골 부위를 마취제로 마비시키고 소량의 골수와 뼈를 큰 바늘을 통해 빼냅니다. 뺨의 측면을 면봉으로 채취하여 입 안의 세포에서 유전적 변화를 검사하게 됩니다.
귀하가 적격하다고 판단되면 최대 90일 동안 일주일에 한 번 에타너셉트를 피하 주사로 투여합니다.
연구 기간 동안 신체 검사 및 실험실 테스트를 포함하는 매주 후속 테스트를 받게 됩니다. 매번 약 2테이블스푼의 혈액을 채취합니다. 연구 중에 적어도 3주마다 테스트를 위해 소변을 수집할 것입니다.
질병이 악화되거나 견딜 수 없는 부작용이 발생하면 연구를 중단하고 대체 치료 옵션에 대해 논의합니다.
이것은 조사 연구입니다. FDA는 류마티스 관절염 및 소아 류마티스 관절염이 있는 성인과 어린이에게 에타너셉트를 사용하도록 승인했습니다. 이 연구에서의 사용은 실험적입니다. 최대 30명의 환자가 이 연구에 참여할 것입니다. 모두 MD Anderson에 등록됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- UT MD . Anderson Cancer Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 화학 요법, 줄기 세포 이식 및/또는 시스-레티노산으로 치료한 후 재발한 이전에 치료받지 않았거나 이전에 진단된 JMML로 새로 진단된 생후 6개월 이상 18세 미만의 모든 어린이.
- JMML의 진단은 JMML에 대한 다음 기준이 충족되는 경우에만 확인됩니다. a) 다음 모두: PCR 또는 FISH에 의한 t(9;22) 또는 BCR-ABL의 부재; 절대 단핵구 수 >1000(1 X 109/µL); <20% 골수 모세포; b) 다음 중 최소 2개: 상승된 Hb F 헤모글로빈; 말초 혈액의 골수성 전구체; WBC >10,000(10 X 109/µL); 골수 전구 세포의 메틸셀룰로오스 배양에서 GM-CSF 과민증.
- 적절한 간 기능(빌리루빈 2.0mg/dl 이하, ALT는 정상의 3배 이하)
- 적절한 신장 기능(혈청 크레아티닌이 정상의 2배 이하)
- 성능 상태: Karnofsky 점수 >50입니다.
- 기관 지침에 따른 서면 동의서.
제외 기준:
- 임신 또는 수유.
- 다른 화학 요법을 받고 있습니다. 환자는 최소 2주 동안 화학 요법을 중단하고 등록 전에 모든 이전 요법의 급성 독성에서 회복되어야 합니다.
- 연구 진입 시 열성 호중구감소증.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NON_RANDOMIZED
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 에타너셉트
90일 동안 매주 0.8 mg/kg 피하주사
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90일 동안 주 1회 0.8 mg/kg 피하 투여
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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환자 반응
기간: 12주
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반응은 12주에 WBC < 15,000 및 혈소판 > 75,000으로 정의됩니다. 독성은 처음 4주 이내에 등급 3 이상의 감염 또는 비혈액학적 독성으로 정의됩니다.
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12주
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공동 작업자 및 조사자
협력자
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2004-0215
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