Etanercept (Enbrel) dla młodzieńczej białaczki mielomonocytowej

Etanercept blokuje hormon zwany czynnikiem martwicy nowotworów (TNF), który, jak wykazano, odgrywa rolę we wspomaganiu wzrostu komórek białaczkowych w JMML.

Zanim uczestnicy będą mogli rozpocząć leczenie w ramach tego badania, przejdą tak zwane „testy przesiewowe”. Testy te pomogą lekarzowi zdecydować, czy pacjenci kwalifikują się do udziału w badaniu. Będziesz miał pełną historię medyczną i badanie fizykalne. Około dwóch łyżek krwi i moczu zostanie pobranych do rutynowych badań, a także do badania czynności wątroby i nerek. Zostanie wykonana biopsja szpiku kostnego w celu monitorowania aktywności choroby. Aby pobrać biopsję szpiku kostnego, obszar kości biodrowej lub klatki piersiowej znieczula się środkiem znieczulającym, a niewielką ilość szpiku kostnego i kości pobiera się przez dużą igłę. Będziesz mieć komórki z wnętrza ust przetestowane pod kątem zmian genetycznych poprzez wymaz z boku policzków.

Jeśli okaże się, że kwalifikujesz się, etanercept będzie podawany we wstrzyknięciu podskórnym raz w tygodniu przez okres do 90 dni.

Podczas badania będziesz mieć cotygodniowe testy kontrolne, które będą obejmować badanie fizykalne i testy laboratoryjne. Za każdym razem zostanie pobrane około 2 łyżek krwi. Mocz będzie również pobierany do badań co najmniej co 3 tygodnie podczas badania.

Jeśli choroba się pogorszy lub wystąpią nie do zniesienia skutki uboczne, zostaniesz usunięty z badania i omówione zostaną alternatywne opcje leczenia.

To jest badanie eksperymentalne. FDA zatwierdziła etanercept do stosowania u dorosłych i dzieci z reumatoidalnym zapaleniem stawów i młodzieńczym reumatoidalnym zapaleniem stawów. Jego użycie w tym badaniu ma charakter eksperymentalny. W badaniu weźmie udział łącznie do 30 pacjentów. Wszyscy zostaną zapisani do M.D. Anderson.