Etanercept (Enbrel) fiatalkori myelomonocytás leukémia kezelésére
Az etanercept (Enbrel) IIA fázisú vizsgálata fiatalkori myelomonocytás leukémiára
Elsődleges célok:
1.1 Becsülje meg a válasz arányát és határozza meg az akut toxicitást az újonnan diagnosztizált vagy relapszusos JMML-ben alkalmazott etanercept II. fázisú ablakban.
1.2 Határozza meg, hogy a tumor nekrózis faktor (TNF) blokkolására adott válasz korrelál-e a juvenilis myelomonocytás leukémia (JMML) genetikai alapjaival [NF1, Ras, SHP2 mutációk] vagy a TNFa szintjével.
1.3 ELISA és bioassay segítségével határozza meg, hogy az etanercept által okozott TNF-blokád gátolja-e a TNFa és más citokinek szabad szintjét, és javítja-e a vérképet.
1.4 Becsülje meg a kétéves eseménymentes túlélést és a teljes túlélést JMML-betegeknél etanercept és allogén hematopoietikus őssejt-transzplantációt követően.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Az etanercept blokkolja a Tumor Necrosis Factor (TNF) nevű hormont, amelyről kimutatták, hogy szerepet játszik a leukémiás sejtek növekedésének elősegítésében JMML-ben.
Mielőtt a résztvevők elkezdenék a kezelést ebben a vizsgálatban, úgynevezett „szűrővizsgálatokon” kell részt venniük. Ezek a vizsgálatok segítenek az orvosnak eldönteni, hogy a betegek jogosultak-e részt venni a vizsgálatban. Teljes kórtörténettel és fizikális vizsgálattal fog rendelkezni. Körülbelül két evőkanál vért és vizeletet gyűjtenek a rutinvizsgálatokhoz, valamint a máj- és vesefunkció vizsgálatához. A betegség aktivitásának nyomon követésére csontvelő-biopsziát végeznek. A csontvelő-biopszia levételéhez a csípő- vagy mellkascsont egy részét érzéstelenítővel zsibbadják, és kis mennyiségű csontvelőt és csontot kihúznak egy nagy tűn keresztül. A száj belsejéből származó sejteket genetikai elváltozásokra vizsgálják úgy, hogy az orcák oldalát letörölgetik.
Ha bebizonyosodik, hogy alkalmas, az etanerceptet hetente egyszer, bőr alá adott injekcióban fogják beadni legfeljebb 90 napon keresztül.
A vizsgálat során hetente ellenőrző teszteket végeznek, amelyek fizikai vizsgálatot és laboratóriumi vizsgálatokat foglalnak magukban. Körülbelül 2 evőkanál vért fog gyűjteni minden alkalommal. A vizsgálat ideje alatt legalább 3 hetente vizeletet is gyűjtenek vizsgálat céljából.
Ha a betegség rosszabbodik, vagy elviselhetetlen mellékhatások lépnek fel, le kell vonni a tanulmányairól, és megvitatják az alternatív kezelési lehetőségeket.
Ez egy vizsgáló tanulmány. Az FDA jóváhagyta az etanercept használatát rheumatoid arthritisben és fiatalkori rheumatoid arthritisben szenvedő felnőttek és gyermekek kezelésére. Használata ebben a tanulmányban kísérleti jellegű. Ebben a vizsgálatban összesen legfeljebb 30 beteg vesz részt. Mindannyian beiratkoznak az M. D. Andersonba.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- UT MD . Anderson Cancer Center
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Minden 6 hónaposnál idősebb és 18 évesnél fiatalabb gyermek, akinek újonnan diagnosztizált, korábban kezeletlen vagy korábban diagnosztizált JMML-je van, amely kemoterápiás kezelés, őssejt-transzplantáció és/vagy cisz-retinoinsav kezelés után kiújult.
- A JMML diagnózisát csak akkor erősítik meg, ha a JMML következő kritériumai teljesülnek: a) ÖSSZES: t(9;22) vagy BCR-ABL hiánya PCR vagy FISH alapján; Abszolút monocitaszám >1000 (1 x 109/µl); <20% csontvelő-robbanás; b) Az alábbiak közül legalább 2: Emelkedett Hb F hemoglobin; Mieloid prekurzorok a perifériás vérben; WBC > 10 000 (10 x 109/µl); GM-CSF túlérzékenység csontvelő progenitor sejtek metilcellulóz tenyészetében.
- Megfelelő májműködés (bilirubin 2,0 mg/dl vagy kevesebb; ALT egyenlő vagy kevesebb, mint a normál 3x)
- Megfelelő veseműködés (a szérum kreatininszintje a normál 2-szerese vagy kevesebb)
- Teljesítmény állapota: Karnofsky pontszáma >50.
- Írásbeli, tájékozott hozzájárulás az intézményi irányelvek szerint.
Kizárási kritériumok:
- Terhes vagy szoptató.
- Bármilyen más kemoterápia alkalmazása. A betegeknek legalább 2 hétig ki kell állniuk a kemoterápián, és fel kell gyógyulniuk az összes korábbi kezelés akut toxicitásából a felvétel előtt.
- Lázas neutropenia a vizsgálatba való belépéskor.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NON_RANDOMIZÁLT
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: Etanercept
0,8 mg/ttkg szubkután hetente 90 napon keresztül
|
0,8 mg/kg szubkután hetente egyszer 90 napig
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Beteg válasz
Időkeret: 12 hét
|
A válaszreakció meghatározása szerint a WBC < 15 000 és a vérlemezkék > 75 000 a 12. héten; A toxicitást 3. fokozatú vagy rosszabb fertőzésként vagy nem hematológiai toxicitásként határozzák meg az első 4 héten belül.
|
12 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Publikációk és hasznos linkek
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (BECSLÉS)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Neoplazmák szövettani típus szerint
- Neoplazmák
- Csontvelő-betegségek
- Hematológiai betegségek
- Myelodysplasiás-mieloproliferatív betegségek
- Leukémia, mieloid
- Leukémia
- Leukémia, myelomonocytás, fiatalkori
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Perifériás idegrendszeri szerek
- Fájdalomcsillapítók
- Érzékszervi rendszer ügynökei
- Nem szteroid gyulladáscsökkentő szerek
- Fájdalomcsillapítók, nem kábító
- Gyulladáscsökkentő szerek
- Reumaellenes szerek
- Immunszuppresszív szerek
- Immunológiai tényezők
- Gasztrointesztinális szerek
- Etanercept
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 2004-0215
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .