Etanercept (Enbrel) für juvenile myelomonozytäre Leukämie

Etanercept blockiert ein Hormon namens Tumornekrosefaktor (TNF), das nachweislich eine Rolle bei der Unterstützung des Wachstums von Leukämiezellen bei JMML spielt.

Bevor die Teilnehmer mit der Behandlung dieser Studie beginnen können, werden sie sogenannten „Screening-Tests“ unterzogen. Diese Tests helfen dem Arzt bei der Entscheidung, ob Patienten für die Teilnahme an der Studie geeignet sind. Sie erhalten eine vollständige Anamnese und körperliche Untersuchung. Für Routineuntersuchungen sowie zur Untersuchung der Leber- und Nierenfunktion werden etwa zwei Esslöffel Blut und Urin entnommen. Zur Überwachung der Krankheitsaktivität wird eine Knochenmarkbiopsie durchgeführt. Um eine Knochenmarkbiopsie zu entnehmen, wird ein Bereich des Hüft- oder Brustknochens mit einem Anästhetikum betäubt und eine kleine Menge Knochenmark und Knochen wird durch eine große Nadel entnommen. Sie werden Zellen aus dem Inneren des Mundes auf genetische Veränderungen testen lassen, indem Sie die Seite der Wangen abtupfen.

Wenn Sie für geeignet befunden werden, wird Etanercept einmal pro Woche für bis zu 90 Tage als Injektion unter die Haut verabreicht.

Während der Studie werden Sie wöchentliche Nachuntersuchungen durchführen, die eine körperliche Untersuchung und Labortests umfassen. Es werden jedes Mal etwa 2 Esslöffel Blut abgenommen. Während der Studie wird mindestens alle 3 Wochen Urin für Tests gesammelt.

Wenn sich die Erkrankung verschlimmert oder unerträgliche Nebenwirkungen auftreten, werden Sie aus der Studie genommen und alternative Behandlungsmöglichkeiten werden besprochen.

Dies ist eine Untersuchungsstudie. Die FDA hat Etanercept für die Anwendung bei Erwachsenen und Kindern mit rheumatoider Arthritis und juveniler rheumatoider Arthritis zugelassen. Seine Verwendung in dieser Studie ist experimentell. Insgesamt werden bis zu 30 Patienten an dieser Studie teilnehmen. Alle werden bei M. D. Anderson eingeschrieben sein.