Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Etanercept (Enbrel) pro juvenilní myelomonocytární leukémii

1. srpna 2012 aktualizováno: M.D. Anderson Cancer Center

Okenní studie fáze IIA etanerceptu (Enbrel) pro juvenilní myelomonocytární leukémii

Primární cíle:

1.1 Odhadněte míru odpovědi a definujte akutní toxicitu etanerceptu použitého v prvním okně fáze II u nově diagnostikované nebo recidivující JMML.

1.2 Zjistěte, zda odpověď na blokádu faktoru nekrotizujícího nádory (TNF) koreluje s genetickým základem juvenilní myelomonocytární leukémie (JMML) [mutace v NF1, Ras, SHP2] nebo hladinami TNFa.

1.3 Zjistěte, zda blokáda TNF etanerceptem vede k inhibici volných hladin TNFa a dalších cytokinů pomocí ELISA a biologického testu a zlepšuje krevní obraz.

1.4 Odhadněte dvouleté přežití bez příhody a celkové přežití u pacientů s JMML po etanerceptu a alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Etanercept blokuje hormon zvaný Tumor Necrosis Factor (TNF), u kterého bylo prokázáno, že hraje roli při napomáhání růstu leukemických buněk u JMML.

Než budou moci účastníci zahájit léčbu v této studii, budou mít takzvané „screeningové testy“. Tyto testy pomohou lékaři rozhodnout, zda jsou pacienti způsobilí se studie zúčastnit. Budete mít kompletní anamnézu a fyzickou prohlídku. Přibližně dvě polévkové lžíce krve a moči budou odebrány pro rutinní testy a také pro testování funkce jater a ledvin. Pro sledování aktivity onemocnění vám bude provedena biopsie kostní dřeně. K odběru biopsie kostní dřeně se oblast kyčle nebo hrudní kosti znecitliví anestetikem a pomocí velké jehly se odebere malé množství kostní dřeně a kosti. Buňky z vnitřku úst si necháte otestovat na genetické změny stěrem ze strany tváří.

Pokud shledáte, že máte nárok, etanercept bude podáván jako injekce pod kůži jednou týdně po dobu až 90 dnů.

Během studia budete mít týdenní následné testy, které budou zahrnovat fyzickou zkoušku a laboratorní testy. Pokaždé se odeberou asi 2 polévkové lžíce krve. Během studie bude také shromažďována moč pro testování alespoň každé 3 týdny.

Pokud se onemocnění zhorší nebo se vyskytnou netolerovatelné vedlejší účinky, budete vyřazeni ze studie a budou diskutovány alternativní možnosti léčby.

Toto je výzkumná studie. FDA schválila etanercept pro použití u dospělých a dětí s revmatoidní artritidou a juvenilní revmatoidní artritidou. Jeho použití v této studii je experimentální. Této studie se zúčastní celkem až 30 pacientů. Všichni budou zapsáni na M. D. Anderson.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

1

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • UT MD . Anderson Cancer Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 18 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Všechny děti starší 6 měsíců a mladší 18 let s nově diagnostikovanou dříve neléčenou nebo dříve diagnostikovanou JMML, která se znovu objevila po léčbě chemoterapií, transplantací kmenových buněk a/nebo kyselinou cis-retinovou.
  2. Diagnóza JMML je potvrzena pouze tehdy, jsou-li splněna následující kritéria pro JMML: a) VŠECHNY z následujících: nepřítomnost t(9;22) nebo BCR-ABL pomocí PCR nebo FISH; Absolutní počet monocytů >1000 (1 x 109/ul); <20 % blastů kostní dřeně; b) Alespoň 2 z následujících: Zvýšený hemoglobin Hb F; Myeloidní prekurzory v periferní krvi; WBC >10 000 (10 x 109/ul); Hypersenzitivita GM-CSF v methylcelulózové kultuře progenitorových buněk kostní dřeně.
  3. Přiměřená funkce jater (bilirubin 2,0 mg/dl nebo méně; ALT 3x nebo méně než normální)
  4. Přiměřená funkce ledvin (sérový kreatinin rovný nebo nižší než 2x normální)
  5. Stav výkonu: Mít skóre podle Karnofského >50.
  6. Písemný informovaný souhlas podle pokynů instituce.

Kritéria vyloučení:

  1. Těhotné nebo kojící.
  2. Přijímání jakékoli jiné chemoterapie. Pacienti musí být bez chemoterapie po dobu alespoň 2 týdnů a před zařazením se musí zotavit z akutní toxicity veškeré předchozí terapie.
  3. Febrilní neutropenie při vstupu do studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Etanercept
0,8 mg/kg subkutánně týdně po dobu 90 dnů
Lék: Etanercept
0,8 mg/kg subkutánně jednou týdně po dobu 90 dnů
Ostatní jména:
  • Enbrel

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Reakce pacienta
Časové okno: 12 týdnů
Odpověď je definována jako WBC < 15 000 a krevní destičky > 75 000 za 12 týdnů; toxicita je definována jako infekce stupně 3 nebo horší nebo nehematologická toxicita během prvních 4 týdnů.
12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

M.D. Anderson Cancer Center

Spolupracovníci

Amgen

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2004

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. dubna 2009

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. dubna 2009

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. července 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. července 2007

První zveřejněno (ODHAD)

31. července 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

7. srpna 2012

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. srpna 2012

Naposledy ověřeno

1. srpna 2012

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2004-0215

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Etanercept

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Gambia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit