Duchenne 근이영양증과 관련된 심장 기능 장애가 있는 소년에서 Idebenone의 효능 및 내약성 (DELPHI)
2011년 7월 29일 업데이트: Santhera Pharmaceuticals
Duchenne 근이영양증과 관련된 심장 기능 장애가 있는 8-16세 남성에서 Idebenone의 효능 및 내약성을 평가하기 위한 IIa상 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 루벤 대학교 단일 센터 연구
이데베논은 코엔자임 Q10의 합성 유사체이며 강력한 항산화제이며 세포 수준에서 에너지 생산 과정의 필수 구성 요소입니다.
산화 손상으로부터 미토콘드리아를 보호하고 손상된 기능을 향상시킬 수 있습니다.
이 메커니즘은 Duchenne 근이영양증(DMD)의 질병 과정의 일부인 심장 기능의 저하를 늦출 것으로 생각됩니다.
환자가 근력과 호흡 기능 측면에서 도움이 될 수 있습니다.
이 파일럿 시험은 이를 조사하기 위해 고안되었습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
21
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Leuven, 벨기에
- Children's Hospital, University Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
8년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 등록 당시 나이가 8~16세인 환자
- 남성
- 좌심실(LV) 내측벽의 비정상 최고 수축기 긴장으로 정의되는 심장 침범/기능 장애의 존재
- DMD 진단 확인(근육 생검에서 프레임 외 디스트로핀 유전자 결실 또는 부재/<5% 디스트로핀 단백질; 전형적인 DMD와 일치하는 임상 사진)
- DMD(또는 다른 질병)(즉, 병용 약물): 투여량은 포함되기 6개월 전에 안정적이어야 합니다(변경되지 않음).
- DMD 관련 심근병증(β-차단제, 이뇨제)에 대한 만성 약물 치료를 받는 경우: 투여량은 포함 3개월 전에 안정적이어야 합니다(변경되지 않음).
- 첫 번째 평가 점수의 15% 내에서 재현 가능한 반복 정량적 근육 검사(QMT) 상지 점수를 제공하는 능력(방문 1/1일 대 스크리닝 방문에서)
제외 기준:
- 증후성 심근병증 또는 심부전
- 기준선(선별) 평가에서 무증상이지만 심각한 심장 기능 장애: 분수 단축(FS) < 20% 및/또는 박출률(EF) < 40%
- ACE 억제제 사용
- 심실 부정맥의 이전 병력(격리된 심실 기외수축 이외); 스크리닝에서 제시된 심실성 부정맥
- 이전(6개월 이하) DMD에 대한 다른 치료 시험 참여
- 최근 6개월 이내에 코엔자임Q10, 이데베논, 크레아틴, 글루타민, 옥사토미드 또는 한약재 사용
- 중대한 병발 병력 또는 신장 또는 간 기능의 중대한 장애 병력
- 이데베논에 대해 알려진 개별 과민증
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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색 도플러 심근 영상(CDMI)으로 평가한 좌심실(LV) 하측벽의 기준선(스크리닝 시)에서 52주까지의 피크 수축기 요골 변형의 상대적 변화.
기간: 기준선 및 52주차
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DMD의 심장 침범은 심근의 변성, 위축 및 섬유증을 특징으로 하며 확장성 심근병증을 유발합니다. 이 과정은 좌심실의 후외측벽에서 시작되며 후기 단계에서 중격 침범이 나타납니다. |
기준선 및 52주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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호흡 기능: 강제 폐활량(FVC), 1초간 강제 호기량(FEV1), 최대 흡기압(MIP) 및 최대 호기량(PF)
기간: 일년
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일년
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골격근력(상지, 오른쪽 및 왼쪽): 핸드 그립, 팔꿈치 굴곡근 및 팔꿈치 신전근(상지 점수) 시간 초과 보행 테스트(10미터)(보행 환자만 해당)
기간: 일년
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일년
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부작용, 혈액 및 소변 실험실 측정, ECG로 평가된 안전성 및 내약성.
기간: 일년
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일년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Gunnar Buyse, MD PhD, Universitaire Ziekenhuizen KU Leuven
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2005년 10월 1일
기본 완료 (실제)
2007년 8월 1일
연구 완료 (실제)
2007년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2008년 4월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2008년 4월 3일
처음 게시됨 (추정)
2008년 4월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2011년 8월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2011년 7월 29일
마지막으로 확인됨
2011년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SNT-II-001
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