Efficacia e tollerabilità dell'idebenone nei ragazzi con disfunzione cardiaca associata a distrofia muscolare di Duchenne (DELPHI)
29 luglio 2011 aggiornato da: Santhera Pharmaceuticals
Uno studio di fase IIa in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, in un unico centro presso l'Università di Lovanio per valutare l'efficacia e la tollerabilità dell'idebenone nei maschi di età compresa tra 8 e 16 anni con disfunzione cardiaca associata a distrofia muscolare di Duchenne
L'Idebenone è un analogo sintetico del coenzima Q10 ed è un potente antiossidante e costituente essenziale del processo di produzione di energia a livello cellulare.
Può proteggere i mitocondri dal danno ossidativo e aumentare la loro funzione compromessa.
Si pensa che questo meccanismo rallenti il declino della funzione cardiaca che fa parte del processo patologico della distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
È possibile che i pazienti possano trarne beneficio in termini di forza muscolare e funzione respiratoria.
Questo studio pilota è progettato per indagare su questo.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
21
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Leuven, Belgio
- Children's Hospital, University Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 8 anni a 16 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di età compresa tra 8 e 16 anni al momento dell'arruolamento
- Maschio
- Presenza di coinvolgimento/disfunzione cardiaca, definita da anomalo sforzo sistolico di picco nella parete inferolaterale del ventricolo sinistro (LV)
- Diagnosi confermata di DMD (delezione del gene della distrofina fuori frame O proteina distrofina assente/<5% sulla biopsia muscolare; quadro clinico coerente con la tipica DMD)
- Se in trattamento cronico con glucocorticosteroidi (deflazacort, prednisone) per DMD (o qualsiasi altra malattia) (es. farmaci concomitanti): il dosaggio deve essere stabile (invariato) 6 mesi prima dell'inclusione
- Se in terapia cronica per cardiomiopatia associata a DMD (β-bloccanti, diuretici): il dosaggio deve essere stabile (invariato) 3 mesi prima dell'inclusione
- Capacità di fornire un punteggio riproducibile ripetuto del test muscolare quantitativo (QMT) dell'arto superiore entro il 15% del primo punteggio di valutazione (alla Visita 1/Giorno 1 rispetto alla Visita di screening
Criteri di esclusione:
- Cardiomiopatia sintomatica o scompenso cardiaco
- Disfunzione cardiaca asintomatica ma grave alla valutazione basale (screening): accorciamento frazionale (FS) < 20% e/o frazione di eiezione (EF) < 40%
- Uso di ACE-inibitori
- Storia precedente di aritmie ventricolari (diverse da extrasistole ventricolare isolata); aritmie ventricolari presentate allo Screening
- Precedente partecipazione (6 mesi o meno) a qualsiasi altra sperimentazione terapeutica per la DMD
- Uso di coenzima Q10, idebenone, creatina, glutammina, oxatomide o qualsiasi medicinale a base di erbe negli ultimi 6 mesi
- Storia di malattia concomitante significativa o compromissione significativa della funzione renale o epatica
- Ipersensibilità individuale nota all'idebenone
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: 1
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idebenone 450 mg/giorno (150 mg tre volte al giorno)
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Comparatore placebo: 2
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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La variazione relativa della deformazione radiale sistolica di picco della parete inferolaterale del ventricolo sinistro (LV) dal basale (allo screening) alla settimana 52, valutata mediante imaging miocardico Color Doppler (CDMI).
Lasso di tempo: basale e alla settimana 52
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Il coinvolgimento cardiaco nella DMD è caratterizzato da degenerazione, atrofia e fibrosi del miocardio, che porta alla cardiomiopatia dilatativa. Il processo inizia nella parete posterolaterale del ventricolo sinistro, con interessamento del setto che compare nelle fasi successive. |
basale e alla settimana 52
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Funzione respiratoria: capacità vitale forzata (FVC), volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1), pressione inspiratoria massima (MIP) e flusso di picco (PF)
Lasso di tempo: 1 anno
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1 anno
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Forza muscolare scheletrica (arto superiore, destro e sinistro): presa della mano, flessori del gomito ed estensori del gomito (punteggio dell'arto superiore) Test del cammino a tempo (10 metri) (solo pazienti ambulanti)
Lasso di tempo: 1 anno
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1 anno
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Sicurezza e tollerabilità, valutata da eventi avversi, misurazioni di laboratorio del sangue e delle urine, ECG.
Lasso di tempo: 1 anno
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1 anno
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Gunnar Buyse, MD PhD, Universitaire Ziekenhuizen KU Leuven
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 ottobre 2005
Completamento primario (Effettivo)
1 agosto 2007
Completamento dello studio (Effettivo)
1 agosto 2007
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
3 aprile 2008
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
3 aprile 2008
Primo Inserito (Stima)
9 aprile 2008
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
1 agosto 2011
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
29 luglio 2011
Ultimo verificato
1 luglio 2011
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie genetiche, legate all'X
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie muscolari
- Malattie neuromuscolari
- Disturbi muscolari, atrofico
- Distrofie muscolari
- Distrofia muscolare, Duchenne
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti protettivi
- Antiossidanti
- Idebenone
Altri numeri di identificazione dello studio
- SNT-II-001
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