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Wirksamkeit und Verträglichkeit von Idebenon bei Jungen mit Herzfunktionsstörungen im Zusammenhang mit Duchenne-Muskeldystrophie (DELPHI)

29. Juli 2011 aktualisiert von: Santhera Pharmaceuticals

Eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Einzelzentrumsstudie der Phase IIa an der Universität Leuven zur Bewertung der Wirksamkeit und Verträglichkeit von Idebenon bei 8- bis 16-jährigen Männern mit Herzfunktionsstörungen im Zusammenhang mit Duchenne-Muskeldystrophie

Idebenon ist ein synthetisches Analogon von Coenzym Q10 und ist ein starkes Antioxidans und ein wesentlicher Bestandteil des Prozesses der Energieerzeugung auf zellulärer Ebene. Es kann Mitochondrien vor oxidativen Schäden schützen und ihre beeinträchtigte Funktion fördern. Es wird angenommen, dass dieser Mechanismus die Abnahme der Herzfunktion verlangsamt, die Teil des Krankheitsprozesses der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist. Es ist möglich, dass Patienten in Bezug auf Muskelkraft und Atmungsfunktion profitieren. Dieser Pilotversuch soll dies untersuchen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

21

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • Children's Hospital, University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre bis 16 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten im Alter von 8 bis 16 Jahren zum Zeitpunkt der Einschreibung
  • Männlich
  • Vorhandensein einer kardialen Beteiligung/Dysfunktion, definiert durch abnormale systolische Spitzenbelastung in der inferolateralen Wand des linken Ventrikels (LV).
  • Bestätigte Diagnose von DMD (Out-of-Frame-Dystrophin-Gen-Deletion ODER fehlendes/<5 % Dystrophin-Protein bei Muskelbiopsie; klinisches Bild entspricht typischer DMD)
  • Bei chronischer Behandlung mit Glukokortikosteroiden (Deflazacort, Prednison) wegen DMD (oder einer anderen Krankheit) (d. h. Begleitmedikation): Die Dosierung muss 6 Monate vor der Aufnahme stabil (unverändert) sein
  • Bei chronischer Medikation für DMD-assoziierte Kardiomyopathie (β-Blocker, Diuretika): Die Dosierung muss 3 Monate vor der Aufnahme stabil (unverändert) sein
  • Fähigkeit, einen reproduzierbaren Punktwert für wiederholte quantitative Muskeltests (QMT) für die oberen Extremitäten innerhalb von 15 % des Ergebnisses der ersten Bewertung bereitzustellen (bei Besuch 1/Tag 1 im Vergleich zum Screening-Besuch).

Ausschlusskriterien:

  • Symptomatische Kardiomyopathie oder Herzinsuffizienz
  • Asymptomatische, aber schwere kardiale Dysfunktion zu Studienbeginn (Screening): Fraktionsverkürzung (FS) < 20 % und/oder Ejektionsfraktion (EF) < 40 %
  • Verwendung von ACE-Hemmern
  • Vorgeschichte von ventrikulären Arrhythmien (außer isolierter ventrikulärer Extrasystole); ventrikuläre Arrhythmien, die beim Screening vorgestellt werden
  • Vorherige (6 Monate oder weniger) Teilnahme an einer anderen therapeutischen Studie für DMD
  • Verwendung von Coenzym Q10, Idebenon, Kreatin, Glutamin, Oxatomid oder anderen pflanzlichen Arzneimitteln innerhalb der letzten 6 Monate
  • Vorgeschichte einer signifikanten Begleiterkrankung oder signifikante Beeinträchtigung der Nieren- oder Leberfunktion
  • Bekannte individuelle Überempfindlichkeit gegen Idebenon

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 1
Arzneimittel: Idebenon
Idebenon 450 mg/Tag (150 mg dreimal täglich)
Placebo-Komparator: 2
Arzneimittel: Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die relative Änderung der maximalen systolischen radialen Belastung der inferolateralen Wand des linken Ventrikels (LV) von der Baseline (beim Screening) bis Woche 52, bewertet durch Farbdoppler-Myokardbildgebung (CDMI).
Zeitfenster: Baseline und Woche 52
  • Die Beurteilung der maximalen systolischen Radialdehnung der inferolateralen Wand des linken Ventrikels wird verwendet, um die kardiale Beteiligung bei den DMD-Patienten zu charakterisieren.
  • Die Farbdoppler-Myokardbildgebungstechnik wird verwendet, um die regionale Myokardfunktion zu quantifizieren.

Die kardiale Beteiligung bei DMD ist durch Degeneration, Atrophie und Fibrose des Myokards gekennzeichnet, was zu einer dilatativen Kardiomyopathie führt. Der Prozess beginnt in der posterolateralen Wand des linken Ventrikels, wobei die Septumbeteiligung in späteren Stadien auftritt.
Baseline und Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Atemfunktion: Forcierte Vitalkapazität (FVC), forciertes Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1), maximaler Inspirationsdruck (MIP) und Peak Flow (PF)
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Skelettmuskelkraft (obere Extremität, rechts und links): Handgriff, Ellbogenbeuger und Ellbogenstrecker (Wertung der oberen Extremitäten) Gehtest auf Zeit (10 Meter) (nur ambulante Patienten)
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Sicherheit und Verträglichkeit, beurteilt anhand von Nebenwirkungen, Blut- und Urinlabormessungen, EKG.
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Ermittler

  • Hauptermittler: Gunnar Buyse, MD PhD, Universitaire Ziekenhuizen KU Leuven

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 2005

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. August 2007

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. August 2007

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. April 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. April 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

9. April 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

1. August 2011

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. Juli 2011

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2011

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SNT-II-001

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