Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og tolerabilitet af Idebenone hos drenge med hjertedysfunktion forbundet med Duchenne muskeldystrofi (DELPHI)

29. juli 2011 opdateret af: Santhera Pharmaceuticals

En fase IIa dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret, enkeltcenterundersøgelse ved universitetet i Leuven for at vurdere effektiviteten og tolerabiliteten af ​​Idebenone hos 8-16-årige mænd med hjertedysfunktion forbundet med Duchenne muskeldystrofi

Idebenone er en syntetisk analog af coenzym Q10 og er en kraftig antioxidant og essentiel bestanddel af energiproduktionsprocessen på celleniveau. Det kan beskytte mitokondrier mod oxidativ skade og øge deres nedsatte funktion. Det menes, at denne mekanisme vil bremse faldet i hjertefunktionen, som er en del af sygdomsprocessen ved Duchenne muskeldystrofi (DMD). Det er muligt, at patienter kan få gavn af muskelstyrke og åndedrætsfunktion. Dette pilotforsøg er designet til at undersøge dette.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

21

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • Children's Hospital, University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år til 16 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter i alderen 8 - 16 år på tidspunktet for indskrivning
  • Han
  • Tilstedeværelse af hjerteinvolvering/dysfunktion, defineret ved unormal peak systolisk belastning i venstre ventrikel (LV) inferolateral væg
  • Bekræftet diagnose af DMD (uden for rammen dystrofingendeletion ELLER fraværende/<5 % dystrofinprotein på muskelbiopsi; klinisk billede konsistent med typisk DMD)
  • Hvis du er i behandling med kroniske glukokortikosteroider (deflazacort, prednison) for DMD (eller enhver anden sygdom) (dvs. samtidig medicinering): dosis skal være stabil (uændret) 6 måneder før inklusion
  • Ved kronisk medicin mod DMD-associeret kardiomyopati (β-blokker, diuretika): dosis skal være stabil (uændret) 3 måneder før inklusion
  • Evne til at give reproducerbar gentagen kvantitativ muskeltestning (QMT) score for øvre lemmer inden for 15 % af første vurderingsscore (ved besøg 1/dag 1 versus screeningsbesøg

Ekskluderingskriterier:

  • Symptomatisk kardiomyopati eller hjertesvigt
  • Asymptomatisk, men alvorlig hjertedysfunktion ved baseline (screening) evaluering: Fraktionel forkortelse (FS) < 20 % og/eller ejektionsfraktion (EF) < 40 %
  • Brug af ACE-hæmmere
  • Tidligere ventrikulære arytmier (bortset fra isoleret ventrikulær ekstrasystoli); ventrikulære arytmier præsenteret ved screening
  • Tidligere (6 måneder eller mindre) deltagelse i ethvert andet terapeutisk forsøg for DMD
  • Brug af coenzym Q10, idebenon, kreatin, glutamin, oxatomid eller andre naturlægemidler inden for de sidste 6 måneder
  • Anamnese med betydelig samtidig sygdom eller betydelig svækkelse af nyre- eller leverfunktion
  • Kendt individuel overfølsomhed over for idebenon

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 1
Medicin: idebenon
idebenone 450 mg/dag (150 mg tre gange dagligt)
Placebo komparator: 2
Medicin: placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Den relative ændring i peak systolisk radial belastning af venstre ventrikel (LV) inferolateral væg fra baseline (ved screening) til uge 52, vurderet ved farvedoppler myokardiebilleddannelse (CDMI).
Tidsramme: baseline og uge 52
  • Vurdering af den maksimale systoliske radiale belastning af venstre ventrikels inferolaterale væg bruges til at karakterisere hjerteinvolveringen hos DMD-patienterne.
  • Color Doppler Myocardial Imaging-teknik bruges til at kvantificere regional myokardiefunktion.

Hjertepåvirkningen ved DMD er karakteriseret ved degeneration, atrofi og fibrose af myokardiet, hvilket fører til udvidet kardiomyopati. Processen begynder i den venstre ventrikels posterolaterale væg, hvor septalinvolvering opstår på senere stadier.
baseline og uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Åndedrætsfunktion: Forceret vitalkapacitet (FVC), forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (FEV1), maksimalt indåndingstryk (MIP) og peakflow (PF)
Tidsramme: 1 år
1 år
Skeletmuskelstyrke (øvre ekstremitet, højre og venstre): Håndgreb, albuebøjer og albueforlænger (score for øvre lemmer) Tidsbestemt gangtest (10 meter) (kun ambulante patienter)
Tidsramme: 1 år
1 år
Sikkerhed og tolerabilitet, vurderet ved uønskede hændelser, blod- og urinlaboratorieforanstaltninger, EKG.
Tidsramme: 1 år
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Gunnar Buyse, MD PhD, Universitaire Ziekenhuizen KU Leuven

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2005

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2007

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2007

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. april 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. april 2008

Først opslået (Skøn)

9. april 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

1. august 2011

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. juli 2011

Sidst verificeret

1. juli 2011

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SNT-II-001

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Singapore

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner