Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i tolerancja idebenonu u chłopców z zaburzeniami czynności serca związanymi z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DELPHI)

29 lipca 2011 zaktualizowane przez: Santhera Pharmaceuticals

Podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo, jednoośrodkowe badanie fazy IIa przeprowadzone na Uniwersytecie w Leuven w celu oceny skuteczności i tolerancji idebenonu u chłopców w wieku od 8 do 16 lat z zaburzeniami czynności serca związanymi z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Idebenon jest syntetycznym analogiem koenzymu Q10 i jest silnym przeciwutleniaczem oraz niezbędnym składnikiem procesu produkcji energii na poziomie komórkowym. Może chronić mitochondria przed uszkodzeniami oksydacyjnymi i wzmacniać ich upośledzoną funkcję. Uważa się, że mechanizm ten spowalnia spadek funkcji serca, który jest częścią procesu chorobowego dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD). Możliwe, że pacjenci odniosą korzyści pod względem siły mięśni i funkcji układu oddechowego. Ta próba pilotażowa ma na celu zbadanie tego.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

21

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Leuven, Belgia
        • Children's Hospital, University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 lat do 16 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci w wieku od 8 do 16 lat w momencie rejestracji
  • Mężczyzna
  • Obecność zajęcia/dysfunkcji serca, definiowana przez nieprawidłowe szczytowe napięcie skurczowe w dolnej bocznej ścianie lewej komory (LV)
  • Potwierdzone rozpoznanie DMD (delecja genu dystrofiny poza ramką lub brak/<5% białka dystrofiny w biopsji mięśnia; obraz kliniczny zgodny z typowym DMD)
  • W przypadku przewlekłego leczenia glikokortykosteroidami (deflazakort, prednizon) z powodu DMD (lub jakiejkolwiek innej choroby) (tj. leki towarzyszące): dawka musi być stabilna (niezmieniona) 6 miesięcy przed włączeniem
  • W przypadku przewlekłego przyjmowania leków na kardiomiopatię związaną z DMD (beta-adrenolityki, diuretyki): dawka musi być stabilna (niezmieniona) 3 miesiące przed włączeniem
  • Zdolność do uzyskania powtarzalnego wyniku ilościowego testu mięśni (QMT) kończyny górnej w granicach 15% wyniku pierwszej oceny (podczas wizyty 1/dnia 1 w porównaniu z wizytą przesiewową

Kryteria wyłączenia:

  • Objawowa kardiomiopatia lub niewydolność serca
  • Bezobjawowa, ale ciężka dysfunkcja serca na początku badania (badanie przesiewowe): Frakcyjne skrócenie (FS) < 20% i/lub frakcja wyrzutowa (EF) < 40%
  • Stosowanie inhibitorów ACE
  • Wcześniejsza historia komorowych zaburzeń rytmu (innych niż izolowany dodatkowy skurcz komorowy); arytmie komorowe prezentowane na skriningu
  • Wcześniejszy (6 miesięcy lub mniej) udział w jakimkolwiek innym badaniu terapeutycznym dotyczącym DMD
  • Stosowanie koenzymu Q10, idebenonu, kreatyny, glutaminy, oksatomidu lub jakichkolwiek leków ziołowych w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Znaczące współistniejące choroby w wywiadzie lub znaczne upośledzenie czynności nerek lub wątroby
  • Znana indywidualna nadwrażliwość na idebenon

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 1
Lek: idebenon
idebenon 450 mg/dzień (150 mg trzy razy dziennie)
Komparator placebo: 2
Lek: placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Względna zmiana szczytowego skurczowego napięcia promieniowego lewej komory (LV) dolno-bocznej ściany od linii podstawowej (podczas badania przesiewowego) do tygodnia 52, oceniana za pomocą obrazowania mięśnia sercowego z kolorowym dopplerem (CDMI).
Ramy czasowe: punkt wyjściowy i tydzień 52
  • Ocena szczytowego skurczowego napięcia promieniowego dolno-bocznej ściany lewej komory jest wykorzystywana do scharakteryzowania zajęcia serca u pacjentów z DMD.
  • Technika obrazowania mięśnia sercowego z kolorowym dopplerem jest stosowana do ilościowego określania regionalnej funkcji mięśnia sercowego.

Zajęcie serca w DMD charakteryzuje się zwyrodnieniem, zanikiem i zwłóknieniem mięśnia sercowego, co prowadzi do kardiomiopatii rozstrzeniowej. Proces rozpoczyna się w tylno-bocznej ścianie lewej komory, z zajęciem przegrody w późniejszych stadiach.
punkt wyjściowy i tydzień 52

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Funkcja oddechowa: natężona pojemność życiowa (FVC), natężona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy (FEV1), maksymalne ciśnienie wdechowe (MIP) i przepływ szczytowy (PF)
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Siła mięśni szkieletowych (kończyna górna, prawa i lewa): Chwyt dłoni, zginacze łokcia i prostowniki łokcia (wynik kończyny górnej) Test marszu na czas (10 metrów) (tylko pacjenci ambulatoryjni)
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Bezpieczeństwo i tolerancja, oceniane na podstawie zdarzeń niepożądanych, pomiarów laboratoryjnych krwi i moczu, EKG.
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Śledczy

  • Główny śledczy: Gunnar Buyse, MD PhD, Universitaire Ziekenhuizen KU Leuven

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2005

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2007

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2007

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 kwietnia 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 kwietnia 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

9 kwietnia 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

1 sierpnia 2011

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 lipca 2011

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2011

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SNT-II-001

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Czech Republic

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj