このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

デュシェンヌ型筋ジストロフィーに関連する心機能障害の男児におけるイデベノンの有効性と忍容性 (DELPHI)

2011年7月29日 更新者：Santhera Pharmaceuticals

デュシェンヌ型筋ジストロフィーに関連する心臓機能障害のある 8 ～ 16 歳の男性におけるイデベノンの有効性と忍容性を評価するためのルーベン大学での第 IIa 相二重盲検、無作為化、プラセボ対照、単一施設研究

イデベノンは、コエンザイム Q10 の合成類似体であり、強力な抗酸化物質であり、細胞レベルでのエネルギー生産プロセスの必須成分です。 ミトコンドリアを酸化的損傷から保護し、機能障害を促進します。 このメカニズムは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の疾患プロセスの一部である心機能の低下を遅らせると考えられています。 患者は、筋力と呼吸機能の点で恩恵を受ける可能性があります。 このパイロット試験は、これを調査するために設計されています。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

21

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • ベルギー
      • Leuven、ベルギー
        • Children's Hospital, University Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

8年～16年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  • -登録時の年齢が8〜16歳の患者
  • 男
  • -左心室（LV）下側壁の異常なピーク収縮期緊張によって定義される心臓の関与/機能障害の存在
  • -DMDの確定診断（フレーム外のジストロフィン遺伝子欠失または筋肉生検でジストロフィンタンパク質が存在しない/ <5％; 典型的なDMDと一致する臨床像）
  • DMD（またはその他の疾患）のために慢性グルココルチコステロイド治療（デフラザコート、プレドニゾン）を受けている場合（つまり、 併用薬）：投与量は、組み入れの6か月前に安定している（変更されていない）必要があります
  • DMD関連心筋症（β遮断薬、利尿薬）の慢性投薬中の場合：投与量は安定している必要があります（変更なし） 含める3か月前
  • 最初の評価スコアの 15% 以内の再現性のある反復定量的筋力テスト (QMT) 上肢スコアを提供する能力 (Visit1/Day 1 対 Screening Visit)

除外基準:

  • 症候性心筋症または心不全
  • -ベースライン（スクリーニング）評価での無症候性であるが重度の心機能障害：短縮率（FS）<20％および/または駆出率（EF）<40％
  • ACE阻害剤の使用
  • -心室性不整脈の以前の病歴（孤立性心室性期外収縮以外）;スクリーニングで提示された心室性不整脈
  • DMD の他の治療試験への以前の参加 (6 か月以内)
  • コエンザイムQ10、イデベノン、クレアチン、グルタミン、オキサトミド、または過去6か月以内の漢方薬の使用
  • -重大な付随疾患の病歴または重大な腎または肝機能障害の病歴
  • -イデベノンに対する既知の個々の過敏症

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：1
薬：イデベノン
イデベノン 450mg/日（150mg 1日3回）
プラセボコンパレーター：2
薬：プラセボ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
カラードップラー心筋イメージング（CDMI）によって評価された、ベースライン（スクリーニング時）から52週までの左心室（LV）下側壁のピーク収縮期橈骨ひずみの相対的変化。
時間枠：ベースラインと52週目
  • 左心室下外側壁のピーク収縮期橈骨ひずみの評価は、DMD 患者における心臓の関与を特徴付けるために使用されます。
  • カラードップラー心筋イメージング技術は、局所心筋機能を定量化するために使用されます。

ＤＭＤにおける心臓の関与は、心筋の変性、萎縮および線維症を特徴とし、拡張型心筋症を引き起こす。 このプロセスは、左心室の後外側壁で始まり、中隔の関与が後の段階で現れます。
ベースラインと52週目

二次結果の測定

結果測定
時間枠
呼吸機能: 強制肺活量 (FVC)、1 秒間の強制呼気量 (FEV1)、最大吸気圧 (MIP)、およびピークフロー (PF)
時間枠：1年
1年
骨格筋力 (上肢、左右): ハンド グリップ、肘屈筋および肘伸筋 (上肢スコア) 時限歩行テスト (10 メートル) (外来患者のみ)
時間枠：1年
1年
安全性と忍容性、有害事象、血液および尿の臨床検査値、ECG によって評価。
時間枠：1年
1年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Santhera Pharmaceuticals

捜査官

  • 主任研究者：Gunnar Buyse, MD PhD、Universitaire Ziekenhuizen KU Leuven

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2005年10月1日

一次修了 (実際)

2007年8月1日

研究の完了 (実際)

2007年8月1日

試験登録日

最初に提出

2008年4月3日

QC基準を満たした最初の提出物

2008年4月3日

最初の投稿 (見積もり)

2008年4月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2011年8月1日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2011年7月29日

最終確認日

2011年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • SNT-II-001

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

プラセボの臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Montenegro

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

3
購読する