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Eficácia e tolerabilidade da idebenona em meninos com disfunção cardíaca associada à distrofia muscular de Duchenne (DELPHI)

29 de julho de 2011 atualizado por: Santhera Pharmaceuticals

Um estudo de Fase IIa, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, de centro único na Universidade de Leuven para avaliar a eficácia e a tolerabilidade da idebenona em homens de 8 a 16 anos com disfunção cardíaca associada à distrofia muscular de Duchenne

A idebenona é um análogo sintético da coenzima Q10 e é um poderoso antioxidante e constituinte essencial do processo de produção de energia no nível celular. Pode proteger as mitocôndrias do dano oxidativo e aumentar sua função prejudicada. Acredita-se que esse mecanismo retardará o declínio da função cardíaca, que faz parte do processo patológico da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). É possível que os pacientes possam se beneficiar em termos de força muscular e função respiratória. Este estudo piloto foi desenvolvido para investigar isso.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

21

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica
        • Children's Hospital, University Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

8 anos a 16 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes de 8 a 16 anos de idade no momento da inscrição
  • Macho
  • Presença de envolvimento/disfunção cardíaca, definida por pico de tensão sistólica anormal na parede inferolateral do ventrículo esquerdo (VE)
  • Diagnóstico confirmado de DMD (exclusão do gene da distrofina fora do quadro OU ausente/<5% de proteína distrofina na biópsia muscular; quadro clínico consistente de DMD típico)
  • Se estiver em tratamento crônico com glicocorticosteróides (deflazacort, prednisona) para DMD (ou qualquer outra doença) (ou seja, medicação concomitante): a dosagem deve ser estável (inalterada) 6 meses antes da inclusão
  • Se estiver sob medicação crônica para cardiomiopatia associada à DMD (β-bloqueador, diuréticos): a dosagem deve ser estável (inalterada) 3 meses antes da inclusão
  • Capacidade de fornecer pontuação de membro superior de teste muscular quantitativo repetido reprodutível (QMT) dentro de 15% da pontuação da primeira avaliação (na Visita 1/Dia 1 versus Visita de triagem

Critério de exclusão:

  • Cardiomiopatia sintomática ou insuficiência cardíaca
  • Disfunção cardíaca assintomática, mas grave na avaliação inicial (triagem): encurtamento fracional (FS) < 20% e/ou fração de ejeção (EF) < 40%
  • Uso de inibidores da ECA
  • História prévia de arritmias ventriculares (exceto extra-sístole ventricular isolada); arritmias ventriculares apresentadas na Triagem
  • Participação anterior (6 meses ou menos) em qualquer outro ensaio terapêutico para DMD
  • Uso de coenzima Q10, idebenona, creatina, glutamina, oxatomida ou qualquer fitoterápico nos últimos 6 meses
  • História de doença concomitante significativa ou comprometimento significativo da função renal ou hepática
  • Hipersensibilidade individual conhecida à idebenona

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: 1
Medicamento: idebenona
idebenona 450 mg/dia (150 mg três vezes ao dia)
Comparador de Placebo: 2
Medicamento: placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A alteração relativa no pico de tensão radial sistólica da parede inferolateral do ventrículo esquerdo (LV) desde a linha de base (na triagem) até a semana 52, avaliada por imagem do miocárdio com Doppler colorido (CDMI).
Prazo: linha de base e Semana 52
  • A avaliação do strain radial sistólico máximo da parede ínfero-lateral do ventrículo esquerdo é utilizada para caracterizar o envolvimento cardíaco nos pacientes com DMD.
  • A técnica de imagem do miocárdio com Doppler colorido é usada para quantificar a função miocárdica regional.

O envolvimento cardíaco na DMD é caracterizado por degeneração, atrofia e fibrose do miocárdio, levando à cardiomiopatia dilatada. O processo começa na parede póstero-lateral do ventrículo esquerdo, com envolvimento septal aparecendo em fases posteriores.
linha de base e Semana 52

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Função Respiratória: Capacidade Vital Forçada (FVC), Volume Expiratório Forçado em 1 Segundo (FEV1), Pressão Inspiratória Máxima (MIP) e Fluxo Máximo (PF)
Prazo: 1 ano
1 ano
Força muscular esquelética (membro superior, direito e esquerdo): preensão manual, flexores e extensores do cotovelo (pontuação do membro superior) Teste de caminhada cronometrada (10 metros) (somente pacientes ambulatoriais)
Prazo: 1 ano
1 ano
Segurança e tolerabilidade, avaliadas por eventos adversos, medidas laboratoriais de sangue e urina, ECG.
Prazo: 1 ano
1 ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Santhera Pharmaceuticals

Investigadores

  • Investigador principal: Gunnar Buyse, MD PhD, Universitaire Ziekenhuizen KU Leuven

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de outubro de 2005

Conclusão Primária (Real)

1 de agosto de 2007

Conclusão do estudo (Real)

1 de agosto de 2007

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de abril de 2008

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de abril de 2008

Primeira postagem (Estimativa)

9 de abril de 2008

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

1 de agosto de 2011

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

29 de julho de 2011

Última verificação

1 de julho de 2011

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SNT-II-001

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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