Účinnost a snášenlivost idebenonu u chlapců se srdeční dysfunkcí spojenou s Duchennovou svalovou dystrofií (DELPHI)
29. července 2011 aktualizováno: Santhera Pharmaceuticals
Dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie s jedním centrem na Univerzitě v Lovani k posouzení účinnosti a snášenlivosti idebenonu u mužů ve věku 8–16 let se srdeční dysfunkcí spojenou s Duchennovou svalovou dystrofií
Idebenon je syntetický analog koenzymu Q10 a je silným antioxidantem a základní složkou procesu výroby energie na buněčné úrovni.
Dokáže ochránit mitochondrie před oxidačním poškozením a posílit jejich narušenou funkci.
Předpokládá se, že tento mechanismus zpomalí pokles srdeční funkce, která je součástí chorobného procesu Duchenneovy svalové dystrofie (DMD).
Je možné, že pacienti mohou mít prospěch z hlediska svalové síly a respiračních funkcí.
Tento pilotní pokus je navržen tak, aby to prozkoumal.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
21
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Leuven, Belgie
- Children's Hospital, University Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
8 let až 16 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti ve věku 8 - 16 let v době zařazení
- mužský
- Přítomnost srdečního postižení/dysfunkce, definovaná abnormálním maximálním systolickým napětím v inferolaterální stěně levé komory (LK)
- Potvrzená diagnóza DMD (mimořádná delece dystrofinového genu NEBO chybí/<5 % dystrofinového proteinu ve svalové biopsii; klinický obraz odpovídá typické DMD)
- Při chronické léčbě glukokortikosteroidy (deflazacort, prednison) pro DMD (nebo jiné onemocnění) (tj. souběžná medikace): dávkování musí být stabilní (nezměněné) 6 měsíců před zařazením
- Při chronické léčbě kardiomyopatie související s DMD (β-blokátory, diuretika): dávkování musí být stabilní (nezměněné) 3 měsíce před zařazením
- Schopnost poskytnout reprodukovatelné opakované kvantitativní svalové testování (QMT) skóre horní končetiny do 15 % prvního skóre hodnocení (při návštěvě 1/1. den oproti screeningové návštěvě
Kritéria vyloučení:
- Symptomatická kardiomyopatie nebo srdeční selhání
- Asymptomatická, ale závažná srdeční dysfunkce na začátku (screening) hodnocení: frakční zkrácení (FS) < 20 % a/nebo ejekční frakce (EF) < 40 %
- Použití ACE-inhibitorů
- Předchozí anamnéza ventrikulárních arytmií (jiných než izolovaný ventrikulární extrasystol); ventrikulární arytmie prezentované na Screeningu
- Předchozí (6 měsíců nebo méně) účast v jakékoli jiné terapeutické studii pro DMD
- Užívání koenzymu Q10, idebenonu, kreatinu, glutaminu, oxatomidu nebo jakýchkoli rostlinných léků během posledních 6 měsíců
- Anamnéza významného souběžného onemocnění nebo významného poškození funkce ledvin nebo jater
- Známá individuální přecitlivělost na idebenon
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: 1
|
idebenon 450 mg/den (150 mg třikrát denně)
|
|
Komparátor placeba: 2
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Relativní změna maximálního systolického radiálního napětí levé komory (LV) inferolaterální stěny od výchozího stavu (při screeningu) do 52. týdne, hodnoceno pomocí barevného dopplerovského zobrazení myokardu (CDMI).
Časové okno: výchozí stav a týden 52
|
Postižení srdce u DMD je charakterizováno degenerací, atrofií a fibrózou myokardu, což vede k dilatační kardiomyopatii. Proces začíná v posterolaterální stěně levé komory, v pozdějších fázích se objevuje postižení septa. |
výchozí stav a týden 52
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Respirační funkce: Vynucená vitální kapacita (FVC), nucený výdechový objem za 1 sekundu (FEV1), maximální inspirační tlak (MIP) a špičkový průtok (PF)
Časové okno: 1 rok
|
1 rok
|
|
Síla kosterního svalstva (horní končetina, pravá a levá): Úchop ruky, ohýbače loktů a natahovače loktů (skóre horní končetiny) Časovaný test chůze (10 metrů) (pouze ambulantní pacienti)
Časové okno: 1 rok
|
1 rok
|
|
Bezpečnost a snášenlivost, hodnoceno podle nežádoucích příhod, laboratorních měření krve a moči, EKG.
Časové okno: 1 rok
|
1 rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Gunnar Buyse, MD PhD, Universitaire Ziekenhuizen KU Leuven
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. října 2005
Primární dokončení (Aktuální)
1. srpna 2007
Dokončení studie (Aktuální)
1. srpna 2007
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. dubna 2008
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
3. dubna 2008
První zveřejněno (Odhad)
9. dubna 2008
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
1. srpna 2011
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
29. července 2011
Naposledy ověřeno
1. července 2011
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Nemoci pohybového aparátu
- Svalová onemocnění
- Neuromuskulární onemocnění
- Svalové poruchy, atrofické
- Svalové dystrofie
- Svalová dystrofie, Duchenne
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Ochranné prostředky
- Antioxidanty
- Idebenon
Další identifikační čísla studie
- SNT-II-001
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .