Eficacia y tolerabilidad de la idebenona en niños con disfunción cardíaca asociada con distrofia muscular de Duchenne (DELPHI)
29 de julio de 2011 actualizado por: Santhera Pharmaceuticals
Un estudio de Fase IIa doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, de un solo centro en la Universidad de Lovaina para evaluar la eficacia y la tolerabilidad de la idebenona en hombres de 8 a 16 años con disfunción cardíaca asociada con la distrofia muscular de Duchenne
La idebenona es un análogo sintético de la coenzima Q10 y es un poderoso antioxidante y componente esencial del proceso de producción de energía a nivel celular.
Puede proteger a las mitocondrias del daño oxidativo y potenciar su función deteriorada.
Se cree que este mecanismo retrasará la disminución de la función cardíaca que es parte del proceso de la enfermedad de la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Es posible que los pacientes se beneficien en términos de fuerza muscular y función respiratoria.
Este ensayo piloto está diseñado para investigar esto.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
21
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Leuven, Bélgica
- Children's Hospital, University Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
8 años a 16 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes de 8 a 16 años de edad en el momento de la inscripción
- Masculino
- Presencia de afectación/disfunción cardíaca, definida por tensión sistólica máxima anormal en la pared inferolateral del ventrículo izquierdo (VI)
- Diagnóstico confirmado de DMD (eliminación del gen de la distrofina fuera de marco O ausencia/<5 % de proteína de distrofina en la biopsia muscular; cuadro clínico compatible con la DMD típica)
- Si está en tratamiento crónico con glucocorticosteroides (deflazacort, prednisona) para DMD (o cualquier otra enfermedad) (es decir, medicación concomitante): la dosis debe ser estable (sin cambios) 6 meses antes de la inclusión
- Si toma medicación crónica para la miocardiopatía asociada a la DMD (bloqueadores beta, diuréticos): la dosis debe ser estable (sin cambios) 3 meses antes de la inclusión
- Capacidad para proporcionar una puntuación repetida reproducible de la prueba muscular cuantitativa (QMT) de las extremidades superiores dentro del 15 % de la puntuación de la primera evaluación (en la visita 1/día 1 frente a la visita de selección)
Criterio de exclusión:
- Miocardiopatía sintomática o insuficiencia cardíaca
- Disfunción cardíaca asintomática pero grave en la evaluación inicial (detección): acortamiento fraccional (FS) < 20 % y/o fracción de eyección (EF) < 40 %
- Uso de inhibidores de la ECA
- Antecedentes previos de arritmias ventriculares (que no sean extrasístole ventricular aislada); arritmias ventriculares presentadas en la selección
- Participación previa (6 meses o menos) en cualquier otro ensayo terapéutico para DMD
- Uso de coenzima Q10, idebenona, creatina, glutamina, oxatomida o cualquier medicamento a base de hierbas en los últimos 6 meses
- Historia de enfermedad concomitante significativa o deterioro significativo de la función renal o hepática
- Hipersensibilidad individual conocida a la idebenona
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: 1
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idebenona 450 mg/día (150 mg tres veces al día)
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Comparador de placebos: 2
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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El cambio relativo en la tensión radial sistólica máxima de la pared inferolateral del ventrículo izquierdo (VI) desde el inicio (en la selección) hasta la semana 52, evaluado mediante imágenes miocárdicas Doppler color (CDMI).
Periodo de tiempo: línea de base y semana 52
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La afectación cardíaca en la DMD se caracteriza por la degeneración, atrofia y fibrosis del miocardio, lo que lleva a una miocardiopatía dilatada. El proceso se inicia en la pared posterolateral del ventrículo izquierdo, apareciendo afectación septal en estadios posteriores. |
línea de base y semana 52
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Función Respiratoria: Capacidad Vital Forzada (FVC), Volumen Espiratorio Forzado en 1 Segundo (FEV1), Presión Inspiratoria Máxima (MIP) y Flujo Pico (PF)
Periodo de tiempo: 1 año
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1 año
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Fuerza del músculo esquelético (extremidad superior, derecha e izquierda): empuñadura, flexores y extensores del codo (puntuación de la extremidad superior) Prueba de marcha cronometrada (10 metros) (solo pacientes ambulatorios)
Periodo de tiempo: 1 año
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1 año
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Seguridad y tolerabilidad, evaluadas por eventos adversos, medidas de laboratorio de sangre y orina, ECG.
Periodo de tiempo: 1 año
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1 año
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Gunnar Buyse, MD PhD, Universitaire Ziekenhuizen KU Leuven
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de octubre de 2005
Finalización primaria (Actual)
1 de agosto de 2007
Finalización del estudio (Actual)
1 de agosto de 2007
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de abril de 2008
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de abril de 2008
Publicado por primera vez (Estimar)
9 de abril de 2008
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
1 de agosto de 2011
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de julio de 2011
Última verificación
1 de julio de 2011
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Trastornos Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Distrofia Muscular, Duchenne
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes Protectores
- Antioxidantes
- Idebenona
Otros números de identificación del estudio
- SNT-II-001
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