ALDHbr 제대혈 세포로 강화된 관련 없는 제대혈 이식
2017년 6월 27일 업데이트: Joanne Kurtzberg, MD
Ex Vivo CytokinePrimed ALDHbr 제대혈 세포로 강화된 관련 없는 제대혈 이식의 파일럿 시험
이 조사(FDA의 승인을 받지 않음) 1상 연구의 주요 목적은 제대혈 세포의 이식이 분류된(특수 기계에서 수집된) 이러한 세포의 일부를 수혈하여 안전하게 보충될 수 있는지 여부를 테스트하는 것입니다. 세포 분류기) 그런 다음 표준 이식 후 몇 시간 후에 주입하거나 이식 전 실험실의 특수 시스템에서 성장한 일부 환자에게 이식된 줄기 세포의 수를 늘리도록 설계되었습니다.
이 시스템은 현재 테스트 초기 단계에 있습니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구의 주요 목적은 제대혈 세포 이식이 이전에 실험실에서 특수 시스템(이식된 세포 수를 늘리도록 설계됨)에서 성장된 일부 세포의 수혈로 안전하게 보충될 수 있는지 여부를 테스트하는 것입니다. 이식에. 이 시스템은 현재 FDA-IND가 후원하는 임상 시험의 초기 테스트 단계에 있습니다. 환자가 이 연구에 참여하는 데 동의하면 이식을 위해 선택된 제대혈 단위의 약 1/5(20%)이 프로토콜에 따라 처리됩니다. 처음 3명의 환자는 ALDHbr 분류 세포를 받게 되지만 배양에서 프라이밍되지는 않습니다. 이것은 ALDHbr 세포의 안전성을 테스트하기 위한 것입니다. 처리된 세포는 제대혈 단위의 80% 부분에서 제공되는 표준 또는 기존 이식 후 약 4시간 후에 이식 당일 환자에게 제공됩니다. 총 26명의 평가 가능한 환자가 아래에 설명된 대로 등록됩니다(이 등록을 허용하도록 프로토콜이 수정됨).
- ALDHbr 새로 분류된 세포(20% 부분)를 투여받은 10명의 평가 가능한 환자
- ALDHbr 분류 및 사이토카인 프라이밍 세포(20% 부분)를 받은 10명의 평가 가능한 환자
- 기존 제대혈 유닛과 ALDHbr 분류된 제대혈 유닛을 받은 3명의 평가 가능한 환자(UCB 유닛의 분류는 실제로 분류를 수행하는 데 시간이 걸리므로 Day -1에 수행됨)
- 기존 제대혈 유닛 및 ALDHbr 분류 및 사이토카인 프라이밍된 제대혈 유닛을 받은 3명의 평가 가능한 환자(분류 및 프라이밍은 프로토콜의 뒷부분에 설명된 대로 -5일에 수행됨)
연구 유형
중재적
등록 (실제)
37
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27705
- Duke University Medical Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
55년 이하 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
-혈액 악성 종양: 첫 번째 완전 관해에서 고위험 ALL 또는 두 번째 또는 후속 관해에서 ANLL 임의의 만성 단계 또는 가속 단계에서 재발 MDS CML에서 ANLL 의료 요법에 반응하지 않는 중증 재생 불량성 빈혈 피험자는 등록 시 CNS 질환에 대해 음성입니다.
- 헐러 증후군(MPS I) 헐러-샤이 증후군 헌터 증후군(MPS II) 산필리포 증후군(MPS III) 모르퀴오 증후군(MPS IV) 마로토-라미 증후군(MPS VI) 크라베병(구형 백질이영양증) 이색성 백질이영양증(MLD) ) 부신백질이영양증(ALD 및 AMN) 샌드호프병 테이삭스병 피험자는 제어되지 않는 발작, 무호흡, 흡인성 폐렴의 증거 또는 MRI 스캔에서 뇌간 침범의 증거가 없습니다.
- 선천성 골수 부전 거핵구성 혈소판감소증 TAR 코스트만 증후군 슈바흐만-다이아몬드 증후군 블랙판-다이아몬드 빈혈
- 골수 절제 요법이 필요한 선천성 면역결핍 증후군 위스콧 알드리치 증후군 LAD CGD FEL/HLH CVID/CID
- 대상의 기증자 대상은 6/6 또는 5/6 항원 일치 관련 골수 기증자가 없습니다. 적절한 세포 용량을 가진 적합하게 일치하는 제대혈 장치를 사용할 수 있습니다. 장치는 이중 칸막이 가방에 있어야 합니다.
성능 상태 및 장기 기능
- 등록 당시 55세 미만.
- 60%~100% 사이의 Lansky 점수 또는 50%~100% 사이의 Karnofsky 점수
- 다른 장기 시스템의 적절한 기능
- 크레아티닌 < 2.0 mg/dl 및 크레아티닌 청소율 > 50 cc/min/m2
- 간 트랜스아미나제(ALT/AST) < 4 x 정상, 빌리루빈 < 2.0 mg/dl
- 심초음파 또는 방사성 핵종 스캔에 의한 정상적인 심장 기능
- FVC, CVC 및 FEV1이 예상 연령의 >60%임을 보여주는 폐 기능 검사. 성인 환자의 경우 DLCO > 예측치의 60%. 환자가 PFT를 수행할 수 없는 경우 소아과 또는 성인 폐전문의의 승인이 필요합니다.
- 세포감소 시 조절되지 않는 감염 없음
- 임신 또는 수유 중이 아님(현재 음성 임신 테스트가 있어야 함)
- HIV 음성
- 피험자는 생착 또는 면역 재구성에 영향을 미치는 다른 임상 시험(예: 기타 조혈 성장 인자).
- 피험자는 주 조사관의 관점에서 환자를 치료 합병증 및 섭생 관련 이환율/사망률로 인해 너무 높은 위험에 처하게 만드는 동반이환 상태가 없습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 20% 프라이밍된 UCB
UCB의 20%는 ALDHbr로 분류 및 프라이밍되어 기존 이식 후 이식일에 제공됩니다.
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ALDHbr 분류 제대혈 세포
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다른: 프라이밍되지 않은 20%
UCB의 20%는 ALDHbr로 신선하게 분류되며 기존 이식 후 4-8시간 후에 이식일에 제공됩니다.
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ALDHbr 분류 제대혈 세포
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다른: 이중-1 단위 프라이밍
환자는 기존 UCB 장치 1개와 ALDHbr 분류 및 프라이밍 처리된 장치 1개를 받습니다.
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ALDHbr 분류 제대혈 세포
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다른: 더블 - 프라이밍되지 않은 1개 유닛
환자는 1개의 UCB 단위와 새롭게 ALDHbr 분류된 두 번째 UCB 단위를 받습니다.
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ALDHbr 분류 제대혈 세포
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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은행에 보관된 관련 없는 제대혈(CB)에서 분리한 체외 사이토카인 프라이밍된 ALDHbr 세포를 kg당 >2.5x10e7 유핵 세포를 전달하는 표준 조작되지 않은 관련 없는 CB 이식을 받는 환자에게 주입하는 안전성을 평가합니다.
기간: 유망한
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유망한
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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호중구 및 혈소판 생착 및 면역 재구성에 대한 이러한 환자의 체외 사이토카인 프라이밍 ALDHbr 세포의 생물학적 효과를 설명합니다.
기간: 장래
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장래
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이 환자들의 임상 결과를 설명하기 위해: - 감염 발생률 -비재발성 사망률 -급성 및 만성 이식편대숙주병 발생률 -180일에서의 전체 생존
기간: 장래
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장래
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2005년 10월 1일
기본 완료 (실제)
2012년 7월 1일
연구 완료 (실제)
2012년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2008년 6월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2008년 6월 5일
처음 게시됨 (추정)
2008년 6월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 6월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 6월 27일
마지막으로 확인됨
2017년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
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