Trapianto di sangue del cordone ombelicale non correlato aumentato con cellule del sangue del cordone ombelicale ALDHbr
27 giugno 2017 aggiornato da: Joanne Kurtzberg, MD
Una sperimentazione pilota di trapianto di sangue del cordone ombelicale non correlato aumentato con cellule del sangue del cordone ombelicale ALDHbr innescate con citochine Ex Vivo
Lo scopo principale di questa ricerca sperimentale di fase I (non approvata dalla FDA) è verificare se il trapianto di cellule del sangue del cordone ombelicale può essere integrato in modo sicuro con una trasfusione di una porzione di queste cellule che sono state selezionate (raccolte da una macchina speciale chiamata un selezionatore di cellule) e poi infuso poche ore dopo il trapianto standard o per alcuni pazienti cresciuti in un sistema speciale in laboratorio prima del trapianto, progettato per aumentare il numero di cellule staminali trapiantate.
Questo sistema è attualmente nelle prime fasi di test.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Lo scopo principale di questo studio è verificare se il trapianto di cellule del sangue del cordone ombelicale può essere integrato in modo sicuro con la trasfusione di una porzione di queste cellule che sono state coltivate in un sistema speciale (progettato per aumentare il numero di cellule trapiantate) in laboratorio prima al trapianto. Questo sistema è attualmente nelle prime fasi di test in uno studio clinico sponsorizzato dalla FDA-IND. Se il paziente acconsente a partecipare a questo studio, circa 1/5 (20%) dell'unità di sangue del cordone ombelicale selezionata per il trapianto sarà trattata secondo il protocollo. I primi 3 pazienti riceveranno cellule classificate ALDHbr ma non innescate in coltura. Questo per testare la sicurezza delle cellule ALDHbr. Le cellule trattate verranno consegnate al paziente il giorno del trapianto circa 4 ore dopo il trapianto standard o convenzionale che verrà somministrato dalla frazione dell'80% dell'unità di sangue cordonale. Devono essere arruolati un totale di 26 pazienti valutabili come indicato di seguito (il protocollo è stato modificato per consentire questa iscrizione):
- 10 pazienti valutabili che hanno ricevuto ALDHbr cellule appena selezionate (porzione del 20%)
- 10 pazienti valutabili che hanno ricevuto cellule classificate con ALDHbr e innescate con citochine (porzione del 20%)
- 3 pazienti valutabili che hanno ricevuto un'unità di sangue cordonale convenzionale e un'unità di sangue cordonale che è stata ordinata ALDHbr (la selezione dell'unità UCB verrà eseguita il giorno -1 a causa del tempo necessario per eseguire effettivamente l'ordinamento)
- 3 pazienti valutabili che hanno ricevuto un'unità di sangue del cordone ombelicale convenzionale e un'unità di sangue del cordone ombelicale che è stata ordinata ALDHbr e innescata con citochine (l'ordinamento e l'adescamento verranno eseguiti il giorno -5 come descritto più avanti nel protocollo)
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
37
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
- Duke University Medical Center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 55 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
-Malattie ematologiche: LLA ad alto rischio in prima remissione completa LLA o ANLL in seconda o successiva remissione ANLL in recidiva MDS LMC in qualsiasi fase cronica o fase accelerata Anemia aplastica grave refrattaria alla terapia medica Il soggetto è negativo per malattia del SNC al momento dell'arruolamento.
- Errori congeniti del metabolismo Sindrome di Hurler (MPS I) Sindrome di Hurler-Scheie Sindrome di Hunter (MPS II) Sindrome di Sanfilippo (MPS III) Sindrome di Morquio (MPS IV) Sindrome di Maroteaux-Lamy (MPS VI) Malattia di Krabbe (leucodistrofia globoide) Leucodistrofia metacromatica (MLD) ) Adrenoleucodistrofia (ALD e AMN) Malattia di Sandhoff Malattia di Tay Sachs Il soggetto NON presenta convulsioni incontrollate, apnea, evidenza di polmonite ab ingestis o evidenza di coinvolgimento del tronco encefalico alle scansioni MRI
- Insufficienza midollare congenita Trombocitopenia amegacariocitica TAR Sindrome di Kostmann Sindrome di Schwachman-Diamond Anemia di Blackfan-Diamond
- Sindromi da immunodeficienza congenita che richiedono terapia mieloablativa Sindrome di Wiscott Aldrich LAD CGD FEL/HLH CVID/CID
- DONATORE DEL SOGGETTO Il soggetto NON ha un donatore di midollo osseo correlato con antigene 6/6 o 5/6. È disponibile un'unità di sangue cordonale opportunamente abbinata con un'adeguata dose di cellule. L'unità deve trovarsi in una borsa a doppio scomparto.
PERFORMANCE STATUS e FUNZIONE DELL'ORGANO
- <55 anni di età al momento dell'iscrizione.
- Punteggio Lansky compreso tra il 60% e il 100% o un punteggio Karnofsky compreso tra il 50% e il 100%
- Adeguata funzione di altri sistemi di organi
- Creatinina < 2,0 mg/dl e clearance della creatinina > 50 cc/min/m2
- Transaminasi epatiche (ALT/AST) < 4 x normale, bilirubina < 2,0 mg/dl
- Funzione cardiaca normale mediante ecocardiogramma o scintigrafia con radionuclidi
- Test di funzionalità polmonare che dimostrano FVC, CVC e FEV1 >60% del previsto per età. Per i pazienti adulti DLCO > 60% del previsto. Se il paziente non può eseguire PFT, sarà richiesta l'autorizzazione del pneumologo pediatrico o adulto
- Nessuna infezione incontrollata al momento della citoriduzione
- NON incinta o in allattamento (deve avere un test di gravidanza negativo in corso)
- HIV negativo
- Il soggetto non è contemporaneamente coinvolto in nessun altro studio clinico che influisca sull'attecchimento o sulla ricostituzione immunitaria (ad es. altri fattori di crescita emopoietici).
- Il soggetto non presenta alcuna condizione di comorbilità, che, secondo i Principal Investigator, espone il paziente a un rischio troppo elevato di complicanze del trattamento e morbilità/mortalità correlata al regime.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Altro: UCB innescato al 20%.
Il 20% di UCB è ALDHbr selezionato e innescato e viene ceduto il giorno del trapianto dopo l'innesto convenzionale
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ALDHbr ha ordinato le cellule del sangue del cordone ombelicale
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Altro: 20% non innescato
Il 20% di UCB è ALDHbr appena selezionato e cede il giorno del trapianto 4-8 ore dopo l'innesto convenzionale
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ALDHbr ha ordinato le cellule del sangue del cordone ombelicale
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Altro: Doppio - 1 unità innescata
il paziente riceve 1 unità UCB convenzionale e 1 unità che è stata selezionata e preparata con ALDHbr
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ALDHbr ha ordinato le cellule del sangue del cordone ombelicale
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Altro: Doppio - 1 unità non innescata
Il paziente riceve 1 unità UCB e una seconda unità UCB che è stata appena ordinata ALDHbr
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ALDHbr ha ordinato le cellule del sangue del cordone ombelicale
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Per valutare la sicurezza dell'infusione di cellule ALDHbr innescate da citochine ex vivo isolate da sangue del cordone ombelicale (CB) non imparentato in banca in pazienti che ricevono anche un trapianto di SCO non imparentato non manipolato standard che fornisce > 2,5x10e7 cellule nucleate per kg.
Lasso di tempo: Prospettiva
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Prospettiva
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Descrivere l'effetto biologico delle cellule ALDHbr innescate da citochine ex vivo in questi pazienti sull'attecchimento di neutrofili e piastrine e sulla ricostituzione immunitaria.
Lasso di tempo: prospettiva
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prospettiva
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Descrivere gli esiti clinici in questi pazienti: - incidenza di infezioni - mortalità senza recidiva - incidenza di malattia del trapianto contro l'ospite acuta e cronica - sopravvivenza globale a 180 giorni
Lasso di tempo: prospettiva
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prospettiva
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 ottobre 2005
Completamento primario (Effettivo)
1 luglio 2012
Completamento dello studio (Effettivo)
1 luglio 2012
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
3 giugno 2008
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
5 giugno 2008
Primo Inserito (Stima)
6 giugno 2008
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
29 giugno 2017
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
27 giugno 2017
Ultimo verificato
1 giugno 2017
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie metaboliche
- Malattie del sistema immunitario
- Patologia
- Malattie del midollo osseo
- Malattie ematologiche
- Malattie genetiche, congenite
- Anemia
- Disturbi da insufficienza del midollo osseo
- Sindrome
- Sindromi da deficit immunologico
- Malattie da immunodeficienza primaria
- Metabolismo, errori congeniti
- Anemia, aplastica
Altri numeri di identificazione dello studio
- Pro00008970
- 7177 (Altro identificatore: Legacy IRB number)
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