使用 ALDHbr 脐带血细胞增强的无关脐带血移植
2017年6月27日 更新者：Joanne Kurtzberg, MD
用体外细胞因子引发的 ALDHbr 脐带血细胞增强无关脐带血移植的初步试验
这项研究（未经 FDA 批准）的主要目的是测试脐带血细胞的移植是否可以安全地补充这些细胞的一部分，这些细胞已经分选（从称为细胞分选仪），然后在标准移植后数小时内输注，或者对于某些患者来说，在移植前在实验室的特殊系统中培养，旨在增加移植的干细胞数量。
该系统目前处于测试的早期阶段。
研究概览
详细说明
这项研究的主要目的是测试脐带血细胞的移植是否可以安全地补充这些细胞的一部分，这些细胞在实验室之前已经在特殊系统（旨在增加移植的细胞数量）中生长到移植。 该系统目前正处于 FDA-IND 赞助的临床试验的早期测试阶段。 如果患者同意参加这项研究，将根据方案对选择用于移植的脐带血单位的大约 1/5 (20%) 进行治疗。 前 3 名患者将接受 ALDHbr 分选细胞但未在培养物中引发。 这是为了测试 ALDHbr 细胞的安全性。 经过处理的细胞将在标准或常规移植后大约 4 小时的移植当天给予患者，该移植将从 80% 的脐带血单位中给予。 总共 26 名可评估的患者将被招募，如下所述（方案已被修改以允许该招募）：
- 10 名接受 ALDHbr 新鲜分选细胞（20% 部分）的可评估患者
- 10 名接受 ALDHbr 分选和细胞因子引发细胞（20% 部分）的可评估患者
- 3 名接受常规脐带血单位和 ALDHbr 分选的脐带血单位的可评估患者（由于实际执行分类需要时间，UCB 单位的分类将在第 -1 天完成）
- 3 名可评估的患者接受了一个常规脐带血单位和一个脐带血单位，该脐带血单位已经过 ALDHbr 分类和细胞因子启动（分类和启动将在第 -5 天完成，如协议后面所述）
研究类型
介入性
注册 (实际的)
37
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、美国、27705
- Duke University Medical Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 55年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
-血液恶性肿瘤： 高风险 ALL 第一次完全缓解 ALL 或 ANLL 第二次或随后缓解 ANLL 复发 MDS CML 任何慢性期或加速期 药物治疗难治性严重再生障碍性贫血 受试者在入组时 CNS 疾病呈阴性。
- 先天性代谢障碍 Hurler 综合征 (MPS I) Hurler-Scheie 综合征 Hunter 综合征 (MPS II) Sanfilippo 综合征 (MPS III) Morquio 综合征 (MPS IV) Maroteaux-Lamy 综合征 (MPS VI) Krabbe 病（球形脑白质营养不良） 异染性脑白质营养不良 (MLD) ) 肾上腺脑白质营养不良（ALD 和 AMN） Sandhoff 病 Tay Sachs 病 受试者没有不受控制的癫痫发作、呼吸暂停、吸入性肺炎的证据或 MRI 扫描中脑干受累的证据
- 先天性骨髓衰竭 无巨核细胞性血小板减少症 TAR Kostmann 综合征 Schwachman-Diamond 综合征 Blackfan-Diamond 贫血
- 需要清髓治疗的先天性免疫缺陷综合征 Wiscott Aldrich 综合征 LAD CGD FEL/HLH CVID/CID
- 受试者的供体受试者没有 6/6 或 5/6 抗原匹配的相关骨髓供体。 可以使用具有足够细胞剂量的适当匹配的脐带血单位。 设备必须放在双隔层袋中。
体力状况和器官功能
- 入学时年龄<55岁。
- Lansky 得分在 60% 和 100% 之间，或 Karnofsky 得分在 50% 和 100% 之间
- 其他器官系统的适当功能
- 肌酐 < 2.0 mg/dl 和肌酐清除率 > 50 cc/min/m2
- 肝转氨酶 (ALT/AST) < 4 x 正常，胆红素 < 2.0 mg/dl
- 超声心动图或放射性核素扫描显示心脏功能正常
- 肺功能测试显示 FVC、CVC 和 FEV1 超过年龄预测值的 60%。 对于成年患者，DLCO > 60% 的预测值。 如果患者无法进行 PFT，则需要儿科或成人肺科医生的许可
- 细胞减灭术时无不受控制的感染
- 未怀孕或哺乳期（必须有当前的阴性妊娠试验）
- 艾滋病毒阴性
- 受试者未同时参与任何其他影响植入或免疫重建的临床试验（例如 其他造血生长因子）。
- 受试者没有任何并存病症，在主要研究人员看来，这会使患者面临治疗并发症和与治疗方案相关的发病率/死亡率的高风险。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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其他：20% 底漆 UCB
20% 的 UCB 经过 ALDHbr 分选和启动，并在常规移植后的移植日给予
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ALDHbr 分选脐带血细胞
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其他：20% 未上底漆
20% 的 UCB 是新鲜分选的 ALDHbr，并在常规移植后 4-8 小时的移植日给予
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ALDHbr 分选脐带血细胞
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其他：双 - 1 单位底漆
患者接受 1 个常规 UCB 装置和 1 个经过 ALDHbr 分类和准备的装置
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ALDHbr 分选脐带血细胞
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其他：Double- 1 个未上底漆的单元
患者收到 1 个 UCB 单元和第二个新鲜 ALDHbr 分选的 UCB 单元
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ALDHbr 分选脐带血细胞
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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评估将从储存的无关脐带血 (CB) 中分离出的离体细胞因子引发的 ALDHbr 细胞输注到同样接受标准的未经处理的无关 CB 移植的患者中的安全性，每公斤输送 >2.5x10e7 个有核细胞。
大体时间：预期
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预期
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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描述这些患者体内细胞因子引发的 ALDHbr 细胞对中性粒细胞和血小板植入以及免疫重建的生物学效应。
大体时间：预期
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预期
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描述这些患者的临床结果： - 感染发生率 - 非复发死亡率 - 急性和慢性移植物抗宿主病的发生率 - 180 天的总生存期
大体时间：预期
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预期
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2005年10月1日
初级完成 (实际的)
2012年7月1日
研究完成 (实际的)
2012年7月1日
研究注册日期
首次提交
2008年6月3日
首先提交符合 QC 标准的
2008年6月5日
首次发布 (估计)
2008年6月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年6月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年6月27日
最后验证
2017年6月1日
更多信息
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