Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Przeszczep niepowiązanej krwi pępowinowej uzupełniony komórkami krwi pępowinowej ALDHbr

27 czerwca 2017 zaktualizowane przez: Joanne Kurtzberg, MD

Pilotażowa próba przeszczepu niepowiązanej krwi pępowinowej wzmocniona komórkami krwi pępowinowej Ex Vivo CytokinePrimed ALDHbr

Głównym celem tego eksperymentalnego (niezatwierdzonego przez FDA) badania fazy I jest sprawdzenie, czy przeszczep komórek krwi pępowinowej może być bezpiecznie uzupełniony transfuzją części tych komórek, które zostały wysortowane (pobrane ze specjalnej maszyny zwanej sorter komórek), a następnie albo podany we wlewie kilka godzin po standardowym przeszczepie, albo niektórym pacjentom wyhodowanym w specjalnym systemie w laboratorium przed przeszczepem, mającym na celu zwiększenie liczby przeszczepionych komórek macierzystych. System ten jest obecnie we wczesnej fazie testów.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównym celem niniejszego badania jest sprawdzenie, czy przeszczep komórek krwi pępowinowej można bezpiecznie uzupełnić transfuzją części tych komórek, które zostały wyhodowane w specjalnym systemie (zaprojektowanym w celu zwiększenia liczby przeszczepionych komórek) w laboratorium przed do przeszczepu. System ten znajduje się obecnie we wczesnej fazie testów w badaniu klinicznym sponsorowanym przez FDA-IND. Jeśli pacjent wyrazi zgodę na udział w tym badaniu, około 1/5 (20%) jednostki krwi pępowinowej wybranej do przeszczepu zostanie poddane leczeniu zgodnie z protokołem. Pierwsi trzej pacjenci otrzymają komórki sortowane ALDHbr, ale nie primowane w hodowli. Ma to na celu przetestowanie bezpieczeństwa komórek ALDHbr. Traktowane komórki zostaną podane pacjentowi w dniu przeszczepu, około 4 godziny po standardowym lub konwencjonalnym przeszczepie, który zostanie podany z 80% frakcji jednostki krwi pępowinowej. Łącznie 26 pacjentów podlegających ocenie należy zarejestrować zgodnie z poniższym opisem (protokół został zmieniony, aby umożliwić tę rejestrację):

  • 10 pacjentów kwalifikujących się do oceny, którzy otrzymali świeżo posortowane komórki ALDHbr (20% porcja)
  • 10 pacjentów kwalifikujących się do oceny, którzy otrzymali komórki sortowane ALDHbr i szczepione cytokinami (część 20%)
  • 3 pacjentów kwalifikujących się do oceny, którzy otrzymali konwencjonalną jednostkę krwi pępowinowej i jednostkę krwi pępowinowej, która została posortowana według ALDHbr (rodzaj jednostki UCB zostanie wykonany w Dniu -1 ze względu na czas potrzebny na faktyczne wykonanie sortowania)
  • 3 pacjentów kwalifikujących się do oceny, którzy otrzymali konwencjonalną jednostkę krwi pępowinowej i jednostkę krwi pępowinowej, która została posortowana pod kątem ALDHbr i primowana cytokinami (sortowanie i priming zostaną przeprowadzone w dniu -5, jak opisano w dalszej części protokołu)

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

37

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Duke University Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 55 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

-Choroba hematologiczna: ALL wysokiego ryzyka w pierwszej całkowitej remisji ALL lub ANLL w drugiej lub kolejnej remisji ANLL w nawrocie MDS CML w dowolnej fazie przewlekłej lub fazie akceleracji Ciężka niedokrwistość aplastyczna oporna na leczenie farmakologiczne Pacjent nie ma choroby OUN w momencie włączenia.

  • Wrodzone wady metabolizmu Zespół Hurlera (MPS I) Zespół Hurlera-Scheie Zespół Huntera (MPS II) Zespół Sanfilippo (MPS III) Zespół Morquio (MPS IV) Zespół Maroteaux-Lamy'ego (MPS VI) Choroba Krabbego (leukodystrofia globoidalna) Leukodystrofia metachromatyczna (MLD) ) Adrenoleukodystrofia (ALD i AMN) Choroba Sandhoffa Choroba Taya Sachsa Podmiot NIE ma niekontrolowanych napadów padaczkowych, bezdechów, objawów zachłystowego zapalenia płuc ani objawów zajęcia pnia mózgu na obrazach MRI
  • Wrodzona niewydolność szpiku małopłytkowość amegakariocytarna Zespół TAR Kostmanna Zespół Schwachmana-Diamonda Niedokrwistość Blackfana-Diamonda
  • Zespoły wrodzonych niedoborów odporności wymagające terapii mieloablacyjnej Zespół Wiscotta Aldricha LAD CGD FEL/HLH CVID/CID
  • DONOR OBIEKTA Badany NIE ma spokrewnionego dawcy szpiku kostnego z dopasowanym antygenem 6/6 lub 5/6. Dostępna jest odpowiednio dobrana jednostka krwi pępowinowej z odpowiednią dawką komórek. Urządzenie musi znajdować się w dwukomorowej torbie.

STAN WYDAJNOŚCIOWY i FUNKCJE NARZĄDÓW

  • <55 lat w momencie rejestracji.
  • Wynik Lansky'ego między 60% a 100% lub wynik Karnofsky'ego między 50% a 100%
  • Odpowiednia funkcja innych układów narządów
  • Kreatynina < 2,0 mg/dl i klirens kreatyniny > 50 cm3/min/m2
  • Transaminazy wątrobowe (ALT/AST) < 4 x norma, bilirubina < 2,0 mg/dl
  • Normalna czynność serca za pomocą echokardiogramu lub skanu radionuklidów
  • Badania czynnościowe płuc wykazujące FVC, CVC i FEV1 >60% wartości należnej dla wieku. Dla dorosłych pacjentów DLCO > 60% wartości należnej. Jeśli pacjent nie może wykonać PFT, wymagana będzie zgoda pediatry lub pulmonologa dla dorosłych
  • Brak niekontrolowanych infekcji w czasie cytoredukcji
  • NIE jesteś w ciąży ani nie karmisz piersią (musisz mieć aktualny negatywny test ciążowy)
  • HIV-ujemny
  • Uczestnik nie jest jednocześnie zaangażowany w żadne inne badanie kliniczne, które ma wpływ na wszczepienie lub odtworzenie układu odpornościowego (np. inne hematopoetyczne czynniki wzrostu).
  • Podmiot nie ma żadnych współistniejących schorzeń, co w opinii głównego badacza naraża pacjenta na zbyt wysokie ryzyko powikłań leczenia i chorobowości/śmiertelności związanej ze schematem leczenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: 20% zagruntowany UCB
20% UCB jest sortowane i przygotowywane pod kątem ALDHbr i podawane w dniu przeszczepu po konwencjonalnym przeszczepie
Biologiczny: ALDHbr Komórki krwi pępowinowej
ALDHbr sortowane komórki krwi pępowinowej
Inny: 20% niezagruntowane
20% UCB to ALDHbr świeżo posortowane i podane w dniu przeszczepu 4-8 godzin po konwencjonalnym przeszczepie
Biologiczny: ALDHbr Komórki krwi pępowinowej
ALDHbr sortowane komórki krwi pępowinowej
Inny: Podwójnie zagruntowany 1 jednostką
pacjent otrzymuje 1 konwencjonalną jednostkę UCB i 1 jednostkę, która została posortowana i napełniona ALDHbr
Biologiczny: ALDHbr Komórki krwi pępowinowej
ALDHbr sortowane komórki krwi pępowinowej
Inny: Podwójne - 1 jednostka niezagruntowana
Pacjent otrzymuje 1 jednostkę UCB i drugą jednostkę UCB, która została świeżo posortowana pod kątem ALDHbr
Biologiczny: ALDHbr Komórki krwi pępowinowej
ALDHbr sortowane komórki krwi pępowinowej

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Aby ocenić bezpieczeństwo infuzji ex vivo komórek ALDHbr pobudzonych cytokinami, wyizolowanych z banku niespokrewnionej krwi pępowinowej (CB) pacjentom otrzymującym również standardowy przeszczep niespokrewnionej CB dostarczający > 2,5x10e7 komórek jądrzastych na kg.
Ramy czasowe: Spodziewany
Spodziewany

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Aby opisać biologiczny wpływ komórek ALDHbr pobudzonych cytokinami ex vivo u tych pacjentów na wszczepienie neutrofili i płytek krwi oraz odbudowę immunologiczną.
Ramy czasowe: spodziewany
spodziewany
Aby opisać wyniki kliniczne u tych pacjentów: - częstość występowania zakażeń - śmiertelność bez nawrotów - częstość występowania ostrej i przewlekłej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi - całkowity czas przeżycia po 180 dniach
Ramy czasowe: spodziewany
spodziewany

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Joanne Kurtzberg, MD

Współpracownicy

Aldagen

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2005

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 czerwca 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 czerwca 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

6 czerwca 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 czerwca 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 czerwca 2017

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Pro00008970
  • 7177 (Inny identyfikator: Legacy IRB number)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj