Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Orelaterad navelsträngsblodtransplantation utökad med ALDHbr navelsträngsblodceller

27 juni 2017 uppdaterad av: Joanne Kurtzberg, MD

Ett pilotförsök med obesläktad transplantation av navelsträngsblod utökad med ex vivo cytokinprimerade ALDHbr navelsträngsblodceller

Huvudsyftet med denna undersökning (ej godkänd av FDA) Fas I-forskning är att testa om transplantation av navelsträngsblodceller säkert kan kompletteras med en transfusion av en del av dessa celler som har sorterats (insamlad från en speciell maskin som kallas en cellsorterare) och sedan antingen infunderas några timmar efter standardtransplantationen eller för vissa patienter odlas i ett speciellt system i laboratoriet före transplantationen, utformat för att öka antalet transplanterade stamceller. Detta system är för närvarande i de tidiga testfaserna.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Huvudsyftet med denna studie är att testa om transplantation av navelsträngsblodceller säkert kan kompletteras med transfusion av en del av dessa celler som har odlats i ett speciellt system (designat för att öka antalet transplanterade celler) i laboratoriet före till transplantationen. Detta system är för närvarande i de tidiga faserna av testning i en FDA-IND-sponsrad klinisk prövning. Om patienten samtycker till att delta i denna studie kommer ungefär 1/5 (20 %) av den navelsträngsblodenhet som valts för transplantationen att behandlas enligt protokoll. De första 3 patienterna kommer att få ALDHbr-sorterade celler men inte förberedda i kultur. Detta för att testa säkerheten hos ALDHbr-cellerna. De behandlade cellerna kommer att ges till patienten på transplantationsdagen cirka 4 timmar efter standard- eller konventionell transplantation som kommer att ges från 80 %-delen av navelsträngsblodenheten. Totalt 26 utvärderbara patienter ska registreras enligt nedan (protokollet har ändrats för att tillåta denna inskrivning):

  • 10 utvärderbara patienter som fick ALDHbr nysorterade celler (20 % portion)
  • 10 utvärderbara patienter som fick ALDHbr-sorterade och cytokinprimerade celler (20 % andel)
  • 3 utvärderbara patienter som fick en konventionell navelsträngsblodenhet och en navelsträngsblodenhet som har sorterats ALDHbr (en sorts UCB-enhet kommer att göras på dag -1 på grund av den tid det tar att faktiskt utföra sorteringen)
  • 3 evaluerbara patienter som fick en konventionell navelsträngsblodenhet och en navelsträngsblodenhet som har ALDHbr-sorterats och cytokinprimad (sortering och priming kommer att göras på dag -5 som beskrivs senare i protokollet)

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

37

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
        • Duke University Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 55 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

-Hematologisk malignitet: Hög risk ALL i första fullständig remission ALL eller ANLL i andra eller efterföljande remission ANLL i återfall MDS KML i någon kronisk fas eller accelererad fas Svår aplastisk anemi som är motståndskraftig mot medicinsk behandling. Patienten är negativ för CNS-sjukdom vid tidpunkten för inskrivningen.

  • Medfödda metabolismfel Hurlers syndrom (MPS I) Hurler-Scheies syndrom Hunters syndrom (MPS II) Sanfilippos syndrom (MPS III) Morquios syndrom (MPS IV) Maroteaux-Lamys syndrom (MPS VI) Krabbes sjukdom (globoid leukodystrofi) Metakromatisk leukodystrofi (MLD) ) Adrenoleukodystrofi (ALD och AMN) Sandhoffs sjukdom Tay Sachs sjukdom Försökspersonen har INTE okontrollerade anfall, apné, tecken på aspirationspneumoni eller tecken på hjärnstammengagemang vid MRT-undersökningar
  • Medfödd märgsvikt Amegakaryocytisk trombocytopeni TAR Kostmanns syndrom Schwachman-Diamond Syndrome Blackfan-Diamond Anemi
  • Medfödda immunbristsyndrom som kräver myeloablativ terapi Wiscott Aldrichs syndrom LAD CGD FEL/HLH CVID/CID
  • OBJEKTENS GIVARE Försökspersonen har INTE en 6/6 eller 5/6 antigenmatchad relaterad benmärgsdonator. Lämpligt matchad navelsträngsblodenhet med adekvat celldos finns tillgänglig. Enheten måste vara i en väska med två fack.

PRESTANDA STATUS och ORGELFUNKTION

  • <55 år vid tidpunkten för inskrivningen.
  • Lansky-poäng mellan 60% och 100%, eller en Karnofsky-poäng mellan 50% och 100%
  • Tillräcklig funktion hos andra organsystem
  • Kreatinin < 2,0 mg/dl och kreatininclearance > 50 cc/min/m2
  • Levertransaminaser (ALAT/ASAT) < 4 x normala, bilirubin < 2,0 mg/dl
  • Normal hjärtfunktion genom ekokardiogram eller radionuklidskanning
  • Lungfunktionstester som visar FVC, CVC och FEV1 på >60 % av förväntad ålder. För vuxna patienter DLCO > 60 % av förväntad. Om patienten inte kan utföra PFT, kommer godkännande från pediatrisk eller vuxen lungläkare att krävas
  • Inga okontrollerade infektioner vid tidpunkten för cytoreduktion
  • INTE gravid eller ammande (måste ha ett aktuellt negativt graviditetstest)
  • HIV-negativ
  • Försökspersonen är inte samtidigt involverad i någon annan klinisk prövning som påverkar engraftment eller immunrekonstitution (t. andra hematopoetiska tillväxtfaktorer).
  • Försökspersonen har inte något samsjukligt tillstånd, vilket enligt huvudutredarnas uppfattning gör att patienten löper en för hög risk för behandlingskomplikationer och regimrelaterad sjuklighet/mortalitet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Övrig: 20 % grundmålad UCB
20 % av UCB är ALDHbr sorterade och grundade och ges på transplantationsdagen efter konventionell transplantation
Biologisk: ALDHbr Navelsträngsblodceller
ALDHbr sorterade navelsträngsblodceller
Övrig: 20 % ogrundad
20 % av UCB är ALDHbr nysorterat och ges på transplantationsdagen 4-8 timmar efter konventionellt transplantat
Biologisk: ALDHbr Navelsträngsblodceller
ALDHbr sorterade navelsträngsblodceller
Övrig: Dubbel- 1 enhet grundmålad
patienten får 1 konventionell UCB-enhet och 1 enhet som har sorterats och grundats med ALDHbr
Biologisk: ALDHbr Navelsträngsblodceller
ALDHbr sorterade navelsträngsblodceller
Övrig: Dubbel- 1 enhet oprimad
Patienten får 1 UCB-enhet och en andra UCB-enhet som nyligen har sorterats ALDHbr
Biologisk: ALDHbr Navelsträngsblodceller
ALDHbr sorterade navelsträngsblodceller

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
För att bedöma säkerheten med att infundera ex vivo cytokin-primade ALDHbr-celler isolerade från bankat obesläktat navelsträngsblod (CB) till patienter som också får ett standard omanipulerat orelaterade CB-transplantat som levererar >2,5x10e7 kärnförsedda celler per kg.
Tidsram: Blivande
Blivande

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
För att beskriva den biologiska effekten av ex vivo cytokin-primade ALDHbr-celler hos dessa patienter på neutrofil- och blodplättstransplantation och immunrekonstitution.
Tidsram: blivande
blivande
För att beskriva de kliniska resultaten hos dessa patienter: - incidens av infektioner - Icke återfallsmortalitet - förekomst av akut och kronisk transplantat-vs-värdsjukdom - total överlevnad efter 180 dagar
Tidsram: blivande
blivande

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Joanne Kurtzberg, MD

Samarbetspartners

Aldagen

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 oktober 2005

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juli 2012

Avslutad studie (Faktisk)

1 juli 2012

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 juni 2008

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 juni 2008

Första postat (Uppskatta)

6 juni 2008

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 juni 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 juni 2017

Senast verifierad

1 juni 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Pro00008970
  • 7177 (Annan identifierare: Legacy IRB number)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Anemi, aplastisk

Kliniska prövningar på ALDHbr Navelsträngsblodceller

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Guinea

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera