Nesouvisející transplantace pupečníkové krve augmentovaná ALDHbr buňkami pupečníkové krve
27. června 2017 aktualizováno: Joanne Kurtzberg, MD
Pilotní zkouška nesouvisející transplantace pupečníkové krve rozšířená o buňky z pupečníkové krve ex vivo s cytokinem ALDHbr
Hlavním účelem tohoto výzkumného (neschváleného FDA) výzkumu fáze I je otestovat, zda lze transplantaci buněk z pupečníkové krve bezpečně doplnit transfuzí části těchto buněk, které byly vytříděny (sebrány ze speciálního přístroje tzv. třídič buněk) a poté buď infuzí několik hodin po standardní transplantaci, nebo u některých pacientů pěstovaných ve speciálním systému v laboratoři před transplantací, určeném ke zvýšení počtu transplantovaných kmenových buněk.
Tento systém je v současné době v počáteční fázi testování.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Hlavním účelem této studie je otestovat, zda lze transplantaci buněk z pupečníkové krve bezpečně doplnit transfuzí části těchto buněk, které byly pěstovány ve speciálním systému (určeném ke zvýšení počtu transplantovaných buněk) v laboratoři před k transplantaci. Tento systém je v současné době v rané fázi testování v klinické studii sponzorované FDA-IND. Pokud pacient souhlasí s účastí v této studii, bude podle protokolu ošetřena přibližně 1/5 (20 %) jednotky pupečníkové krve vybrané pro transplantaci. První 3 pacienti dostanou buňky tříděné ALDHbr, ale neprimované v kultuře. Toto je test bezpečnosti buněk ALDHbr. Ošetřené buňky budou pacientovi podány v den transplantace přibližně 4 hodiny po standardní nebo konvenční transplantaci, která bude podávána z 80% frakce jednotky pupečníkové krve. Celkem 26 hodnotitelných pacientů má být zapsáno, jak je uvedeno níže (protokol byl upraven tak, aby umožňoval tuto registraci):
- 10 hodnotitelných pacientů, kteří dostali ALDHbr čerstvě vytříděné buňky (20% podíl)
- 10 hodnotitelných pacientů, kteří dostávali ALDHbr tříděné a cytokiny primované buňky (20% podíl)
- 3 hodnotitelní pacienti, kteří dostali konvenční jednotku pupečníkové krve a jednotku pupečníkové krve, která byla vytříděna ALDHbr (určitá jednotka UCB bude provedena v den -1 kvůli času, který zabere skutečné provedení třídění)
- 3 hodnotitelní pacienti, kteří dostali konvenční jednotku pupečníkové krve a jednotku pupečníkové krve, která byla tříděna ALDHbr a aktivovaná cytokiny (třídění a aktivace budou provedeny v den -5, jak je popsáno dále v protokolu)
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
37
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 55 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
-Hematologická malignita: Vysoké riziko ALL v první kompletní remisi ALL nebo ANLL ve druhé nebo následné remisi ANLL v relapsu MDS CML v jakékoli chronické fázi nebo akcelerované fázi Těžká aplastická anémie refrakterní na léčebnou terapii Subjekt je v době zařazení negativní na onemocnění CNS.
- Vrozené poruchy metabolismu Hurlerův syndrom (MPS I) Hurler-Scheieův syndrom Hunterův syndrom (MPS II) Sanfilippo syndrom (MPS III) Morquiův syndrom (MPS IV) Maroteaux-Lamyho syndrom (MPS VI) Krabbeho choroba (globoidní leukodystrofie) Metachromatická leukodystrofie (MLDD ) Adrenoleukodystrofie (ALD a AMN) Sandhoffova choroba Tay Sachsova choroba Subjekt NEMÁ nekontrolované záchvaty, apnoe, známky aspirační pneumonie nebo známky postižení mozkového kmene na snímcích MRI
- Vrozené selhání dřeně Amegakaryocytární trombocytopenie TAR Kostmannův syndrom Schwachmanův-Diamondův syndrom Blackfanova-Diamondova anémie
- Syndromy vrozené imunodeficience vyžadující myeloablativní terapii Wiscott Aldrichův syndrom LAD CGD FEL/HLH CVID/CID
- DÁRCE SUBJEKTU Subjekt NEMÁ příbuzného dárce kostní dřeně s odpovídajícím antigenem 6/6 nebo 5/6. K dispozici je vhodně přizpůsobená jednotka pupečníkové krve s adekvátní dávkou buněk. Jednotka musí být ve dvoukomorové tašce.
STAV VÝKONU a FUNKCE ORGÁNU
- <55 let v době zápisu.
- Lanskyho skóre mezi 60 % a 100 % nebo Karnofského skóre mezi 50 % a 100 %
- Přiměřená funkce ostatních orgánových systémů
- Kreatinin < 2,0 mg/dl a clearance kreatininu > 50 cc/min/m2
- Jaterní transaminázy (ALT/AST) < 4 x normální, bilirubin < 2,0 mg/dl
- Normální srdeční funkce podle echokardiogramu nebo radionuklidového skenu
- Plicní funkční testy prokazující FVC, CVC a FEV1 > 60 % předpokládané hodnoty pro věk. U dospělých pacientů DLCO > 60 % předpokládané hodnoty. Pokud pacient nemůže provést PFT, bude vyžadováno schválení pediatrickým nebo dospělým pneumologem
- Žádné nekontrolované infekce v době cytoredukce
- NENÍ těhotná ani kojící (musí mít aktuálně negativní těhotenský test)
- HIV negativní
- Subjekt není současně zapojen do žádné jiné klinické studie, která ovlivňuje přihojení štěpu nebo imunitní rekonstituci (např. jiné hematopoetické růstové faktory).
- Subjekt netrpí žádným přidruženým onemocněním, což podle názoru hlavních zkoušejících vystavuje pacienta příliš vysokému riziku komplikací léčby a morbidity/úmrtnosti související s režimem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: 20% základní UCB
20 % UCB je ALDHbr vytříděno a opatřeno základním nátěrem a podáno v den transplantace po konvenčním štěpu
|
ALDHbr třídil buňky z pupečníkové krve
|
|
Jiný: 20 % bez základního nátěru
20 % UCB je ALDHbr čerstvě vytříděno a podáno v den transplantace 4-8 hodin po konvenčním štěpu
|
ALDHbr třídil buňky z pupečníkové krve
|
|
Jiný: Dvakrát - 1 jednotka základního nátěru
pacient obdrží 1 konvenční jednotku UCB a 1 jednotku, která byla vytříděna a napuštěna ALDHbr
|
ALDHbr třídil buňky z pupečníkové krve
|
|
Jiný: Double- 1 jednotka bez základního nátěru
Pacient obdrží 1 jednotku UCB a druhou jednotku UCB, která byla čerstvě vytříděna ALDHbr
|
ALDHbr třídil buňky z pupečníkové krve
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Posoudit bezpečnost infuze ex vivo cytokinem aktivovaných ALDHbr buněk izolovaných z banky nepříbuzné pupečníkové krve (CB) pacientům, kteří také dostávají standardní nemanipulovaný nepříbuzný transplantát CB dodávající >2,5x10e7 jaderných buněk na kg.
Časové okno: Budoucí
|
Budoucí
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Popsat biologický účinek ex vivo cytokinem aktivovaných ALDHbr buněk u těchto pacientů na přihojení neutrofilů a krevních destiček a imunitní rekonstituci.
Časové okno: budoucí
|
budoucí
|
|
Popsat klinické výsledky u těchto pacientů: - výskyt infekcí - mortalita bez recidivy - výskyt akutní a chronické reakce štěpu proti hostiteli - celkové přežití po 180 dnech
Časové okno: budoucí
|
budoucí
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. října 2005
Primární dokončení (Aktuální)
1. července 2012
Dokončení studie (Aktuální)
1. července 2012
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. června 2008
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
5. června 2008
První zveřejněno (Odhad)
6. června 2008
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
29. června 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
27. června 2017
Naposledy ověřeno
1. června 2017
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Metabolické choroby
- Onemocnění imunitního systému
- Choroba
- Nemoci kostní dřeně
- Hematologická onemocnění
- Genetické choroby, vrozené
- Anémie
- Poruchy selhání kostní dřeně
- Syndrom
- Syndromy imunologické nedostatečnosti
- Primární imunodeficitní onemocnění
- Metabolismus, vrozené chyby
- Anémie, Aplastic
Další identifikační čísla studie
- Pro00008970
- 7177 (Jiný identifikátor: Legacy IRB number)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .