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Unabhängige Nabelschnurbluttransplantation, ergänzt mit ALDHbr-Nabelschnurblutzellen

27. Juni 2017 aktualisiert von: Joanne Kurtzberg, MD

Ein Pilotversuch zur nicht verwandten Nabelschnurbluttransplantation, ergänzt mit Ex-vivo-Zytokin-behandelten ALDHbr-Nabelschnurblutzellen

Der Hauptzweck dieser (nicht von der FDA genehmigten) Phase-I-Forschung besteht darin, zu testen, ob die Transplantation von Nabelschnurblutzellen sicher durch eine Transfusion eines Teils dieser Zellen ergänzt werden kann, der sortiert wurde (gesammelt von einer speziellen Maschine namens einem Zellsortierer) und dann entweder einige Stunden nach der Standardtransplantation infundiert oder bei einigen Patienten vor der Transplantation in einem speziellen System im Labor gezüchtet, um die Anzahl der transplantierten Stammzellen zu erhöhen. Dieses System befindet sich derzeit in der frühen Testphase.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, zu testen, ob die Transplantation von Nabelschnurblutzellen sicher durch die Transfusion eines Teils dieser Zellen ergänzt werden kann, die zuvor im Labor in einem speziellen System (das die Anzahl der transplantierten Zellen erhöhen soll) gezüchtet wurden zur Transplantation. Dieses System befindet sich derzeit in der frühen Testphase in einer von der FDA und IND gesponserten klinischen Studie. Wenn der Patient der Teilnahme an dieser Studie zustimmt, wird etwa 1/5 (20 %) der für die Transplantation ausgewählten Nabelschnurbluteinheit gemäß Protokoll behandelt. Die ersten drei Patienten erhalten nach ALDHbr sortierte Zellen, die jedoch nicht in Kultur vorbereitet wurden. Damit soll die Sicherheit der ALDHbr-Zellen getestet werden. Die behandelten Zellen werden dem Patienten am Tag der Transplantation etwa 4 Stunden nach der Standard- oder konventionellen Transplantation verabreicht, die aus dem 80-prozentigen Anteil der Nabelschnurblut-Einheit entnommen wird. Insgesamt 26 auswertbare Patienten sollen wie unten beschrieben aufgenommen werden (das Protokoll wurde geändert, um diese Aufnahme zu ermöglichen):

  • 10 auswertbare Patienten, die frisch sortierte ALDHbr-Zellen erhielten (20 % Anteil)
  • 10 auswertbare Patienten, die ALDHbr-sortierte und Zytokin-primierte Zellen erhielten (20 % Anteil)
  • 3 auswertbare Patienten, die eine herkömmliche Nabelschnurblut-Einheit und eine Nabelschnurblut-Einheit erhalten haben, die ALDHbr-sortiert wurde (die Art der UCB-Einheit wird am ersten Tag durchgeführt, da die tatsächliche Durchführung der Sortierung viel Zeit in Anspruch nimmt).
  • 3 auswertbare Patienten, die eine herkömmliche Nabelschnurblut-Einheit und eine Nabelschnurblut-Einheit erhalten haben, die ALDHbr-sortiert und mit Zytokinen vorbereitet wurde (Sortierung und Vorbereitung erfolgen am Tag -5, wie später im Protokoll beschrieben).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

37

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke University Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 55 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

- Hämatologische Malignität: Hochrisiko-ALL in erster vollständiger Remission ALL oder ANLL in zweiter oder nachfolgender Remission ANLL im Rückfall MDS CML in jeder chronischen Phase oder beschleunigten Phase Schwere aplastische Anämie, die auf eine medikamentöse Therapie nicht anspricht Das Subjekt ist zum Zeitpunkt der Einschreibung negativ für eine ZNS-Erkrankung.

  • Angeborene Stoffwechselstörungen Hurler-Syndrom (MPS I) Hurler-Scheie-Syndrom Hunter-Syndrom (MPS II) Sanfilippo-Syndrom (MPS III) Morquio-Syndrom (MPS IV) Maroteaux-Lamy-Syndrom (MPS VI) Krabbe-Krankheit (globoide Leukodystrophie) Metachromatische Leukodystrophie (MLD ) Adrenoleukodystrophie (ALD und AMN) Sandhoff-Krankheit Tay-Sachs-Krankheit Die Person weist KEINE unkontrollierten Anfälle, Apnoe, Anzeichen einer Aspirationspneumonie oder Anzeichen einer Hirnstammbeteiligung in MRT-Scans auf
  • Angeborenes Markversagen, Amegakaryozytäre Thrombozytopenie, TAR, Kostmann-Syndrom, Schwachman-Diamond-Syndrom, Blackfan-Diamond-Anämie
  • Angeborene Immunschwächesyndrome, die eine myeloablative Therapie erfordern, Wiscott-Aldrich-Syndrom LAD CGD FEL/HLH CVID/CID
  • SPENDER DES PROJEKTS Der Proband hat KEINEN verwandten Knochenmarksspender mit 6/6 oder 5/6 Antigen-Übereinstimmung. Eine entsprechend abgestimmte Nabelschnurblutkonserve mit ausreichender Zelldosis steht zur Verfügung. Das Gerät muss in einer Tasche mit zwei Fächern untergebracht sein.

LEISTUNGSSTATUS und ORGELFUNKTION

  • <55 Jahre alt zum Zeitpunkt der Einschreibung.
  • Lansky-Score zwischen 60 % und 100 % oder ein Karnofsky-Score zwischen 50 % und 100 %
  • Angemessene Funktion anderer Organsysteme
  • Kreatinin < 2,0 mg/dl und Kreatinin-Clearance > 50 cc/min/m2
  • Lebertransaminasen (ALT/AST) < 4 x normal, Bilirubin < 2,0 mg/dl
  • Normale Herzfunktion durch Echokardiogramm oder Radionuklid-Scan
  • Lungenfunktionstests zeigen FVC, CVC und FEV1 von >60 % des für das Alter vorhergesagten Wertes. Bei erwachsenen Patienten beträgt der DLCO > 60 % des Vorhersagewerts. Wenn der Patient keine PFTs durchführen kann, ist eine Genehmigung durch den pädiatrischen oder erwachsenen Lungenarzt erforderlich
  • Keine unkontrollierten Infektionen zum Zeitpunkt der Zytoreduktion
  • NICHT schwanger oder stillend (muss einen aktuellen negativen Schwangerschaftstest haben)
  • HIV-negativ
  • Der Proband ist nicht gleichzeitig an einer anderen klinischen Studie beteiligt, die sich auf die Transplantation oder Immunrekonstitution auswirkt (z. B. andere hämatopoetische Wachstumsfaktoren).
  • Das Subjekt weist keine komorbiden Erkrankungen auf, die nach Ansicht der Hauptprüfärzte dazu führen, dass der Patient einem zu hohen Risiko für Behandlungskomplikationen und behandlungsbedingter Morbidität/Mortalität ausgesetzt ist.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: 20 % grundiertes UCB
20 % des UCB sind ALDHbr-sortiert und vorbereitet und werden am Tag der Transplantation nach der konventionellen Transplantation verabreicht
Biologisch: ALDHbr Nabelschnurblutzellen
ALDHbr sortierte Nabelschnurblutzellen
Sonstiges: 20 % ungrundiert
20 % des UCB sind frisch sortierte ALDHbr und werden am Transplantationstag 4–8 Stunden nach der herkömmlichen Transplantation verabreicht
Biologisch: ALDHbr Nabelschnurblutzellen
ALDHbr sortierte Nabelschnurblutzellen
Sonstiges: Doppelt – 1 Einheit grundiert
Der Patient erhält eine herkömmliche UCB-Einheit und eine ALDHbr-sortierte und vorbereitete Einheit
Biologisch: ALDHbr Nabelschnurblutzellen
ALDHbr sortierte Nabelschnurblutzellen
Sonstiges: Doppelt – 1 Einheit ohne Grundierung
Der Patient erhält 1 UCB-Einheit und eine zweite UCB-Einheit, die frisch ALDHbr-sortiert wurde
Biologisch: ALDHbr Nabelschnurblutzellen
ALDHbr sortierte Nabelschnurblutzellen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Bewertung der Sicherheit der Infusion von ex vivo mit Zytokinen vorbereiteten ALDHbr-Zellen, die aus nicht verwandtem Nabelschnurblut (CB) aus der Bank isoliert wurden, in Patienten, die auch ein standardmäßiges nicht manipuliertes nicht verwandtes CB-Transplantat erhalten, das >2,5 x 10e7 kernhaltige Zellen pro kg liefert.
Zeitfenster: Prospektiv
Prospektiv

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Es sollte die biologische Wirkung von ex vivo mit Zytokinen vorbereiteten ALDHbr-Zellen bei diesen Patienten auf die Transplantation von Neutrophilen und Blutplättchen sowie die Immunrekonstitution beschrieben werden.
Zeitfenster: prospektiv
prospektiv
Um die klinischen Ergebnisse bei diesen Patienten zu beschreiben: - Inzidenz von Infektionen - Mortalität ohne Rückfall - Inzidenz akuter und chronischer Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit - Gesamtüberleben nach 180 Tagen
Zeitfenster: prospektiv
prospektiv

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Joanne Kurtzberg, MD

Mitarbeiter

Aldagen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 2005

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2012

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Juni 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Juni 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

6. Juni 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Juni 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Juni 2017

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Pro00008970
  • 7177 (Andere Kennung: Legacy IRB number)

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