Transplantation de sang de cordon ombilical non apparenté augmentée avec des cellules de sang de cordon ombilical ALDHbr
27 juin 2017 mis à jour par: Joanne Kurtzberg, MD
Un essai pilote de greffe de sang de cordon ombilical non apparenté augmentée de cellules de sang de cordon ombilical ALDHbr préparées ex vivo
L'objectif principal de cette recherche expérimentale (non approuvée par la FDA) de phase I est de tester si la transplantation de cellules de sang de cordon ombilical peut être complétée en toute sécurité par une transfusion d'une partie de ces cellules qui ont été triées (collectées à partir d'une machine spéciale appelée un trieur de cellules) puis soit perfusé quelques heures après la greffe standard soit pour certains patients cultivés dans un système spécial en laboratoire avant la greffe, conçu pour augmenter le nombre de cellules souches greffées.
Ce système est actuellement dans les premières phases de test.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Le but principal de cette étude est de tester si la transplantation de cellules de sang de cordon ombilical peut être complétée en toute sécurité par la transfusion d'une partie de ces cellules qui ont été cultivées dans un système spécial (conçu pour augmenter le nombre de cellules transplantées) en laboratoire avant à la greffe. Ce système est actuellement dans les premières phases de test dans un essai clinique parrainé par la FDA-IND. Si le patient consent à participer à cette étude, environ 1/5e (20 %) de l'unité de sang de cordon sélectionnée pour la greffe sera traitée conformément au protocole. Les 3 premiers patients recevront des cellules triées ALDHbr mais non amorcées en culture. Il s'agit de tester la sécurité des cellules ALDHbr. Les cellules traitées seront remises au patient le jour de la greffe environ 4 heures après la greffe standard ou conventionnelle qui sera donnée à partir de la fraction 80% de l'unité de sang de cordon. Un total de 26 patients évaluables doivent être recrutés comme indiqué ci-dessous (le protocole a été modifié pour permettre ce recrutement) :
- 10 patients évaluables ayant reçu des cellules ALDHbr fraîchement triées (portion de 20 %)
- 10 patients évaluables ayant reçu des cellules triées ALDHbr et amorcées par des cytokines (portion de 20 %)
- 3 patients évaluables ayant reçu une unité de sang de cordon conventionnelle et une unité de sang de cordon qui a été triée ALDHbr (le tri de l'unité UCB sera effectué le jour -1 en raison du temps nécessaire pour effectuer le tri)
- 3 patients évaluables ayant reçu une unité de sang de cordon conventionnelle et une unité de sang de cordon qui a été triée ALDHbr et amorcée par les cytokines (le tri et l'amorçage seront effectués au jour -5 comme décrit plus loin dans le protocole)
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
37
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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North Carolina
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
- Duke University Medical Center
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-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Pas plus vieux que 55 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
-Malignité hématologique : LAL à haut risque en première rémission complète LAL ou ANLL en deuxième rémission ou rémission ultérieure ANLL en rechute MDS LMC dans n'importe quelle phase chronique ou phase accélérée Anémie aplasique sévère réfractaire au traitement médical Le sujet est négatif pour la maladie du SNC au moment de l'inscription.
- Erreurs innées du métabolisme Syndrome de Hurler (MPS I) Syndrome de Hurler-Scheie Syndrome de Hunter (MPS II) Syndrome de Sanfilippo (MPS III) Syndrome de Morquio (MPS IV) Syndrome de Maroteaux-Lamy (MPS VI) Maladie de Krabbe (leucodystrophie globoïde) Leucodystrophie métachromatique (MLD) ) Adrénoleucodystrophie (ALD et AMN) Maladie de Sandhoff Maladie de Tay Sachs Le sujet n'a PAS de convulsions incontrôlées, d'apnée, de signes de pneumonie par aspiration ou de signes d'atteinte du tronc cérébral sur les IRM
- Insuffisance médullaire congénitale Thrombocytopénie amégacaryocytaire TAR Syndrome de Kostmann Syndrome de Schwachman-Diamond Anémie de Blackfan-Diamond
- Syndromes d'immunodéficience congénitale nécessitant une thérapie myéloablative Syndrome de Wiscott Aldrich LAD CGD FEL/HLH CVID/CID
- DONNEUR DU SUJET Le sujet n'a PAS de donneur de moelle osseuse apparenté correspondant à l'antigène 6/6 ou 5/6. Une unité de sang de cordon convenablement adaptée avec une dose de cellules adéquate est disponible. L'unité doit être dans un sac à double compartiment.
STATUT DE PERFORMANCE et FONCTION D'ORGANE
- Moins de 55 ans au moment de l'inscription.
- Score de Lansky entre 60% et 100%, ou score de Karnofsky entre 50% et 100%
- Fonction adéquate des autres systèmes d'organes
- Créatinine < 2,0 mg/dl et clairance de la créatinine > 50 cc/min/m2
- Transaminases hépatiques (ALT/AST) < 4 x la normale, bilirubine < 2,0 mg/dl
- Fonction cardiaque normale par échocardiogramme ou scanner radionucléide
- Tests de la fonction pulmonaire démontrant FVC, CVC et FEV1 de> 60% de la valeur prédite pour l'âge. Pour les patients adultes DLCO > 60 % de la valeur prédite. Si le patient ne peut pas effectuer de PFT, l'autorisation du pneumologue pédiatrique ou adulte sera requise
- Aucune infection non contrôlée au moment de la cytoréduction
- PAS enceinte ou allaitante (doit avoir un test de grossesse négatif actuel)
- VIH négatif
- Le sujet n'est impliqué simultanément dans aucun autre essai clinique qui affecte la prise de greffe ou la reconstitution immunitaire (par ex. autres facteurs de croissance hématopoïétiques).
- Le sujet n'a pas de condition comorbide, ce qui, de l'avis des chercheurs principaux, expose le patient à un risque trop élevé de complications du traitement et de morbidité/mortalité liée au régime.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Autre: 20% UCB amorcé
20 % de l'UCB est trié et amorcé par ALDHbr et donné le jour de la greffe après la greffe conventionnelle
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Cellules de sang de cordon ombilical triées ALDHbr
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Autre: 20 % non apprêté
20 % de l'UCB est de l'ALDHbr fraîchement trié et administré le jour de la greffe 4 à 8 heures après la greffe conventionnelle
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Cellules de sang de cordon ombilical triées ALDHbr
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Autre: Double- 1 unité amorcée
le patient reçoit 1 unité UCB conventionnelle et 1 unité qui a été triée et amorcée ALDHbr
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Cellules de sang de cordon ombilical triées ALDHbr
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Autre: Double - 1 unité non amorcée
Le patient reçoit 1 unité UCB et une deuxième unité UCB qui a été fraîchement triée ALDHbr
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Cellules de sang de cordon ombilical triées ALDHbr
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Évaluer l'innocuité de l'infusion de cellules ALDHbr amorcées par des cytokines ex vivo isolées à partir de sang de cordon ombilical (CB) non apparenté en banque chez des patients recevant également une greffe de CB non apparentée non manipulée standard délivrant > 2,5 x 10e7 cellules nucléées par kg.
Délai: Éventuel
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Éventuel
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Décrire l'effet biologique des cellules ALDHbr amorcées par des cytokines ex vivo chez ces patients sur la greffe de neutrophiles et de plaquettes et la reconstitution immunitaire.
Délai: éventuel
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éventuel
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Décrire les résultats cliniques chez ces patients : - incidence des infections - mortalité sans rechute - incidence de la réaction aiguë et chronique du greffon contre l'hôte - survie globale à 180 jours
Délai: éventuel
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éventuel
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 octobre 2005
Achèvement primaire (Réel)
1 juillet 2012
Achèvement de l'étude (Réel)
1 juillet 2012
Dates d'inscription aux études
Première soumission
3 juin 2008
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
5 juin 2008
Première publication (Estimation)
6 juin 2008
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
29 juin 2017
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
27 juin 2017
Dernière vérification
1 juin 2017
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies métaboliques
- Maladies du système immunitaire
- Maladie
- Maladies de la moelle osseuse
- Maladies hématologiques
- Maladies génétiques, innées
- Anémie
- Troubles d'insuffisance de la moelle osseuse
- Syndrome
- Syndromes d'immunodéficience
- Maladies d'immunodéficience primaire
- Métabolisme, erreurs innées
- Anémie, aplasie
Autres numéros d'identification d'étude
- Pro00008970
- 7177 (Autre identifiant: Legacy IRB number)
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