산도스타틴® LP 및 고인슐린증

영아기(HI)의 지속적인 고인슐린혈증 저혈당증은 심하고 돌이킬 수 없는 뇌 손상을 예방하기 위해 공격적인 치료가 필요한 심각한 저혈당증의 원인이 되는 인슐린의 부적절한 분비를 특징으로 합니다.

상보성 및 소아과 의사, 소아 외과 의사, 방사선 전문의, 병리학자 및 유전학자 간의 시너지 덕분에 중요한 단계에 도달했습니다. 두 가지 임상적으로 유사한 형태의 HI가 인식되었지만 근본적으로 다른 치료가 필요했습니다. 췌장.

의학적 치료는 프로글리셈 또는 디아족사이드, 옥트레오타이드(Sandostatine ®, Novartis)를 기반으로 하며 10~50µg/Kg/jour 용량을 3회 피하 주사로 나눕니다. 대부분의 신생아는 디아족사이드에 내성이 있으며 부작용이 관찰됩니다(중요한 부종 및 다모증). 산도스타틴®은 불행히도 반감기가 짧고 고통스러운 주사가 있는 훨씬 더 효과적인 치료법입니다. 내과적 치료에 대한 내성이 있는 경우, 외과적 치료를 안내하기 위해 두 가지 형태의 구별이 필수적입니다. 당뇨병과 췌장 외분비 기능 부전으로 이어지는 내과적 치료에 저항하는 미만성 형태의 췌장 아전절제술. 또한 미만성 형태의 경우 췌장 아전절제술을 피하기 위해 내과적 치료가 필수적이다. 칼륨 채널을 암호화하는 두 유전자인 SUR1과 KIR6.2의 돌연변이는 디아족사이드에 내성이 있는 고인슐린증의 원인이 됩니다.

Novartis에서 시판하는 Sandostatine®은 "급속" 형태와 "지연 해방 형태"의 두 가지 형태로 존재합니다. 이 두 분자는 다음 적응증의 성인 치료에 승인되었습니다.

• 소화기내분비종양의 임상증상 치료
• 말단비대증의 치료
• 원시 갑상선종 선종의 치료
• 비기능성 선종의 치료
• (넬슨 증후군) 및 기능성 성선 자극 선종 중 코르티코트로프 선종의 치료
• 췌장 수술 후
• 간경화에 이차적인 출혈의 응급 치료.

Sandostatine®은 1983년 이후 많은 국제 간행물에서 고인슐린혈증 어린이에 대한 Sandostatine®의 치료 효능을 보고했음에도 불구하고 고인슐린증이나 어린이에 대한 승인을 받지 못했습니다. 또한 유아기에 고인슐린증을 치료하는 대부분의 국제 팀은 합의에 따라 환자에게 이 치료법을 제안합니다.

미만성 형태의 고인슐린증을 앓고 있는 10명의 어린이는 부분 췌장절제술을 피하기 위해 몇 년 동안 산도스타틴®을 3회 피하 주사로 저희 부서에서 치료받았습니다. 유일하게 가능한 부작용은 우르소데속시콜산으로 치료할 수 있는 수포성 결석이 나타나는 것입니다. 우리는 그의 두 부모의 서면 동의 후 Sandostatine® LP(지체된 해방 형태)로 환자 중 한 명의 Sandostatine® 치료를 변경했습니다. 따라서 우리는 Sandostatine®의 하루 3회 주입을 중단할 수 있었습니다. Sandostatine® LP는 피하 수일 주사(SC)만큼 저혈당증에 효과적인 것으로 입증되었습니다. 혈당 수치는 엄격하게 정상이었고 저혈당증은 관찰되지 않았습니다. 이러한 관찰에 따라, 우리는 고인슐린증에 대한 대사 부서에서 추적한 10명의 어린이에게 산도스타틴® LP를 한 번 주사하여 여러 피하 주사로 제공되는 산도스타틴® 치료를 대체할 것을 제안합니다.

이 연구의 기다리고 있는 결과는 Sandostatine® LP의 효능을 입증하여 한달에 Sandostatine® LP의 단일 근육 주사로 매일 세 번의 피하 주사로 Sandostatine®을 대체하는 것입니다. 이 연구는 환자와 그 가족의 삶의 질 향상에 부인할 수 없는 기여를 할 것입니다.