Sandostatine® LP と高インスリン症

乳児期 (HI) の持続性高インスリン性低血糖症は、深刻で不可逆的な脳損傷を防ぐために積極的な治療を必要とする深刻な低血糖症の原因となるインスリンの不適切な分泌によって特徴付けられます。

小児科医、小児外科医、放射線科医、病理学者、遺伝学者の間の補完性と相乗効果のおかげで、重要な段階に到達しました。臨床的に類似した 2 つの HI の形態が認識されましたが、根本的に異なる治療が必要でした。膵臓。

医学的治療は、プログリセムまたはジアゾキシド、次にオクトレオチド (サンドスタチン ®、ノバルティス) に基づいており、10 ～ 50 μg/Kg/日の用量を 3 回の皮下注射に分けます。 ほとんどの新生児はジアゾキシドに耐性があり、副作用が観察されます（重要な浮腫と多毛症）。 Sandostatine® ははるかに効果的な治療法ですが、残念ながら半減期が短く、注射に痛みを伴います。 内科的治療に抵抗がある場合、外科的治療を導くために 2 つの形態の区別が不可欠です。治療に抵抗するびまん性形態の膵臓亜全摘術は、糖尿病および膵臓外分泌機能不全につながる。 また、びまん性型の場合は、膵亜全摘を避けるために内科的治療が不可欠です。 カリウム チャネル、SUR1 および KIR6.2 をコードする 2 つの遺伝子の変異は、ジアゾキシド耐性の高インスリン症の原因です。

ノバルティスが販売するサンドスタチン（登録商標）は、「急速」形態と「遅延解放形態」の２つの形態で存在する。 これら 2 つの分子は、以下の適応症で成人の治療に承認されています。

• 消化器内分泌腫瘍の臨床症状の治療
• 先端巨大症の治療
• 原始甲状腺機能亢進症の治療
• 非機能性腺腫の治療
• コルチコトロピー腺腫（ネルソン症候群）および機能性性腺刺激ホルモン腺腫の治療
• 膵臓手術後
• 肝硬変による二次出血の緊急治療。

サンドスタチン® は、1983 年以来、多くの国際的な出版物が高インスリン血症の子供に対するサンドスタチン® による治療の有効性を報告しているにもかかわらず、高インスリン症に対しても子供に対しても承認されていません。 また、コンセンサスにより、乳児期の高インスリン症の治療を行っているほとんどの国際チームが、この治療法を患者に提案しています。

びまん性高インスリン症の 10 人の子供が、膵臓の部分切除を避けるために、数年間、3 回の皮下注射で与えられた Sandostatine® によって当科で治療されました。 唯一の可能性のある副作用は、ウルソデスオキシコール酸で治療できる小胞結石症の出現です。 私たちは、2人の両親の書面による同意を得た後、患者の1人のサンドスタチン® 治療をサンドスタチン® LP (解放遅延型) に変更しました。 したがって、サンドスタチン® の 1 日 3 回の注射を止めることができました。 Sandostatine® LP は、皮下注射 (SC) と同様に低血糖に対して有効であることが証明されました。 血糖値は厳密に正常で、低血糖は観察されませんでした。 この観察に続いて、高インスリン症の代謝部門でフォローされている10人の子供に、数回の皮下注射で与えられたサンドスタチン®の治療をサンドスタチン®LPの1回の注射に置き換えることを提案します。

この研究の待望の結果は、サンドスタチン® LP の有効性を実証し、したがって、サンドスタチン® LP の 1 か月あたり 1 回の筋肉内注射によって、毎日 3 回の皮下注射でサンドスタチン® を置き換えることです。 この研究は、患者とその家族の生活の質の向上に大きく貢献するでしょう。