Sandostatine® LP ja hyperinsulinismi

Jatkuvat hyperinsulineemiset pikkulapsen hypoglykemiat (HI) ovat ominaisia ​​insuliinin epäasianmukaiselle erittymiselle, joka aiheuttaa syviä hypoglykemioita, jotka vaativat aggressiivista hoitoa vakavien ja peruuttamattomien aivovaurioiden estämiseksi.

Täydentävyyden ja lastenlääkäreiden, lastenkirurgien, radiologien, patologien ja geneetikkojen välisen synergian ansiosta saavutettiin tärkeä vaihe: kahden kliinisesti samanlaisen HI-muodon tunnistaminen, jotka vaativat radikaalisti erilaista hoitoa: diffuusi muoto ja fokaalinen muoto haima.

Lääkehoito perustuu proglykeemiin tai diatsoksidiin, sitten oktreotidiin (Sandostatine ®, Novartis) annoksella 10-50 µg/kg/päivä jaettuna kolmeen ihonalaiseen injektioon. Useimmat vastasyntyneet ovat resistenttejä diatsoksidille ja sivuvaikutuksia (tärkeä turvotus ja hypertrichoosi) havaitaan. Sandostatine® on paljon tehokkaampi hoitomuoto, valitettavasti lyhyellä puoliintumisajalla ja kivuliailla injektioilla. Tapauksissa, joissa lääkehoito on vastustuskykyinen, näiden kahden muodon erottaminen on olennaista ohjaamaan kirurgista hoitoa: Osittainen haiman poisto fokaalisissa muodoissa, parantaa lopullisesti hypoglykemiaa; subtotal haiman poisto lääkinnällistä hoitoa vastustavissa diffuuseissa muodoissa, mikä johtaa diabetekseen ja haiman eksokriiniseen vajaatoimintaan. Myös lääkinnällinen hoito on välttämätöntä diffuusimuotojen tapauksessa, jotta vältetään subtotal haimapoisto. Mutaatiot kahdessa geenissä, jotka koodaavat kaliumkanavia, SUR1 ja KIR6.2, ovat vastuussa diatsoksidille vastustuskykyisestä hyperinsulinismista.

Novartisin markkinoima Sandostatine® on olemassa kahdessa muodossa, "nopeassa" muodossa ja "hidastetussa vapautumismuodossa". Nämä kaksi molekyyliä on hyväksytty aikuisten hoitoon seuraavissa käyttöaiheissa:

• Ruoansulatuskanavan endokriinisten kasvainten kliinisten oireiden hoito
• Akromegalian hoito
• Primitiivisten tyrotrooppisten adenoomien hoito
• Toimimattoman adenooman hoito
• Kortikotrooppisen adenooman hoito (Nelsonin oireyhtymä) ja toiminnallisten gonadotrooppisten adenoomien hoito
• Haimaleikkauksen jälkeen
• Kirroosin aiheuttaman verenvuodon ensiapuhoito.

Sandostatinella ei ole hyväksyntää hyperinsulinemisille eikä lapsille, vaikka monet kansainväliset julkaisut raportoivat Sandostatine®-hoidon tehosta hyperinsulineemisilla lapsilla vuodesta 1983 lähtien. Useimmat kansainväliset ryhmät, jotka huolehtivat hyperinsulinismista lapsenkengissä, ehdottavat myös yksimielisesti tätä hoitoa potilailleen.

Kymmenen lasta, joilla on diffuusi hyperinsulinismin muoto, on hoidettu osastollamme Sandostatine®-valmisteella kolmena ihonalaisena injektiona useiden vuosien ajan, jotta vältytään subtotaalilta haiman poistoa. Ainoa mahdollinen haittavaikutus on vesikulaarisen litiaasin ilmaantuminen, jota voidaan hoitaa ursodesoksikoolihapolla. Muutimme yhden potilaamme Sandostatine®-hoidon Sandostatine® LP:llä (hidastettu vapautumislomake) hänen kahden vanhemman kirjallisen suostumuksen jälkeen. Näin voimme lopettaa kolme Sandostatine®-injektiota päivässä. Sandostatine® LP osoittautui yhtä tehokkaaksi hypoglykemiassa kuin ihonalaiset usean päivän ruiskeet (SC). Glykemiaarvot olivat täysin normaaleja, eikä hypoglykemiaa havaittu. Tämän havainnon perusteella ehdotamme, että useissa ihonalaisissa injektioissa annettu Sandostatine®-hoito yritetään korvata yhdellä Sandostatine® LP -injektiolla 10 lapsella, joita seurattiin aineenvaihdunnan osastolla hyperinsuliinin vuoksi.

Tämän tutkimuksen odotettu tulos on osoittaa Sandostatine® LP:n tehokkuus ja siten korvata Sandostatine® kolmessa päivittäisessä ihonalaisessa injektiossa yhdellä Sandostatine® LP:n lihaksensisäisellä injektiolla kuukaudessa. Tämä tutkimus edistää kiistattomasti potilaiden ja heidän perheidensä elämänlaatua.