OI가 있는 소아에서 데노수맙의 효능, 안전성 및 약동학을 평가하기 위한 다기관 단일군 연구 (OI)
2022년 4월 1일 업데이트: Amgen
2~17세 아동의 이중 에너지 X선 흡수계측법(DXA)으로 평가한 12개월 시점의 요추 골밀도(BMD) Z-점수에서 데노수맙의 효과를 평가하기 위해(스크리닝 시점 기준) ) OI와 함께 3개월 투여 요법
이것은 데노수맙의 효능과 안전성을 평가하기 위해 OI가 있는 2세에서 17세 사이의 어린이를 대상으로 한 전향적, 다기관, 단일군 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
2세에서 17세 사이의 소아에서 이중 에너지 X선 흡수계측법(DXA)으로 평가한 12개월 시점의 요추 골밀도(BMD) Z-점수에 대한 데노수맙의 효과를 평가하기 위해(스크리닝 시점에) ) 골형성 부전증(OI)이 있는 3개월 투여 요법
연구 유형
중재적
등록 (실제)
153
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Köln, 독일, 50931
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
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Torrance, California, 미국, 90502
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06510
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Delaware
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Wilmington, Delaware, 미국, 19803
- Research Site
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Georgia
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Decatur, Georgia, 미국, 30033
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21205
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, 미국, 68114
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
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Bruxelles, 벨기에, 1200
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Gent, 벨기에, 9000
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Leuven, 벨기에, 3000
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Sofia, 불가리아, 1784
- Research Site
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Sofia, 불가리아, 1606
- Research Site
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Varna, 불가리아, 9010
- Research Site
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Cataluña
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Esplugues de Llobregat, Cataluña, 스페인, 08950
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Comunidad Valenciana
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Valencia, Comunidad Valenciana, 스페인, 46026
- Research Site
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Madrid
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Getafe, Madrid, 스페인, 28905
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Birmingham, 영국, B4 6NH
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Bristol, 영국, BS2 8AE
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Glasgow, 영국, G51 4TF
- Research Site
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Sheffield, 영국, S10 2TH
- Research Site
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Roma, 이탈리아, 00161
- Research Site
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Verona, 이탈리아, 37126
- Research Site
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Hradec Kralove, 체코, 500 05
- Research Site
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Pardubice, 체코, 532 03
- Research Site
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Plzen, 체코, 305 99
- Research Site
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Praha 4, 체코, 140 59
- Research Site
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Zlin, 체코, 762 75
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Ontario
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Ottawa, Ontario, 캐나다, K1H 8L1
- Research Site
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- Research Site
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H4A 0A9
- Research Site
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Bialystok, 폴란드, 15-274
- Research Site
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Lodz, 폴란드, 91-738
- Research Site
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Rzeszow, 폴란드, 35-301
- Research Site
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Warszawa, 폴란드, 04-730
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Bordeaux Cedex, 프랑스, 33076
- Research Site
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Paris, 프랑스, 75012
- Research Site
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Paris Cedex 15, 프랑스, 75743
- Research Site
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Saint Priest en Jarez, 프랑스, 42270
- Research Site
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Toulouse Cedex 9, 프랑스, 31059
- Research Site
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Budapest, 헝가리, 1094
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, 호주, 2145
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Western Australia
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Subiaco, Western Australia, 호주, 6008
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
• 적격성 기준은 본 연구(6개월 투약 요법)의 초기 등록과 관련됩니다. 3개월 투여 요법에 동의하는 피험자는 적격성 평가를 반복하지 않습니다.
포함 기준:
• 유형 I-IV OI와 일치하는 임상 병력으로 정의된 OI의 임상 진단 2개 이상의 일반적인 척추 압박 골절로 정의된 OI의 임상적 중증도; OR1 유행성 척추 압박 골절 및 지난 2년 이내에 1회 이상의 비척추 골절; 또는 지난 2년 이내에 3회 이상의 골절.
제외 기준:
- 데노수맙의 첫 투여 후 14일 동안 빈번한 칼슘 및 인 모니터링 요건을 준수할 능력이 없거나 준수하지 않음(연구에 등록한 11~17세의 처음 5명의 피험자와 골 회전율 증가
- 현재 치유되지 않은 골절 또는 정형외과적 소견으로 정의된 절골술
- 스크리닝 5개월 이내 절골술
- 치료되지 않은 구강 또는 구강 감염의 증거
- 최근 또는 계획된 침습적 치과 시술
- 스크리닝으로 치유되지 않은 외과 적 발치
- 유형 I에서 IV OI까지 일치하지 않는 전기영동 패턴의 이력
- 유형 I에서 IV OI까지 일치하지 않는 유전자 검사 결과의 이력
- 스크리닝 시 중앙 실험실 기준 범위당 다음의 이상: 혈청 알부민 보정 칼슘 < 정상 하한(LLN) 혈청 비타민 D < 20 ng/mL; 적절한 보충 후 비타민 D 수치 < 20 ng/mL에 대한 재선별 검사가 허용됩니다.
- 아스파르테이트 아미노전이효소(AST), 알라닌 아미노전이효소(ALT) > 1.5 x 정상 상한치(ULN)
- 총 빌리루빈(TBL) > 1.5 x ULN(길버트 증후군이 있는 피험자가 적합함)
- 혈청 인 < LLN
- 혈청 알칼리성 포스파타아제 > ULN 초과 20% 또는 LLN 미만 > 20%
- 예상 사구체 여과율(eGFR) < 60mL/min/1.73 m2(스크리닝 시 Schwartz 방정식으로 계산) 다음 중 하나의 증거: 현재 갑상선 기능 항진증(안정적인 항갑상선 요법으로 잘 조절되지 않는 한)
- 현재 임상적 갑상선 기능 저하증(안정적인 갑상선 대체 요법으로 잘 조절되지 않는 한)
- 부갑상선기능항진증의 병력
- 현재 부갑상선기능저하증
- 현재 조절되지 않는 고칼슘혈증(알부민 교정 혈청 Ca >10% ULN)
- 골연화증 또는 구루병 병력(차트 검토)
- 골 대사에 영향을 미치는 기타 골 질환(예: 골다공증 가성신경교종 증후군, 특발성 소아 골다공증, 골석화증, 저인산증)
- 자가 면역 질환의 역사
- 과당 불내증의 희귀 유전 문제의 역사
- 인간 면역 결핍 바이러스 -1 또는 -2 항체에 대한 양성 혈액 검사
- B형 간염 표면 항원 또는 C형 간염 항체에 대한 양성 혈액 검사
- 다음 지침에 따라 다른 골다공증 치료 또는 골활성 치료를 받았습니다.
사전 치료
- 데노수맙
- 뼈 질환에 대한 불소 또는 스트론튬(일상적인 치과 치료를 위해 복용하는 불소는 허용됨)
- 스크리닝 전 12개월 이내의 부갑상선 호르몬(PTH) 또는 PTH 유도체
- 스크리닝 전 6개월 이내의 졸레드론산
- 데노수맙의 첫 번째 용량이 다음 예정된 비스포스포네이트 용량을 투여하기 전인 경우 졸레드론산 이외의 경구용 비스포스포네이트 또는 정맥내 비스포스포네이트
- 스크리닝 3개월 이내에 전신 글루코코르티코이드 투여(10일 이상 동안 ≥ 5.0mg 프레드니손 등가물/일).
- 국소 및 흡입용 글루코코르티코이드가 허용됩니다.
스크리닝 3개월 이내에 다음 치료 중 하나를 시행:
- 성장호르몬제(스크리닝 전 최소 3개월 동안 안정적으로 성장호르몬을 투여하고 있는 대상자 허용)
- 현재 다른 연구 약물 연구에서 치료를 받고 있거나 다른 연구 약물 연구(들)에서 치료를 종료한 후 30일 미만이거나 연구 요구 사항 준수를 방해하는 임상 시험에 현재 또는 계획된 참여 기타 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 데노수맙
단일 팔 연구
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연구에 남아 있는 모든 피험자(이전에 6개월 투여 요법에 따라 36개월/연구 종료(EOS)를 완료하지 않은 경우)는 3개월 투여 요법으로 전환할 수 있습니다. 약 150명의 피험자가 등록됩니다.
약 120명의 피험자가 3개월 투약 요법으로 전환됩니다.
추가 피험자는 이 연구에 등록되지 않습니다.
모든 피험자는 최소 12개월 동안 3개월마다 데노수맙 1mg/kg(최대 60mg)을 피하 투여하고 모든 피험자는 적절한 칼슘과 비타민 D를 투여받습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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DXA에 의해 평가된 요추 BMD Z-점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 12 개월
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3개월 투여 요법을 받는 피험자에서 12개월째 DXA로 평가한 요추 BMD Z-점수의 기준선으로부터의 변화
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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6개월에 DXA에 의해 평가된 요추 BMD Z-점수의 변화
기간: 6 개월
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3개월 투여 요법을 받은 피험자에서 6개월째 DXA로 평가한 요추 BMD Z-점수의 변화
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6 개월
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DXA로 평가한 근위 대퇴골 BMD Z-점수의 변화
기간: 6개월 및 12개월
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3개월 투여 요법을 받는 대상체에서 6개월 및 12개월(5세 이상의 대상자에서)에 DXA에 의해 평가된 근위 대퇴골 BMD Z-점수의 변화
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6개월 및 12개월
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긴 뼈와 새롭고 악화되는 척추 골절을 확인하는 X-ray의 발생률
기간: 최대 24개월
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6개월 투여 요법의 마지막 12개월부터 3개월 투여 요법의 12개월까지 X-레이로 확인된 장골 및 새롭고 악화되는 척추 골절의 발생률
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최대 24개월
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X-레이의 발생률은 새롭고 악화되는 척추 골절을 확인했습니다.
기간: 최대 24개월
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6개월 투여 요법의 마지막 12개월부터 3개월 투여 요법의 12개월까지 X-레이의 발생률이 새롭고 악화된 척추 골절을 확인했습니다.
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최대 24개월
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새로운 척추 골절을 확인하는 X-레이의 부각
기간: 최대 24개월
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6개월 투여 요법의 지난 12개월부터 3개월 투여 요법의 12개월까지 X-레이로 확인된 새로운 척추 골절 발생률
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최대 24개월
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척추 골절 개선의 부각
기간: 최대 12개월
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3개월 투여 요법의 기준선에서 3개월 투여 요법의 12개월까지 척추 골절 개선의 피험자 발생률
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최대 12개월
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척추 및 비척추 골절의 발생률
기간: 최대 24개월
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6개월 투여 요법의 마지막 12개월부터 3개월 투여 요법의 12개월까지 척추 및 비척추 골절의 발생률(5세 이상 피험자)
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최대 24개월
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아동 건강 설문지(CHQ)-부모 양식(PF)-50 신체적 요약의 변경
기간: 12 개월
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3개월 투약 요법을 받는 피험자에서 12개월째 CHQ-PF-50 신체 요약 점수의 기준선으로부터의 변화
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12 개월
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CHQ-PF-50 심리적 요약 점수의 변화
기간: 12 개월
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3개월 투약 요법을 받는 피험자에서 12개월째 CHQ-PF-50 심리적 요약 점수의 기준선 대비 변화
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12 개월
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아동기 건강 평가 설문지(CHAQ) 장애 지수 점수
기간: 12 개월
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3개월 투약 요법을 받는 피험자에서 12개월째 CHAQ 장애 지수 점수의 기준선으로부터의 변화
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12 개월
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Wong-Baker Faces Pain Rating Scale(WBFPRS)의 변화
기간: 12 개월
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3개월 투여 요법을 받는 피험자에서 12개월째 Wong-Baker Faces Pain Rating Scale(WBFPRS)의 변화
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12 개월
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데노수맙의 혈청 농도
기간: 1일, 10일, 30일, 60일 및 3개월마다(최대 약 24개월)
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모든 피험자에서 1일, 10일, 30일, 60일 및 3개월마다 데노수맙의 혈청 농도
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1일, 10일, 30일, 60일 및 3개월마다(최대 약 24개월)
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BTM(Bone Turnover Marker) 값의 변화
기간: 1일, 10일, 30일, 60일 및 3개월마다(최대 약 24개월)
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모든 피험자에서 1일, 10일, 30일, 60일 및 3개월마다 BTM 값의 변화
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1일, 10일, 30일, 60일 및 3개월마다(최대 약 24개월)
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실제 BTM 값
기간: 1일, 10일, 30일, 60일 및 3개월마다(최대 약 24개월)
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모든 과목에서 1일, 10일, 30일, 60일 및 3개월마다 실제 BTM 값
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1일, 10일, 30일, 60일 및 3개월마다(최대 약 24개월)
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12개월에 성장 속도의 변화
기간: 12 개월
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3개월 투여 요법을 받는 피험자에서 12개월째 성장 속도의 기준선으로부터의 변화(신장, 체중 및 체질량 지수[BMI]에 대한 연령 조정 Z-점수를 계산하여 결정)
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 6월 24일
기본 완료 (실제)
2022년 3월 26일
연구 완료 (실제)
2022년 3월 26일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 1월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 1월 28일
처음 게시됨 (추정)
2015년 2월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 4월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 4월 1일
마지막으로 확인됨
2022년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 20130173
- 2014-000184-40 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
승인된 데이터 공유 요청에서 특정 연구 질문을 해결하는 데 필요한 변수에 대해 식별되지 않은 개별 환자 데이터
IPD 공유 기간
이 연구와 관련된 데이터 공유 요청은 연구가 종료되고 1) 제품 및 표시(또는 기타 새로운 용도)가 미국과 유럽 모두에서 시판 허가를 받은 후 18개월부터 고려됩니다. 제품 및/또는 적응증이 중단되고 데이터가 규제 당국에 제출되지 않습니다.
이 연구에 대한 데이터 공유 요청을 제출할 수 있는 자격에 대한 종료 날짜는 없습니다.
IPD 공유 액세스 기준
자격을 갖춘 연구원은 연구 목표, 범위 내 Amgen 제품 및 Amgen 연구/연구, 종점/관심 결과, 통계 분석 계획, 데이터 요구 사항, 출판 계획 및 연구원 자격을 포함하는 요청을 제출할 수 있습니다.
일반적으로 Amgen은 제품 라벨링에서 이미 언급된 안전성 및 효능 문제를 재평가할 목적으로 개별 환자 데이터에 대한 외부 요청을 허용하지 않습니다.
요청은 내부 고문 위원회에서 검토하고 승인되지 않은 경우 데이터 공유 독립 검토 패널에서 추가로 중재할 수 있습니다.
승인되면 연구 질문을 해결하는 데 필요한 정보가 데이터 공유 계약 조건에 따라 제공됩니다.
여기에는 익명화된 개별 환자 데이터 및/또는 분석 사양에 제공된 분석 코드의 일부를 포함하는 사용 가능한 지원 문서가 포함될 수 있습니다.
자세한 내용은 아래 URL에서 확인할 수 있습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구 프로토콜
- 통계 분석 계획(SAP)
- 정보에 입각한 동의서(ICF)
- 임상 연구 보고서(CSR)
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .