OIの子供におけるデノスマブの有効性、安全性、および薬物動態を評価するための多施設単群試験 (OI)
2022年4月1日 更新者：Amgen
2 歳から 17 歳の子供 (スクリーニング時) の二重エネルギー X 線吸収法 (DXA) によって評価された、12 か月の腰椎骨密度 (BMD) Z スコアにおけるデノスマブの効果を評価する) OI を使用した 3 か月の投薬レジメンで
これは、デノスマブの有効性と安全性を評価するための、2 歳から 17 歳の OI の小児における前向き多施設単群試験です。
調査の概要
詳細な説明
2 歳から 17 歳の子供（スクリーニング時) 骨形成不全症 (OI) を伴う 3 か月の投薬レジメン
研究の種類
介入
入学 (実際)
153
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Research Site
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Torrance、California、アメリカ、90502
- Research Site
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Research Site
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、アメリカ、06510
- Research Site
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Delaware
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Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
- Research Site
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Georgia
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Decatur、Georgia、アメリカ、30033
- Research Site
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Research Site
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- Research Site
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Research Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Research Site
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Nebraska
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Omaha、Nebraska、アメリカ、68114
- Research Site
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Research Site
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Research Site
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Birmingham、イギリス、B4 6NH
- Research Site
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Bristol、イギリス、BS2 8AE
- Research Site
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Glasgow、イギリス、G51 4TF
- Research Site
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Sheffield、イギリス、S10 2TH
- Research Site
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Roma、イタリア、00161
- Research Site
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Verona、イタリア、37126
- Research Site
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New South Wales
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Westmead、New South Wales、オーストラリア、2145
- Research Site
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Western Australia
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Subiaco、Western Australia、オーストラリア、6008
- Research Site
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Ontario
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Ottawa、Ontario、カナダ、K1H 8L1
- Research Site
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
- Research Site
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H4A 0A9
- Research Site
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Cataluña
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Esplugues de Llobregat、Cataluña、スペイン、08950
- Research Site
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Comunidad Valenciana
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Valencia、Comunidad Valenciana、スペイン、46026
- Research Site
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Madrid
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Getafe、Madrid、スペイン、28905
- Research Site
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Hradec Kralove、チェコ、500 05
- Research Site
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Pardubice、チェコ、532 03
- Research Site
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Plzen、チェコ、305 99
- Research Site
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Praha 4、チェコ、140 59
- Research Site
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Zlin、チェコ、762 75
- Research Site
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Köln、ドイツ、50931
- Research Site
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Budapest、ハンガリー、1094
- Research Site
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Bordeaux Cedex、フランス、33076
- Research Site
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Paris、フランス、75012
- Research Site
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Paris Cedex 15、フランス、75743
- Research Site
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Saint Priest en Jarez、フランス、42270
- Research Site
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Toulouse Cedex 9、フランス、31059
- Research Site
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Sofia、ブルガリア、1784
- Research Site
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Sofia、ブルガリア、1606
- Research Site
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Varna、ブルガリア、9010
- Research Site
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Bruxelles、ベルギー、1200
- Research Site
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Gent、ベルギー、9000
- Research Site
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Leuven、ベルギー、3000
- Research Site
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Bialystok、ポーランド、15-274
- Research Site
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Lodz、ポーランド、91-738
- Research Site
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Rzeszow、ポーランド、35-301
- Research Site
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Warszawa、ポーランド、04-730
- Research Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
7ヶ月～15年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
• 適格基準は、この研究への最初の登録に関するものです (6 か月の投薬レジメン)。 -3か月の投薬レジメンに再同意する被験者は、適格性評価を繰り返さない
包含基準:
• タイプ I-IV OI と一致する病歴として定義される OI の臨床診断 2 つ以上の一般的な脊椎圧迫骨折によって定義される OI の臨床的重症度。 OR1 の優勢な脊椎圧迫骨折および過去 2 年以内の 1 つ以上の非脊椎骨折;または 過去 2 年間に 3 回以上の骨折。
除外基準:
- -デノスマブの初回投与後14日間の頻繁なカルシウムおよびリンモニタリングの要件を順守できない、または順守したくない（研究に登録された11〜17歳の最初の5人の被験者および基準を満たす任意の年齢の最初の5人の被験者にのみ適用される）骨代謝回転の増加
- -整形外科の意見によって定義された、現在治癒していない骨折または骨切り術
- -スクリーニングから5か月以内の骨切り術
- 未治療の口腔または口腔感染症の証拠
- 最近または計画中の侵襲的歯科処置
- スクリーニングで治癒していない外科的抜歯
- タイプIからIVのOIと一致しない電気泳動パターンの履歴
- タイプIからIVのOIと一致しない遺伝子検査結果の履歴
- スクリーニング時の中央検査室基準範囲ごとの以下の異常： 血清アルブミン補正カルシウム < 正常下限（LLN） 血清ビタミン D < 20 ng/mL。ビタミン D レベルが 20 ng/mL 未満の場合は、適切な補給後に再スクリーニングが許可されます
- アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST)、アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) > 1.5 x 正常上限 (ULN)
- -総ビリルビン（TBL）> 1.5 x ULN（ギルバート症候群の被験者は適格です）
- 血清リン < LLN
- -血清アルカリホスファターゼがULNより20％以上高いか、LLNより20％以上低い
- 推定糸球体濾過率 (eGFR) < 60 mL/分/1.73 m2（スクリーニング時にシュワルツ式で計算） 以下のいずれかの証拠： 現在の甲状腺機能亢進症（安定した抗甲状腺療法で十分に管理されていない場合）
- -現在の臨床的甲状腺機能低下症（安定した甲状腺補充療法で十分に制御されていない場合）
- 副甲状腺機能亢進症の病歴
- 現在の副甲状腺機能低下症
- -現在、制御されていない高カルシウム血症（アルブミン補正血清Ca > 10％ULN）
- 骨軟化症またはくる病の病歴（チャートレビュー）
- 骨代謝に影響を及ぼすその他の骨疾患（例，骨粗鬆症偽神経膠腫症候群，特発性若年性骨粗鬆症，大理石骨病，低ホスファターゼ症）
- 自己免疫疾患の病歴
- フルクトース不耐症のまれな遺伝的問題の病歴
- ヒト免疫不全ウイルス-1または-2抗体の血液検査陽性
- B型肝炎表面抗原またはC型肝炎抗体の血液検査陽性
- 以下のガイドラインに従って、他の骨粗鬆症治療または骨活性治療を受けた：
による前治療
- デノスマブ
- 骨疾患のためのフッ化物またはストロンチウム（日常の歯科治療のために摂取されるフッ化物は許可されています）
- -スクリーニング前の12か月以内の副甲状腺ホルモン（PTH）またはPTH誘導体
- -スクリーニング前の6か月以内のゾレドロン酸
- ゾレドロン酸以外の経口ビスホスホネートまたは静脈内ビスホスホネート
- -全身グルココルチコイドの投与（プレドニゾン相当量5.0 mg以上/日を10日以上） スクリーニングから3か月以内。
- 局所および吸入グルココルチコイドが許可されます
-スクリーニングから3か月以内に次のいずれかの治療を行う：
- -成長ホルモン（スクリーニング前の少なくとも3か月間安定した用量の成長ホルモンを摂取している被験者は許可されます）
- -現在、別の治験薬研究で治療を受けている、または別の治験薬研究で治療を終了してから30日以内、または研究要件への準拠を妨げる臨床試験への現在または計画された参加 他の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：デノスマブ
シングルアームスタディ
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研究を続けているすべての被験者（6か月の投薬レジメンで36か月/研究終了（EOS）を以前に完了していない）は、3か月の投薬レジメンに移行する資格があります。約150人の被験者が登録されます。
約 120 人の被験者が 3 か月投与レジメンに移行します。
追加の被験者はこの研究に登録されません。
すべての被験者は、デノスマブ1 mg / kg（最大60 mgまで）を3か月ごとに最低12か月間皮下投与し、すべての被験者は適切なカルシウムとビタミンDを受け取ります。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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DXAによって評価された腰椎BMD Zスコアのベースラインからの変化
時間枠：12ヶ月
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3か月の投薬レジメンを受けた被験者の12か月での、DXAによって評価された腰椎BMD Zスコアのベースラインからの変化
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12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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DXAによって評価された腰椎BMD Zスコアの6か月での変化
時間枠：6ヵ月
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DXAによって評価された腰椎BMD Zスコアの変化、3か月投薬計画を受けた被験者の6か月
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6ヵ月
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DXA によって評価される近位大腿骨 BMD Z スコアの変化
時間枠：6ヶ月と12ヶ月
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DXAによって評価された近位大腿骨BMD Zスコアの変化、6および12か月（5歳以上の被験者）で、3か月の投薬レジメンを受けた被験者
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6ヶ月と12ヶ月
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長骨および新たに悪化した脊椎骨折を確認するX線の発生率
時間枠：24ヶ月まで
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X線の発生により、長骨および新たに悪化している脊椎骨折が、6か月投与レジメンでの過去12か月から3か月投与レジメンでの12か月まで確認されました
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24ヶ月まで
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X線の発生により、新たに悪化している脊椎骨折が確認されました
時間枠：24ヶ月まで
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X 線の発生により、6 か月投与レジメンでの最後の 12 か月から 3 か月投与レジメンでの 12 か月までの新規および悪化している脊椎骨折が確認されました。
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24ヶ月まで
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新しい脊椎骨折を確認するX線の発生率
時間枠：24ヶ月まで
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X 線の発生により、6 か月投与レジメンでの最後の 12 か月から 3 か月投与レジメンでの 12 か月までの新しい脊椎骨折が確認されました
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24ヶ月まで
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脊椎骨折の改善の発生率
時間枠：12ヶ月まで
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3ヶ月投薬レジメンのベースラインから3ヶ月投薬レジメンの12ヶ月までの脊椎骨折の改善の対象発生率
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12ヶ月まで
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脊椎および非脊椎骨折の発生率
時間枠：24ヶ月まで
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-6か月の投薬計画での最後の12か月から3か月の投薬計画での12か月までの脊椎および非脊椎骨折の発生率（5歳以上の被験者）
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24ヶ月まで
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小児健康アンケート (CHQ) の変更 - 親フォーム (PF) - 50 物理的要約
時間枠：12ヶ月
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3か月の投薬レジメンを受けた被験者の12か月でのCHQ-PF-50の身体的要約スコアのベースラインからの変化
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12ヶ月
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CHQ-PF-50 心理的要約スコアの変化
時間枠：12ヶ月
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3か月の投薬レジメンを受けた被験者の12か月でのCHQ-PF-50心理的要約スコアのベースラインからの変化
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12ヶ月
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小児健康評価アンケート (CHAQ) 障害指数スコア
時間枠：12ヶ月
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3か月の投薬レジメンを受けた被験者の12か月でのCHAQ障害指数スコアのベースラインからの変化
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12ヶ月
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Wong-Baker Faces Pain Rating Scale (WBFPRS) の変更
時間枠：12ヶ月
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3か月の投薬レジメンを受けた被験者の12か月でのWong-Baker Faces Pain Rating Scale（WBFPRS）の変化
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12ヶ月
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デノスマブの血清濃度
時間枠：1、10、30、および 60 日目、および 3 か月ごと (最大約 24 か月)
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全被験者の1日目、10日目、30日目、60日目、および3ヶ月ごとのデノスマブの血清濃度
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1、10、30、および 60 日目、および 3 か月ごと (最大約 24 か月)
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骨代謝マーカー（BTM）値の変化
時間枠：1、10、30、および 60 日目、および 3 か月ごと (最大約 24 か月)
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全被験者の1日目、10日目、30日目、60日目、3ヶ月ごとのBTM値の変化
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1、10、30、および 60 日目、および 3 か月ごと (最大約 24 か月)
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実際の BTM 値
時間枠：1、10、30、および 60 日目、および 3 か月ごと (最大約 24 か月)
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全被験者の1日目、10日目、30日目、60日目、3ヶ月ごとの実際のBTM値
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1、10、30、および 60 日目、および 3 か月ごと (最大約 24 か月)
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12か月での成長速度の変化
時間枠：12ヶ月
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3か月の投薬レジメンを受けた被験者の12か月での成長速度のベースラインからの変化（身長、体重、ボディマス指数[BMI]の年齢調整Zスコアを計算することによって決定）
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12ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年6月24日
一次修了 (実際)
2022年3月26日
研究の完了 (実際)
2022年3月26日
試験登録日
最初に提出
2015年1月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年1月28日
最初の投稿 (見積もり)
2015年2月2日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年4月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年4月1日
最終確認日
2022年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- 20130173
- 2014-000184-40 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
承認されたデータ共有リクエストで特定の研究課題に対処するために必要な変数の匿名化された個々の患者データ
IPD 共有時間枠
この研究に関連するデータ共有のリクエストは、研究が終了してから 18 か月後に開始され、1) 米国とヨーロッパの両方で製品と適応症 (またはその他の新しい用途) に販売承認が付与されているか、2) の臨床開発のいずれかであると見なされます。製品および/または適応症は中止され、データは規制当局に提出されません。
この調査のデータ共有リクエストを送信する資格の終了日はありません。
IPD 共有アクセス基準
有資格の研究者は、研究目的、範囲内の Amgen 製品および Amgen 研究/研究、関心のあるエンドポイント/結果、統計分析計画、データ要件、出版計画、および研究者の資格を含む要求を提出することができます。
一般に、アムジェン社は、製品ラベルですでに対処されている安全性と有効性の問題を再評価する目的で、個々の患者データに対する外部からの要求を許可しません.
要求は内部アドバイザーの委員会によって審査され、承認されない場合は、データ共有の独立した審査委員会によってさらに仲裁される場合があります。
承認されると、研究課題に対処するために必要な情報が、データ共有契約の条件に基づいて提供されます。
これには、匿名化された個々の患者データおよび/または分析仕様で提供される分析コードのフラグメントを含む利用可能なサポート ドキュメントが含まれる場合があります。
詳細は下記ＵＲＬにて。
IPD 共有サポート情報タイプ
- 研究プロトコル
- 統計分析計画 (SAP)
- インフォームド コンセント フォーム (ICF)
- 臨床試験報告書（CSR）
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