Duchenne 근이영양증의 사춘기 지연에 대한 테스토스테론 요법
2021년 4월 12일 업데이트: Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust
Duchenne 근이영양증의 사춘기 지연에 대한 테스토스테론 치료의 임상적 결과에 대한 관찰 연구
"Duchenne 근이영양증에서 사춘기 지연의 테스토스테론 치료에 대한 임상 결과에 대한 관찰 연구"는 뉴캐슬 근육 팀에서 치료를 받는 Duchenne 근이영양증(DMD) 및 지연된 사춘기를 가진 청소년 20명의 경과를 추적하는 것을 목표로 하는 단일 센터 관찰 연구입니다. , 사춘기를 유도하기 위해 테스토스테론으로 치료되기 때문입니다.
참가자들은 모두 4주마다 테스토스테론 주사의 표준 단계적 요법으로 치료를 받고 현재 치료 요법의 효과 및 내약성을 결정하는 데 도움이 되는 데이터를 수집합니다.
연구자들은 데이터를 사용하여 사춘기 발달, 성장, 근력 및 기능, 골밀도 및 체성분에 대한 테스토스테론의 영향을 조사하고 부작용을 특성화할 것입니다.
반구조화된 인터뷰는 또한 요법의 내약성에 대한 소년들의 견해를 배우기 위해 수행될 것입니다.
이 연구는 각 참가자에 대해 최대 총 27개월 동안 지속되지만 이 시간 이전에 사춘기 발달에 만족하는 경우 더 적을 수 있습니다.
이 그룹에 대한 연구자의 제한된 경험으로 볼 때 테스토스테론 치료가 선호되고 용인되는 것처럼 보이지만 사용할 최선의 치료 요법은 알려지지 않았으며 현재 합의가 없기 때문에 이 연구를 수행하는 것이 중요합니다.
현재 DMD 치료 표준의 일부는 아니지만 이 연구가 사춘기 지연에 대한 효과적인 치료법임을 보여줄 수 있다면 포함하는 것이 중요할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (실제)
15
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Newcastle Upon Tyne, 영국, NE1 3BZ
- Institute of Genetic Medicine
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
샘플링 방법
확률 샘플
연구 인구
이것은 DMD 및 지연된 사춘기가 있는 청소년의 테스토스테론 대체 요법의 임상 결과에 대한 단일 센터의 전향적 관찰 연구입니다.
일상적인 관리에 대한 관찰 연구이므로 지정된 종료 시점은 없습니다.
우리는 연구 승인 날짜부터 John Walton Muscular Dystrophy Research Center의 근육 팀에서 검토하는 DMD 및 사춘기 지연이 있는 모든 청소년을 모집하는 것을 목표로 할 것입니다.
설명
포함 기준:
- Duchenne 근이영양증의 분자진단.
- 최초 투여 시점의 12세 이상 17세 이하의 남성
- 사춘기 전(태너 1기, 고환 부피 <4 mls, 초기 테스토스테론 수치 <2.0 nmol/l)
- 피험자는 NorthStar UK 및 TREAT-NMD 지침에서 권장하는 DMD 표준 치료를 받고 있습니다.
- 환자는 최소 1시간 동안 휠체어에 똑바로 앉아 있을 수 있습니다.
- 환자는 안정적인 호흡 기능을 가지고 있습니다. Bipap/CPAP(지속적인 양성 기도 압력) 또는 기관 절개술을 사용한 인공 환기는 연구에 대한 금기 사항이 아닙니다.
- 환자(또는 16세 미만인 경우 부모/보호자)가 서명한 정보에 입각한 동의/승인
제외 기준:
- 시험에 협조하지 못하게 하는 심각한 학습 장애.
- 연구 기간 동안 예상되는 수술.
- 증후성 심부전.
- 연구에 모집된 경우 정서적 또는 심리적 문제가 있을 수 있는 참가자/가족
- 아라키스 오일 또는 유도체를 포함한 활성 물질 또는 부형제에 대한 과민증(땅콩 또는 대두에 대한 과민증 및 알레르기 포함)
- 근육 주사를 받는 것에 대한 모든 금기 사항
- 안드로겐 생산에 영향을 미치는 추가 만성 질환
- 항응고제 요법
- 연구자의 의견으로 연구 참여가 권장되지 않는 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 케이스 전용
- 시간 관점: 유망한
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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약물에 대한 치료 만족도 설문지(TSQM)의 총점
기간: 2 년
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2 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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치료 전 및 치료 후 반구조화된 인터뷰에 의해 평가된 테스토스테론 요법의 피험자의 보고된 효과
기간: 2 년
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2 년
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보행이 불가능한 경우 Northstar 보행 평가 또는 상지 수행의 총점
기간: 2 년
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2 년
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DXA(Dual Xray Absorptiometry)를 사용하여 요추 및 전신(머리 제외)의 뼈 미네랄 조정 밀도의 Z-점수
기간: 2 년
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2 년
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DXA로 평가한 체질량 백분율
기간: 2 년
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2 년
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혈액 검사로 측정한 오스테오칼신 수치
기간: 2 년
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2 년
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혈액 검사로 측정한 P1NP 수준
기간: 2 년
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2 년
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상지와 하지의 근육 자기공명영상(MRI)으로 평가한 지방 분율
기간: 2 년
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2 년
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태너 병기 및 고환 용적을 사용하여 평가한 사춘기 병기
기간: 2 년
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2 년
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손목 및 손 X-레이로 평가한 뼈 나이
기간: 2 년
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2 년
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테스토스테론 수치를 이용한 사춘기 단계의 호르몬 평가
기간: 2 년
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2 년
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폐활량계로 측정한 강제 폐활량
기간: 2 년
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2 년
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심전도(ECG) 및 에코로 평가되는 심장 기능
기간: 2 년
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2 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Michela Guglieri, Newcastle University
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 11월 1일
기본 완료 (실제)
2019년 2월 1일
연구 완료 (실제)
2019년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 8월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 10월 7일
처음 게시됨 (추정)
2015년 10월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 4월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 4월 12일
마지막으로 확인됨
2021년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2015-003195-68
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
IPD 계획 설명
요청 시 데이터 사용 가능
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .