Testosteronterapi til pubertetsforsinkelse ved Duchennes muskeldystrofi

"Observationel undersøgelse af kliniske resultater for testosteronbehandling af pubertetsforsinkelse i Duchenne muskeldystrofi" er et enkelt center observationsstudie, der har til formål at følge udviklingen hos 20 unge med Duchenne muskeldystrofi (DMD) og forsinket pubertet, som behandles af Newcastles muskelteam , da de behandles med testosteron for at fremkalde puberteten. Deltagerne vil alle blive behandlet med standard trinvise regimen med testosteroninjektioner hver 4. uge, og data vil blive indsamlet for at hjælpe med at bestemme effektiviteten og tolerabiliteten af ​​det aktuelle behandlingsregime. Efterforskerne vil bruge dataene til at undersøge effekten af ​​testosteron på pubertetsudvikling, vækst, muskelstyrke og funktion, knoglemineraltæthed og kropssammensætning og karakterisere eventuelle bivirkninger. Der vil også blive gennemført semistrukturerede interviews for at lære drengenes syn på kurens tolerabilitet. Undersøgelsen vil vare op til maksimalt 27 måneder i alt for hver deltager, men kan være mindre, hvis de er tilfredse med pubertetsudviklingen inden dette tidspunkt. Det er vigtigt at lave denne undersøgelse, fordi efter investigatorens begrænsede erfaring i denne gruppe synes testosteronbehandling at være vellidt og tolereret, men det bedste behandlingsregime at bruge forbliver ukendt, og der er ingen aktuel konsensus. Det er i øjeblikket ikke en del af standarden for pleje i DMD, men det ville være vigtigt at inkludere det, hvis denne undersøgelse kan vise, at det er en effektiv behandling for pubertetsforsinkelse.