Terapia testosteronem w przypadku opóźnienia dojrzewania płciowego w dystrofii mięśniowej Duchenne'a

„Badanie obserwacyjne wyników klinicznych leczenia testosteronem opóźnienia dojrzewania w dystrofii mięśniowej Duchenne'a” to jednoośrodkowe badanie obserwacyjne, którego celem jest śledzenie postępów 20 nastolatków z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) i opóźnionym dojrzewaniem, leczonych przez zespół ds. mięśni z Newcastle , ponieważ są one leczone testosteronem w celu wywołania dojrzewania. Wszyscy uczestnicy będą leczeni standardowym stopniowym schematem zastrzyków testosteronu co 4 tygodnie, a dane zostaną zebrane w celu określenia skuteczności i tolerancji obecnego schematu leczenia. Badacze wykorzystają dane do zbadania wpływu testosteronu na dojrzewanie płciowe, wzrost, siłę i funkcję mięśni, gęstość mineralną kości i skład ciała oraz scharakteryzują wszelkie skutki uboczne. Przeprowadzone zostaną również częściowo ustrukturyzowane wywiady, aby poznać opinie chłopców na temat tolerancji reżimu. Badanie potrwa łącznie maksymalnie 27 miesięcy dla każdego uczestnika, ale może być krótsze, jeśli są zadowoleni z rozwoju dojrzewania przed tym czasem. Przeprowadzenie tego badania jest ważne, ponieważ z ograniczonego doświadczenia badacza w tej grupie wynika, że ​​leczenie testosteronem wydaje się być lubiane i tolerowane, ale najlepszy schemat leczenia pozostaje nieznany i nie ma obecnie konsensusu. Obecnie nie jest to część standardu opieki w DMD, ale byłoby ważne, aby ją uwzględnić, jeśli to badanie może wykazać, że jest to skuteczne leczenie opóźnienia dojrzewania płciowego.