Testosteronová terapie pro opoždění puberty u Duchenneovy svalové dystrofie

"Observační studie klinických výsledků léčby opožděné puberty u Duchenneovy svalové dystrofie testosteronem" je jednocentrová observační studie, jejímž cílem je sledovat pokrok 20 dospívajících s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) a opožděnou pubertou, kteří jsou léčeni svalovým týmem z Newcastlu. , protože jsou léčeni testosteronem k vyvolání puberty. Všichni účastníci budou léčeni standardním postupným režimem injekcí testosteronu každé 4 týdny a budou shromažďována data, která pomohou určit účinnost a snášenlivost současného léčebného režimu. Výzkumníci použijí data k prozkoumání účinku testosteronu na pubertální vývoj, růst, svalovou sílu a funkci, kostní minerální hustotu a složení těla a charakterizují případné vedlejší účinky. Budou také provedeny polostrukturované rozhovory, aby se zjistily názory chlapců na snášenlivost režimu. Studie bude trvat celkem maximálně 27 měsíců pro každého účastníka, ale může to být méně, pokud jsou spokojeni s pubertálním vývojem před touto dobou. Je důležité provést tuto studii, protože z omezených zkušeností výzkumníka v této skupině se zdá, že léčba testosteronem je velmi oblíbená a tolerovaná, ale nejlepší léčebný režim, který lze použít, zůstává neznámý a v současné době neexistuje konsenzus. V současné době není součástí standardní péče o DMD, ale bylo by důležité ji zařadit, pokud tato studie může prokázat, že jde o účinnou léčbu opoždění puberty.