Terapia com testosterona para atraso puberal na distrofia muscular de Duchenne

"Estudo observacional de resultados clínicos para o tratamento com testosterona do atraso puberal na distrofia muscular de Duchenne" é um estudo observacional de centro único que visa acompanhar o progresso de 20 adolescentes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) e puberdade atrasada tratados pela equipe muscular de Newcastle , pois são tratados com testosterona para induzir a puberdade. Os participantes serão todos tratados com o regime padrão passo a passo de injeções de testosterona a cada 4 semanas e os dados serão coletados para ajudar a determinar a eficácia e tolerabilidade do regime de tratamento atual. Os pesquisadores usarão os dados para explorar o efeito da testosterona no desenvolvimento puberal, crescimento, força e função muscular, densidade mineral óssea e composição corporal e caracterizar quaisquer efeitos colaterais. Entrevistas semi-estruturadas também serão realizadas para conhecer as opiniões dos meninos sobre a tolerabilidade do regime. O estudo durará no máximo 27 meses no total para cada participante, mas pode ser menor se eles estiverem satisfeitos com o desenvolvimento puberal antes desse período. É importante fazer este estudo porque, devido à experiência limitada do investigador neste grupo, o tratamento com testosterona parece ser bem aceito e tolerado, mas o melhor regime de tratamento a ser usado permanece desconhecido e não há consenso atual. Atualmente, não faz parte do tratamento padrão na DMD, mas seria importante incluí-lo se este estudo puder mostrar que é um tratamento eficaz para o atraso puberal.