Testosterontherapie bei Pubertätsverzögerung bei Duchenne-Muskeldystrophie

„Beobachtungsstudie der klinischen Ergebnisse für die Testosteronbehandlung der Pubertätsverzögerung bei Duchenne-Muskeldystrophie“ ist eine Einzelzentrums-Beobachtungsstudie, die darauf abzielt, den Fortschritt von 20 Jugendlichen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und verzögerter Pubertät zu verfolgen, die vom Newcastle-Muskelteam behandelt werden , da sie mit Testosteron behandelt werden, um die Pubertät auszulösen. Die Teilnehmer werden alle 4 Wochen mit dem schrittweisen Standardschema von Testosteron-Injektionen behandelt, und es werden Daten gesammelt, um die Wirksamkeit und Verträglichkeit des aktuellen Behandlungsschemas zu bestimmen. Die Forscher werden die Daten verwenden, um die Wirkung von Testosteron auf die Pubertätsentwicklung, das Wachstum, die Muskelkraft und -funktion, die Knochenmineraldichte und die Körperzusammensetzung zu untersuchen und etwaige Nebenwirkungen zu charakterisieren. Es werden auch halbstrukturierte Interviews durchgeführt, um die Ansichten der Jungen zur Verträglichkeit des Regimes zu erfahren. Die Studie dauert für jeden Teilnehmer insgesamt maximal 27 Monate, kann jedoch kürzer sein, wenn sie mit der Pubertätsentwicklung vor diesem Zeitpunkt zufrieden sind. Es ist wichtig, diese Studie durchzuführen, da aufgrund der begrenzten Erfahrung des Prüfarztes in dieser Gruppe die Testosteronbehandlung gut angenommen und vertragen zu werden scheint, aber das beste Behandlungsschema unbekannt bleibt und es keinen aktuellen Konsens gibt. Es ist derzeit nicht Teil der Standardbehandlung bei DMD, aber es wäre wichtig, es aufzunehmen, wenn diese Studie zeigen kann, dass es eine wirksame Behandlung für Pubertätsverzögerung ist.