Testosteronihoito murrosiän viivästymiseen Duchennen lihasdystrofiassa

"Havaintotutkimus kliinisistä tuloksista murrosiän viivästymisen testosteronihoidossa Duchennen lihasdystrofiassa" on yhden keskuksen havainnointitutkimus, jonka tavoitteena on seurata 20 Duchennen lihasdystrofiaa (DMD) ja viivästynyttä murrosikää sairastavan nuoren edistymistä, joita hoitaa Newcastlen lihastiimi. , koska niitä hoidetaan testosteronilla murrosiän aikaansaamiseksi. Kaikkia osallistujia hoidetaan tavallisella vaiheittaisella testosteroni-injektiolla 4 viikon välein, ja tietoja kerätään, jotta voidaan määrittää nykyisen hoito-ohjelman tehokkuus ja siedettävyys. Tutkijat käyttävät tietoja tutkiakseen testosteronin vaikutusta murrosiän kehitykseen, kasvuun, lihasvoimaan ja toimintaan, luun mineraalitiheyteen ja kehon koostumukseen sekä karakterisoidakseen mahdollisia sivuvaikutuksia. Puolistrukturoiduilla haastatteluilla selvitetään poikien näkemyksiä hoito-ohjelman siedettävyydestä. Tutkimus kestää yhteensä enintään 27 kuukautta kullekin osallistujalle, mutta voi olla lyhyempi, jos he ovat tyytyväisiä murrosiän kehitykseen ennen tätä aikaa. On tärkeää tehdä tämä tutkimus, koska tutkijan rajoitetun kokemuksen perusteella tässä ryhmässä testosteronihoito näyttää olevan hyvin pidetty ja siedetty, mutta paras käytettävä hoito-ohjelma on edelleen tuntematon, eikä yksimielisyyttä ole olemassa. Se ei ole tällä hetkellä osa DMD:n hoidon standardia, mutta olisi tärkeää sisällyttää se, jos tämä tutkimus voi osoittaa, että se on tehokas hoito murrosiän viivästymiseen.