Terapia con testosterone per il ritardo puberale nella distrofia muscolare di Duchenne

"Studio osservazionale sugli esiti clinici per il trattamento con testosterone del ritardo puberale nella distrofia muscolare di Duchenne" è uno studio osservazionale a centro singolo che mira a seguire i progressi di 20 adolescenti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e pubertà ritardata che vengono trattati dal team muscolare di Newcastle , poiché vengono trattati con testosterone per indurre la pubertà. I partecipanti saranno tutti trattati con il regime graduale standard di iniezioni di testosterone ogni 4 settimane e verranno raccolti dati per aiutare a determinare l'efficacia e la tollerabilità dell'attuale regime di trattamento. I ricercatori utilizzeranno i dati per esplorare l'effetto del testosterone sullo sviluppo puberale, la crescita, la forza e la funzione muscolare, la densità minerale ossea e la composizione corporea e caratterizzare eventuali effetti collaterali. Saranno inoltre effettuate interviste semi-strutturate per conoscere il punto di vista dei ragazzi sulla tollerabilità del regime. Lo studio durerà fino a un massimo di 27 mesi in totale per ciascun partecipante, ma potrebbe essere inferiore se sono soddisfatti dello sviluppo puberale prima di questo periodo. È importante fare questo studio perché dall'esperienza limitata del ricercatore in questo gruppo, il trattamento con testosterone sembra essere ben gradito e tollerato, ma il miglior regime di trattamento da utilizzare rimane sconosciuto e non c'è consenso attuale. Attualmente non fa parte dello standard di cura nella DMD, ma sarebbe importante includerlo se questo studio può dimostrare che è un trattamento efficace per il ritardo puberale.