Terapia con testosterona para el retraso puberal en la distrofia muscular de Duchenne

El "Estudio observacional de resultados clínicos para el tratamiento con testosterona del retraso puberal en la distrofia muscular de Duchenne" es un estudio observacional de un solo centro que tiene como objetivo seguir el progreso de 20 adolescentes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) y pubertad retrasada que son tratados por el equipo muscular de Newcastle. , ya que son tratados con testosterona para inducir la pubertad. Todos los participantes serán tratados con el régimen gradual estándar de inyecciones de testosterona cada 4 semanas y se recopilarán datos para ayudar a determinar la eficacia y la tolerabilidad del régimen de tratamiento actual. Los investigadores utilizarán los datos para explorar el efecto de la testosterona en el desarrollo puberal, el crecimiento, la fuerza y ​​función muscular, la densidad mineral ósea y la composición corporal y caracterizar cualquier efecto secundario. También se realizarán entrevistas semiestructuradas para conocer la opinión de los chicos sobre la tolerabilidad del régimen. El estudio durará hasta un máximo de 27 meses en total para cada participante, pero puede ser menos si están satisfechos con el desarrollo puberal antes de este tiempo. Es importante realizar este estudio porque, a partir de la experiencia limitada del investigador en este grupo, el tratamiento con testosterona parece gustar y tolerarse bien, pero aún se desconoce cuál es el mejor régimen de tratamiento a utilizar y no existe un consenso actual. Actualmente no es parte del estándar de atención en DMD, pero sería importante incluirlo si este estudio puede demostrar que es un tratamiento eficaz para el retraso puberal.