봉입체 근염에서의 Arimoclomol 연구(IBM)
2023년 4월 18일 업데이트: ZevraDenmark
산발성 봉입체 근염(IBM) 치료를 위한 아리모클로몰의 제2상 연구
자금 출처 - FDA OOPD.
이 연구의 목적은 IBM 환자에서 연구 약물인 Arimoclomol의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
IBM 환자에 대한 2/3상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 국제, 20개월 개입 연구.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
152
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85018
- Phoenix Neurological Associates
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California
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Irvine, California, 미국, 92697
- University of California, Irvine
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- University of Colorado School of Medicine
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21218
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Brigham and Women's Hospital
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New York
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Rochester, New York, 미국, 14642
- University of Rochester
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43221
- The Ohio State University
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Nerve and Muscle Center of Texas
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
- University of Utah
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22908
- University of Virginia
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London, 영국, WC1N 3BG
- University College of London
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
41년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 유럽 신경근 센터 봉입체 근염 연구 진단 기준 2011년 IBM 카테고리 중 하나를 충족합니다.
- 다른 사람이나 장치의 도움 없이 의자에서 일어날 수 있음을 보여줍니다.
- 보조 장치를 사용하거나 사용하지 않고 최소 20피트/6미터를 걸을 수 있습니다. 의자에서 일어나면 참가자는 보행기/프레임, 캔, 목발 또는 버팀대와 같은 보행 장치를 사용할 수 있습니다. 그들은 다른 사람에 의해 지원될 수 없으며 지원을 위해 가구나 벽을 사용할 수 없습니다.
- 체중 >= 40kg
- 폐경 전 여성은 연구 약물을 투여하기 전에 음성 임신 tst를 가져야 합니다.
- bimagrumab 연구에 참여하는 경우 참여자는 최소 6개월 동안 연구 약물을 중단해야 합니다.
- 정보에 입각한 동의를 할 수 있음
제외 기준:
- 다음 중 임의의 이력은 연구에 대한 피험자의 참여를 배제합니다: 만성 감염, 특히 HIV 또는 B형 또는 C형 간염; 5년 미만의 기저 세포암 이외의 암; 또는 기타 만성 중증 의학적 질병.
- 일상적인 혈액 스크리닝에서 다음 중 하나의 존재: WEB 30 mg%; 크레아티닌 > 1.5 mg%; 혈청 알부민이 3g/dL 미만인 증후성 간 질환.
- 가장 최근의 크레아틴 키나아제 병력 > IBM 이외의 다른 설명 없이 정상 상한치 >15x.
- 다른 치료법에 대한 비순응 이력
- 안드로겐 결핍의 경우 생리적 대체 용량을 제외한 테스토스테론 사용. 참가자는 안드로겐 결핍에 대한 문서화된 증거를 가지고 있어야 합니다.
- 결과 측정에 영향을 줄 가능성이 있는 다른 질병의 공존.
- 지난 3개월 이내의 약물 또는 알코올 남용
- 스크리닝 방문 전 마지막 30일 동안 최근 약물 연구에 참여했거나 스크리닝 방문 전 6개월 미만의 생물학적 제제 사용.
- 수유 중이거나 외과적으로 불임 상태가 아닌 적절한 산아제한 방법을 사용하지 않으려는 여성. 적절한 피임에는 자궁 내 장치, 금욕 또는 경구 피임약의 사용 또는 이중 장벽 방법(예: 콘돔 플라스 다이어프램)이 남성과 여성 참여자 모두에게 필요합니다.
- 지난 3개월 이내에 >7.5 mg 프레드니솔론 또는 이와 동등한 것을 복용한 참가자 또는 IVIg 또는 기타 면역억제제를 복용한 참가자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 아리모클로몰
아리모클로몰 염기 248mg(아리모클로몰 구연산염 400mg에 해당) 1일 3회
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2캡슐(2 x 124mg arimoclomol base; 2 x 200mg arimoclomol citrate에 해당) 아침 식사, 이른 오후 및 취침 시간에 매일 3회 복용
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위약 비교기: 위약
매일 3회 248mg 매칭 위약
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일치하는 위약 캡슐 2개를 아침, 이른 오후 및 취침 시간에 매일 3회 복용
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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봉입체 근염 기능 평가 척도(IBMFRS) 총점의 변화
기간: 기준선에서 20개월로 변경
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실험 그룹과 위약 그룹 간의 IBMFRS 감소율로 측정했습니다.
IBMFRS는 10개 항목으로 구성된 설문지입니다.
각 항목의 점수 범위는 0에서 4까지입니다. 총 최대 점수는 40점이고 최소 점수는 0점입니다. 점수가 높을수록 개인의 기능적 상태가 양호합니다.
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기준선에서 20개월로 변경
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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봉입체 근염 기능 평가 척도(IBMFRS) 총점의 변화
기간: 기준선에서 12개월로 변경
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실험 그룹과 위약 그룹 간의 IBMFRS 감소율로 측정했습니다.
IBMFRS는 10개 항목으로 구성된 설문지입니다.
각 항목의 점수 범위는 0에서 4까지입니다. 총 최대 점수는 40점이고 최소 점수는 0점입니다. 점수가 높을수록 개인의 기능적 상태가 양호합니다.
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기준선에서 12개월로 변경
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그립 강도
기간: 기준선에서 12개월 및 20개월로 변경
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Jamar Dynamometer를 사용하여 측정한 양손의 편측 손 악력.
결과는 베이스라인에서 식별된 더 강한 팔다리에 대한 것입니다.
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기준선에서 12개월 및 20개월로 변경
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수정된 타임 업 앤 고(mTUG)
기간: 기준선에서 12개월 및 20개월로 변경
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환자가 의자에서 일어나 3미터를 걷고, 돌아서서 다시 의자로 돌아와 앉는 능력을 합친 것입니다.
테스트는 두 번 수행되었으며 가장 빠른 시간이 사용되었습니다.
결과는 미터/초 단위의 속도로 표현되었습니다.
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기준선에서 12개월 및 20개월로 변경
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수동 근력 검사(MMT), 총점
기간: 기준선에서 12개월 및 20개월로 변경
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수동 근육 검사(MMT)는 0~10점 척도에서 24개 근육(축, 근위, 원위 근육, 양측으로 검사)의 강도를 평가합니다.
총 점수는 24개 근육의 평균으로 계산되며 범위는 0에서 10까지입니다.
총 점수는 환자가 강해지면 증가하고 환자가 약해지면 감소합니다.
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기준선에서 12개월 및 20개월로 변경
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6분 도보 테스트(6MWT); 6분 후 거리(6MWD)
기간: 기준선에서 12개월 및 20개월로 변경
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환자가 6분 안에 걸을 수 있는 거리.
미터 단위로 걸은 거리는 6분 후에 기록되었습니다.
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기준선에서 12개월 및 20개월로 변경
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Short Form-36(SF-36) 물리적 구성 요소 점수
기간: 기준선에서 12개월 및 20개월로 변경
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36개 항목(SF-36)이 포함된 약식 건강 설문조사를 사용하여 측정되었습니다.
설문지는 8가지 건강 개념을 측정하여 신체적 및 정신적 건강이라는 2가지 요약 측정을 산출합니다.
신체적 구성요소 점수는 신체 기능의 4개 척도(10개 항목), 신체 건강으로 인한 역할 제한(4개 항목), 신체 통증(2개 항목) 및 일반 건강(5개 항목)을 포함합니다.
SF-36을 채점하기 위해 척도는 채점 알고리즘으로 표준화되어 0에서 100까지 범위의 점수를 얻고 요약 측정은 평균 점수로 계산됩니다.
점수가 높을수록 건강 상태가 양호함을 나타냅니다.
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기준선에서 12개월 및 20개월로 변경
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대퇴사두근의 최대 자발적 등척성 수축(MVICT)
기간: 기준선에서 12개월 및 20개월로 변경
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MicroFET 휴대용 동력계를 사용하여 양쪽 사지에서 무릎 신근의 편측 강도.
결과는 베이스라인에서 식별된 더 강한 팔다리에 대한 것입니다.
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기준선에서 12개월 및 20개월로 변경
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건강 평가 설문지 - 장애 지수(HAQ-DI)
기간: 기준선에서 12개월 및 20개월로 변경
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HAQ의 장애 지수는 환자의 보조기 또는 장치 사용 및/또는 다른 사람의 도움을 포함하여 자가 보고 기능 상태(장애)를 측정합니다.
척도는 8개 영역(옷입기, 몸단장, 일어나기, 먹기, 걷기, 위생, 뻗기, 쥐기, 일반적인 일상 활동)의 20개 문항으로 구성되어 있습니다.
각 도메인에는 최소 2개의 하위 범주 항목이 있으며 0에서 3까지의 척도로 점수가 매겨지며 8개 도메인 각각에 대해 도메인 점수는 관련 하위 범주 점수 중 가장 높은 점수였습니다.
보고된 총 점수는 8개 영역에 대한 평균이며 총 점수를 계산하려면 최소 6개 영역의 점수를 사용할 수 있어야 합니다.
평균 총점의 범위는 0~3점이며 점수가 높을수록 기능적 상태가 악화됨을 의미합니다.
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기준선에서 12개월 및 20개월로 변경
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2분 도보 테스트(2MWT)
기간: 기준선에서 12개월 및 20개월로 변경
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환자가 2분 동안 걸을 수 있는 거리(6분 걷기 테스트 동안)는 미터로 기록됩니다.
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기준선에서 12개월 및 20개월로 변경
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Short Form-36 (SF-36) 정신 구성 요소 점수
기간: 기준선에서 12개월 및 20개월로 변경
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36개 항목(SF-36)이 포함된 약식 건강 설문조사를 사용하여 측정되었습니다.
설문지는 8가지 건강 개념을 측정하여 신체적 및 정신적 건강이라는 2가지 요약 측정을 산출합니다.
정신적 요소 점수는 에너지/피로(4문항), 사회적 기능(2문항), 정서적 문제로 인한 역할 제한(3문항), 정서적 웰빙(5문항)으로 구성됩니다.
SF-36을 채점하기 위해 척도는 채점 알고리즘으로 표준화되어 0에서 100까지 범위의 점수를 얻고 요약 측정은 평균 점수로 계산됩니다.
점수가 높을수록 건강 상태가 양호함을 나타냅니다.
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기준선에서 12개월 및 20개월로 변경
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PGIS(환자의 전반적인 심각도에 대한 인상)
기간: 기준선에서 12개월 및 20개월로 변경
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일상 생활 활동을 완료하는 능력에 대한 IBM의 영향에 대한 환자 보고 평가(예:
평가 시 옷 입기, 걷기, 목욕하기).
IBM의 영향에 대한 응답 옵션은 "없음"(즉,
영향 없음), "매우 약함", "약함", "보통", "심함" 및 "매우 심함".
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기준선에서 12개월 및 20개월로 변경
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PGIC(환자 전체 변화에 대한 인상)
기간: 기준선에서 12개월 및 20개월로 변경
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일상 생활 활동을 완료하는 능력(예:
옷 입기, 걷기, 목욕).
영향의 변화에 대한 응답 옵션은 "매우 나빠짐", "훨씬 나빠짐", "약간 나빠짐", "변화 없음", "조금 개선됨", "많이 개선됨", "매우 개선됨"이었습니다.
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기준선에서 12개월 및 20개월로 변경
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심각도에 대한 임상의의 전반적인 인상(CGIS)
기간: 기준선에서 12개월 및 20개월로 변경
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평가 당시 환자의 IBM 증상 중증도에 대해 임상의가 보고한 평가.
응답 옵션은 "없음", "매우 약함", "경미함", "보통", "심함" 및 "매우 심함"이었습니다.
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기준선에서 12개월 및 20개월로 변경
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임상의의 전반적인 변화에 대한 인상(CGIC)
기간: 기준선에서 12개월 및 20개월로 변경
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환자의 IBM 증상에서 연구 치료 시작부터의 변화에 대한 임상의 보고 평가.
IBM의 변화에 대한 응답 옵션은 "매우 많이 나빠졌다", "훨씬 나빠졌다", "약간 나빠졌다", "변화 없음", "약간 개선됨", "많이 개선됨", "매우 많이 개선됨"이었습니다.
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기준선에서 12개월 및 20개월로 변경
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폭포와 가까운 폭포
기간: 기준선에서 20개월까지 누적된 숫자
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참가자가 일기에 등록한 낙상 및 근접 낙상
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기준선에서 20개월까지 누적된 숫자
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Michael Hanna, MD, University College, London
- 수석 연구원: Mazen Dimachkie, MD, University of Kansas Medical Center
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 8월 16일
기본 완료 (실제)
2021년 1월 11일
연구 완료 (실제)
2021년 1월 11일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 4월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 4월 27일
처음 게시됨 (추정)
2016년 4월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 5월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 4월 18일
마지막으로 확인됨
2023년 4월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .